麻省理工学院皮考尔学习与记忆研究所的研究人员在《细胞报告》上发表了一项由马克·贝尔博士领导的新研究，提出了一种治疗脆性X综合征的潜在分子策略。研究表明，增强NMDA受体GluN2B亚基的功能可以纠正脆性X综合征小鼠模型中的关键神经功能障碍。。这项研究建立在先前探索NMDA受体在突触可塑性中的作用以及脆性X综合征的分子基础上，脆性X综合征是一种以过度蛋白质合成导致突触功能障碍为特征的疾病。

德克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）授予德克萨斯大学安德森癌症中心2300万美元，用于支持20个癌症研究项目，旨在推进癌症科学的新突破。此外，CPRIT还拨款200万美元用于招聘终身教职员工。自成立以来，CPRIT已经为癌症研究提供了超过37亿美元的赠款，MD Anderson获得了超过6.75亿美元，约占总奖项的18%。这笔资金帮助324多名癌症研究人员来到德克萨斯州，提高癌症治疗知识，并在德克萨斯州所有254个县提供癌症预防和早期发现服务。

2025年2月20日，液滴微流体技术开发商Atrandi Biosciences于是2月19日筹集2500万美元A轮融资，由Lux Capital领投，Vsquared Ventures、Practica Capital、Metaplanet和CRIDS Capital参投。公司计划利用这笔资金开发基于其半透性胶囊（SPC）技术的新产品，并在波士顿设立办事处，这将使公司能够更好地服务其美国客户群。

总部位于蒙特利尔的C3i中心已获得欧洲药品管理局（EMA）的监管批准，为欧洲市场生产细胞治疗药物，并已于去年从加拿大卫生部获得药物建立许可证（DEL）。这使得C3i成为第一个被授权为加拿大和欧洲患者商业生产细胞疗法的加拿大细胞和基因疗法CDMO。首席执行官Yvan Côté强调他们致力于严格的质量和安全标准，并指出这些批准重申了他们对患者安全和产品质量的承诺。C3i的内部服务包括质量控制测试、生物标志物发现、免疫监测和专业诊断测试。

总部位于海德堡的培养B公司发现了一类新的FGFR1激动剂，可以模拟碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）对细胞增殖的影响。这一发现在bioRxiv的预印本中有详细介绍，它为传统bFGF提供了一种稳定且具有成本效益的替代品，解决了诸如快速降解，高生产成本，批次可变性和复杂存储要求等关键挑战。小分子保持活性超过13天，提供增强的稳定性，一致性和可扩展性。首席执行官哈米德·努里（HamidNoori）表示，这一突破可能会彻底改变养殖肉类、生物制药和再生医学等行业。。

北卡罗莱纳大学医学院的一项研究表明，与非糖尿病小鼠相比，患有皮肤和软组织感染的糖尿病小鼠中*金黄色葡萄球菌*的抗生素耐药性发展更快。这项由微生物学家布莱恩·康隆和兰斯·瑟洛领导的研究强调了糖尿病环境如何促进耐药突变。用胰岛素控制糖尿病小鼠的血糖可显着降低抗生素耐药*金黄色葡萄球菌*的发生率。这些发现提出了对抗糖尿病患者抗生素耐药性的潜在策略，强调了血糖控制的关键作用。

TG Therapeutics已与MaxCyte签署协议，授权其Flow Electroporation®技术和ExPERT™平台，以支持新型免疫疗法的开发。该协议授予TG使用MaxCyte技术的非排他性研究、临床和商业权利，而MaxCyte将获得年度许可费和项目相关收入。TG Therapeutics专注于获得，开发和商业化B细胞疾病的治疗方法，包括azercabtagene zapreleucel（azer cel），一种同种异体CD19 CAR T细胞疗法。该公司计划今年为azer cel启动一期试验。MaxCyte的首席执行官指出，他们的技术是制造同种异体T细胞免疫疗法不可或缺的一部分，他们将通过这一合作伙伴关系继续支持azer cel针对自身免疫性疾病的开发。

总部位于德国的Axplora公司专门从事大规模API工业化学，已在其位于法国西南部的Mourenx工厂投资5000万欧元。该投资旨在升级该网站的基础设施和能力，加强Axplora在肽纯化方面的地位，并支持下一代疗法的开发，包括针对糖尿病和肥胖症的GLP-1药物。建设和开发将立即开始，预计2026年将首次供应GLP-1疗法。Axplora在欧洲和印度运营着9个API生产基地，旨在为全球合作伙伴提供多基地生产能力。

Nanomosaic和Bristol-Myers Squibb（BMS）研究了纳米针技术的潜力，以增强对腺相关病毒（AAV）制造和产品质量的理解。。纳米针技术由自动仪器Tessie和纳米板消耗品组成，通过同时定量完整和部分病毒基因组的滴度，实现过程优化，提供了一种解决方案。该技术区分了颗粒的亚种，并提供了全长基因组的真实读数，从而改善了AAV的制造。

