基因疗法BBM-H901注射液用于成人血友病B患者的III期临床研究成果于2024 ASH年会正式公布

基因疗法BBM-H901注射液用于成人血友病B的III期临床研究显示，该药物可显著降低患者年化出血率，提升FIX活性水平并持续稳定表达，且安全性良好。26例受试者完成52周随访，80.8%无出血事件，无严重不良事件。研究成果在2024 ASH年会公布。