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摆脱输血依赖超2个月,正序生物公布基因编辑疗法治愈国际贫血患者案例

医药观澜 2024-07-22 11:06 摘要由动脉网AI生成,点击反馈

正序生物公布,其基因编辑疗法CS-101成功治愈一位国际贫血患者,使其持续摆脱输血依赖超2个月。该疗法通过精准碱基编辑技术,重建血红蛋白携氧功能,实现“一次治疗,终身治愈”效果,且已有多位患者治疗后摆脱输血依赖。CS-101注射液已获中国NMPA的IND批准,临床试验正在稳步推进。
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