国务院新闻办公室于2024年9月12日（星期四）上午10时举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会，请国家卫生健康委员会主任雷海潮，国家卫生健康委员会副主任、国家疾病预防控制局局长王贺胜，国家卫生健康委员会副主任于学军，国家卫生健康委员会党组成员、国家中医药管理局局长余艳红出席介绍情况，并答记者问。

2024年1月17日，生物技术公司Imvaria宣布，其开发的数字生物标志物解决方案Fibresolve已获得美国FDA的上市许可。该解决方案运用人工智能（AI）技术，实现了对肺纤维化，尤其是特发性肺纤维化（IPF）的安全、非侵入性诊断。据新闻稿表示，这是美国FDA首次批准一种用于诊断各类肺纤维化的诊断工具。

2024年1月17日，再生元和赛诺菲宣布，美国FDA更新其重磅白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）抑制剂Dupixent（dupilumab）治疗特应性皮炎（AD）的标签，增加了针对12岁及以上、手和/或脚症状未受控制的中度至重度特应性皮炎患者的疗效和安全性数据。根据新闻稿，这些3期数据来自专门针对这一难治性患者群体所评估的首个生物制品试验。此外，Dupixent在欧盟的标签亦已更新，其他国家/地区的监管申请正在进行中。

2024年1月17日，核酸药物开发商Genevant Sciences宣布已与Tome Biosciences达成一项超过1亿美元的合作和非独家许可协议，将其专有的脂质纳米颗粒（LNP）技术与Tome的可编程基因组整合（PGI）技术相结合，以开发一种体内基因编辑疗法，用于治疗一种尚未公开的罕见单基因肝脏疾病。根据协议条款，Genevant与Tome的交易总价值约为1.143亿美元。

2024年1月17日，生物制药公司DISCO Pharmaceuticals宣布走出隐匿模式，并完成2000万欧元的种子轮融资。该公司致力于大规模解锁癌细胞的表面蛋白组（surfaceome），旨在发现新的靶点，并开发潜在“first-in-class”药物。该公司得到一系列顶尖投资者的支持，其中包括领投此轮的Sofinnova Partners，以及Panakes Partners、M Ventures和AbbVie Ventures。

2024年1月17日，生物技术公司Aviceda Therapeutics宣布，在研疗法AVD-104在治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理性萎缩（GA）的2/3期临床试验SIGLEC第一部分中获得积极顶线数据。试验结果展示了单剂量AVD-104治疗后三个月观察到的积极安全性和有效性结果。该试验第一部分的所有参与者在3个月时均能耐受单剂量的AVD-104治疗。值得注意的是，没有报告与药物相关的严重不良反应。与历史标准护理结果相比，三个月时GA病变进展显著减少。患者在单次注射AVD-104后也观察到最佳矫正视力（BCVA）的显著改善，并在三个月内维持这些获益。

2024年1月16日，匹兹堡大学医学院的研究人员发现了一种控制身体对有限氧气的反应并调节肺部血管疾病的基本机制。通过梳理美国、法国、英国和日本20000多名个体的基因组，并将结果与实验室的分子研究相结合，研究小组发现了一个共同的遗传特征，可以预测患肺部小血管病变及其更严重的形式肺动脉高压的风险，并影响身体对有限氧气反应的药物疗法开发。研究结果于近期发表在《科学转化医学》杂志上。

2024年1月16日获悉，一种名为AG5的新型抗炎化合物诞生了。AG5是一种caspase-1抑制剂，在治疗各种炎症性疾病和预防/治疗CAR-T细胞疗法引起的细胞因子风暴方面显示出潜力。该新型免疫调节化合物的相关研究结果已于近期发表在Biomedicine & Pharmacotherapy杂志上。AG5是一种天然化合物穿心莲内酯的衍生物。穿心莲内酯是一种在临床上已被广泛使用的抗炎药，具有减少促炎介质释放的作用，有助于改善呼吸道感染患者的症状。不仅如此，穿心莲内酯不会抑制肾上腺皮质轴，对骨骼或肌肉无不良影响，也不会干扰碳水化合物或脂质的代谢，这与皮质类固醇类药物完全不同。体外研究的结果表明，AG5能够通过抑制caspase-1作用于炎症小体，从而调节与细菌和病毒感染相关的炎症过程中的免疫反应。

2024年1月16日，生物制药公司Theralase Technologies公布其在研光敏化合物（PDC）TLD-1433用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者2期临床试验的最新信息。分析显示，90天时，有62%接受优化治疗方案的患者达到完全缓解（CR）。Theralase计划向美国FDA递交TLD-1433的突破性疗法认定（BTD）申请。