爱荷华大学生物催化与生物加工中心（CBB）获得了爱荷华州经济发展局董事会的100万美元赠款。。这一扩张旨在加强爱荷华州的生物经济，并有助于生产大量用于研究和商业目的的专门蛋白质。此外，CBB通过研究和实习计划为学生提供了了解生物制造的机会，旨在通过向他们介绍该领域来提高生物经济。

非洲疾病控制和预防中心（非洲疾病预防控制中心）支持埃及建立北非区域生物制造中心。这一举措符合埃及加强国内和大陆卫生安全的战略，旨在实现疫苗自给自足。在埃及疫苗制造商联盟（EVMA）下属的统一采购局（UPA）提交的提案获得批准后，埃及与摩洛哥合作，被选为生物制造能力建设区域中心（RCCN）的总部。该倡议被视为将埃及定位为非洲生物制造业领导者的重要一步，增强了区域卫生安全和疫苗生产能力。

Chan Zuckerberg Initiative（CZI）启动了十亿细胞项目，旨在创建一个包含十亿细胞的大规模数据集，以加速生物学中人工智能模型的开发。该项目与10x Genomics、Ultima Genomics和研究人员合作，旨在为研究提供前所未有的单细胞数据。这将增强对人类健康和疾病生物学的理解，同时促进AI和生物学的整合。该数据集将为跨细胞类型和组织的遗传扰动等领域提供新的见解。它的规模和凝聚力将确保数据的一致性，使研究人员能够训练AI模型并推进精准医学和功能基因组学。

Uniphar在罗利、莱利斯塔德和都柏林开设了三家新工厂，以加强其向制药和医疗技术合作伙伴提供的服务。罗利工厂占地65000平方英尺，符合良好的生产和分销规范，拥有洁净室、DEA批准的保险库和综合仓库管理，确保符合FDA、ISO和DSCSA标准。Lelystad设施是Uniphar的欧洲旗舰，占地96000平方英尺，为A级设施，具有太阳能等可持续功能。都柏林设施占地面积超过300000平方英尺，满足了对冷链物流日益增长的需求，符合LEED黄金可持续性标准。

Recipharm宣布在其德国瓦塞堡工厂全面运行一种新的模块化无菌灌装系统。该系统设计用于工艺开发、中试规模和临床供应，在a级隔离器中进行无菌填充，符合GMP标准。它提供了支持各种产品类型的可互换模块的灵活性，每批可交付500至50000个单元，涵盖所有产品开发阶段。该系统通过限制高价值产品损失和保存用于临床试验的材料，提供了效率和成本节约。该单元补充了Recipharm的现有功能，针对小批量生产进行了优化，并为罕见病药物，细胞和基因疗法以及其他先进模式的临床开发项目提供了灵活的解决方案。

Breake String Biosciences推出了一项早期访问计划（EAP），允许选定的基因编辑疗法开发人员在实验室中使用其诱导seq®技术。该技术检测并量化由CRISPR和其他基于核酸酶的基因编辑在细胞中引起的靶向和脱靶双链DNA断裂。新的Catalyst计划支持在早期发现和优化阶段将平台集成到参与者的治疗开发管道中。用户可以使用INDUCE-seq实时精确识别DNA断裂的位置，同时迭代指导RNA设计并优化各种细胞和组织类型的递送系统。加的夫大学spin out的Breake String旨在建立诱导序列作为绘制基因编辑相关DNA断裂的金标准，以确保基因编辑的安全性。

Recursion宣布REC-994的II期临床试验结果为阳性，REC-994是一种AI衍生的候选药物，用于治疗可能致命的脑部疾病脑海绵状血管畸形（CCM）。该研究表明，最高剂量REC-994的脑损伤患者中有50%的患者在12个月后总病变体积减少，而安慰剂组为28%。在脑干病变患者中观察到类似的趋势。这标志着基于AI的药物发现迈出了重要的一步，可能为CCM提供了一种新的药物治疗选择，目前CCM的非药物治疗有限。

匹兹堡大学医学院的研究人员进行了一项初步临床试验，证明硬膜外脊髓刺激（SCS）可以改善脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的神经功能。这项涉及三名患有SMA的成年人的试验表明，使用电刺激感觉脊神经的SCS可以重新激活休眠的运动神经元，增强腿部肌肉力量和行走能力。经过一个月的定期神经刺激后，所有参与者都经历了运动神经元功能的改善，疲劳程度的减轻，以及更好的力量和行走，无论症状的严重程度如何。这项研究首次表明，神经技术可以逆转人类神经退行性疾病中神经回路的退化并恢复细胞功能。。

新的临床前研究导致了NanoCas的发现，NanoCas是一种超紧凑的CRISPR核酸酶，可将CRISPR在体内的范围扩展到肝脏靶标之外。NanoCas大约是Cas9大小的三分之一，是第一个能够在使用单个AAV载体系统递送时进行有效肝外编辑的系统，为额外的有效载荷留下了空间。这可以用于各种编辑技术。Mammoth Biosciences的研究小组筛选了176个超紧凑CRISPR系统，并应用蛋白质工程来提高NanoCas的编辑效率。