2024年1月16日，生物制药公司Arcutis Biotherapeutics近日公布了在研疗法roflumilast治疗特应性皮炎患者的两项关键性3期临床试验的最新汇总分析。分析显示，在治疗4周内，有高达91.5%的个体在湿疹面积和严重程度指数（EASI）上显示出可测量的改善。值得一提的是，85%的患者在治疗1周后就出现可测量的改善。

创新小分子AG5即将迈入临床，它是一种caspase-1抑制剂，在治疗炎症性疾病和预防/治疗CAR-T细胞疗法引起的细胞因子风暴方面显示出潜力，同时保留先天免疫力，有望成为皮质类固醇的替代疗法。

创新疗法光敏化合物TLD-1433在治疗非肌肉浸润性膀胱癌患者2期临床试验中取得积极结果，62%的患者达到完全缓解。该疗法通过光激活产生氧化应激反应杀死癌细胞，对健康细胞无影响。Theralase计划向FDA申请突破性疗法认定。

Arcutis Biotherapeutics近日公布了在研疗法roflumilast治疗特应性皮炎患者的两项关键性3期临床试验的最新汇总分析。结果显示，超过90%的患者在使用该药物后湿疹症状有所改善，且安全性良好。Roflumilast是一款下一代4型磷酸双酯酶（PDE4）抑制剂疗法，已获得FDA批准用于治疗斑块状银屑病和脂溢性皮炎。

科学家们已经开发出表观遗传时钟来衡量身体的生物年龄，但免疫系统对其影响仍不清楚。达特茅斯癌症中心的研究团队发现免疫细胞与表观遗传时钟之间存在关联，幼稚免疫细胞和记忆免疫细胞之间的平衡影响生物衰老速度。这项研究提供了更深入的见解，有助于更好地了解免疫系统与生物年龄之间的关系，以及影响衰老速度的因素。

2024年1月15日获悉，德克萨斯大学健康科学中心休斯敦分校领导的一项新研究表明，人体对Epstein-Barr病毒（EBV）的免疫反应可能对多发性硬化症患者造成损害。研究证明多发性硬化症患者早期阶段的脑脊液中存在大量EBV特异性的T细胞。该研究近期发表在《美国国家科学院院刊》上。研究人员在多发性硬化症诊断过程中获取了8名患者的血液和脑脊液样本，用多种不同的刺激物刺激患者自身血液中的细胞，包括来自同一个人的EBV感染的淋巴母细胞系、无细胞EBV、水痘带状疱疹病毒、流感病毒和念珠菌。然后，研究人员使用T细胞受体的RNA测序来确定脑脊液T细胞对哪种刺激做出反应。平均而言，多发性硬化症首发症状患者脑脊液中13%的T细胞对感染EBV的自体B淋巴细胞具有特异性，这表明EBV与多发性硬化症之间存在明确的联系。LCL特异性T淋巴细胞的丰度更高，达到47%，而其他三种常见感染的T细胞在脑脊液中并未显示出类似的丰度。

2024年1月15日，Arena BioWorks宣布成立，作为一家生物医学研究机构，其使命是通过开展基础生物学研究，揭示疾病机理，并将这些研究成果转化为挽救生命的治疗方法。受到贝尔实验室成功的启发，Arena是一个具有双重目标的机构，旨在通过成立盈利性生物技术公司实现社会利益和长期可持续影响。Arena完全依赖私人资金，能够快速将科学洞见转化为药物发现。在适当的时机，Arena将通过其药物发现平台，支持临床前研究和更深入的开发。Arena将推进包括化学蛋白质组学、分子胶、共价药物发现、高通量筛选、蛋白质和抗体工程、基因和表观遗传编辑、基因和细胞疗法、药物递送和数据科学等平台技术。

尧唐生物完成超亿元人民币A+轮融资，加速体内基因编辑药物开发。其技术结合mRNA体内递送和基因编辑，有望解决常见疾病治疗难题，实现“一次给药、终身治愈”效果。

Arena BioWorks成立，是一家通过基础生物学研究揭示疾病机理并转化为治疗方法的生物医学研究机构。由化学生物学先驱Stuart Schreiber博士领导，CRISPR基因编辑领域先驱Keith Joung博士加入。Arena依赖私人资金，旨在将科学洞见快速转化为药物发现，支持临床前研究和更深入的开发。其关注范围广泛，包括大脑健康、肿瘤学、免疫学和衰老等领域。Arena的药物发现方法依托于坚实的基础科学和相关的人类生物学。