独家专访祐儿医药：儿童药Biopharma正当时

2020年中旬，先声药业的COO张诚正埋头于一堆上市准备文件中，斯道资本、F-Prime Capital和泓元资本的几位投资人向他抛出橄榄枝，一起做一家儿科药物的平台型公司。

在他人眼中，这个想法似乎全靠情怀支撑。儿科药物商业化一直是行业难题，药物设计工序复杂，临床难以推进，成本比成人药物更高，盈利空间却未必如愿。大型药企不愿做，Biotech心有余而力不足。

对于曾任默沙东（MSD）中国区副总裁的张诚来说，三十年的药物商业化经验告诉他，当这两大难题撞到一起，却是一个新的机遇。

中国儿科药物市场品种稀缺，既有市场需求，又有足够的发展空间。他认为完全有可能建立一家平台型公司，把儿童专科药公司做成一个biopharma，而且近两年时机最佳——政策大力推动儿童药物发展，为产业开辟了一片天地。

2020年10月，先声药业顺利完成了上市，紧接着张诚于2021年3月离开先声药业，开始了祐儿医药的初步建设工作。

针对儿科制药领域几大难题，祐儿医药逐点攻破，建立团队。商业化方面，有近30年商业化、产品引进与国家医保谈判经验的CEO张诚制定策略；在临床开发上，有15年以上跨国制药公司经验、5年北京儿童医院临床医生经验的CMO于淼博士把关；再加上背后有斯道资本、F-Prime Capital和泓元资本助力，祐儿医药从0到1的故事正式开始。

成立以来一直低调做药，这是祐儿医药的首次对外亮相。在这之前，他们已经积累了许多成果。国内儿童药物这片土壤，已有一些制药企业入局，但一直缺少祐儿这样一家公司。

从人口基数和比例上看，我国0-14岁人口为2.6亿人，占总人口数的17.95%。儿童药物占比却远未达到这个数字：至2022年3月，中国市场上约有30000余个在销售的品种，其中有明确儿童适应症的品种只有600多种，仅占整个药物制剂品种的1.7%，而与此同时在2021年儿科用药总量就已经超过1000亿人民币，这其中95%以上都是成人药物在儿童中的使用。“儿童不是成人的缩小版”“吃药靠掰，剂量靠猜”这些超适应症和人群的用药给儿童的健康带来很大的安全性隐患和危害。同时药物在疗效和顺应性上也缺乏保证。

国内制药企业一直有尝试，但产品大多集中于普药，考虑到临床和商业化的难度以及政策的优势不明显，很多企业对于儿童药物的开发还是望而却步。

本土儿药企业多关注中成药。据介绍，中国现有7000多家企业中，只有不到10家主要做儿科药物，其中六七家做中成药为主，两三家做膳食补充剂和OTC产品为主。

特药少，品种少，剂型少，规格少，是国内儿科药物市场的特征。国内大多儿童药物都集中在感冒发烧咳嗽腹泻这类常见病中，而临床上儿科专科疾病，比如神经精神类疾病，过敏性疾病，新生儿疾病，几乎都使用成人药物或者根本就无药可用。此外，在中国，一个创新药从出现到在儿童领域的专有剂型和剂量的开发可能要十几年，在国外只要两三年。

头部外资企业也曾尝试入局，但儿科在外资药企中一直处于边缘化地位，单一品种的市场规模限制使其在跨国公司很难得到优势的资源配置。

换句话说，中国市场这么大，外资药企仅是布局一两款儿科药物，不形成产品组合，难以形成规模化市场。

据介绍，默沙东曾有专业的儿科团队，顺尔宁在中国儿科领域销售峰值达35亿；阿斯利康的普米克令舒，在中国儿科销售峰值达50-60亿人民币，这两款药物可以说是儿科当中的大品种，但靠单一品种解决不了儿科的巨大临床需求。

在默沙东任职18年的张诚，对此深有感触。头部外资药企未能在中国儿科药物领域占领更大市场，症结就在于，过去的商业模式决定了在中国投入多少资源，产品规模就有多大。从资源投入来看，外企的资源必然优先分配到成人产品中。

祐儿不仅是国内第一家真正关注新药、特药的儿童创新药企业，而且希望做成一家儿童药领域的平台型公司。除推广自己的产品外，更要与国内外企业广泛合作，深度开发儿科市场。

为什么其他企业未曾探索出明确的路径，而张诚却十分肯定，现在是最好的时机，并且祐儿能做成这件事？

国内医药产业界很大程度上受政策驱动。近三年内，儿童药在优先审评审批、市场准入（医保、基药）、市场独占期、临床使用（不受一品两规和医院品种数量限制）等方面都得到政策大力支持。

市场风向来看，在医药行业遇冷的近几年，儿科药物增速明显。“在过去 5 年，增长率超过了11%，这个远超全球市场的增速。”斯道资本资深合伙人林蕊表示。从产业视角来看，张诚观察到，从去年下旬到今年上旬，虽然整个投资市场不是很好，但是关注儿科赛道的人越来越多了。

更重要的是，为应对商业化和临床难点，祐儿根据市场环境和自身优势找到了突破口。

祐儿医药由背靠富达集团的斯道资本、F-Prime Capital，以及泓元资本发起，又有商业化经验丰富的张诚制定发展策略，在市场风向把握、资金流和合作关系网络上有得天独厚的优势。

“在儿童药领域卖了十几亿的产品就算是大产品了。但是如果说只有一两个产品，即使卖了十几个亿，商业化也是有挑战的，团队小了覆盖不住，团队大了养不活。”出于多年经验，张诚对即将面对的挑战已有认知，对商业化道路也已有预估。

因此，祐儿医药的第一步就是迅速搭建产品管线组合。

“中国和发达国家市场具有较大差距，中国实际有儿童适应症的药物不到3%，而美国甚至超过20%。”斯道资本资深合伙人林蕊表示。国内外儿童药物市场差距大，就意味着产品引进（License-in）的空间很大。常规来看，License-in能够迅速帮助企业搭建产品管线组合，但会牺牲较大利润空间。然而，在儿科领域却有很大不同。

常规引进策略往往专注于追逐已经没有太多利润空间的热门药物，而祐儿的策略是从国内市场缺口和临床需求出发引进，一方面引进的药物安全性和有效性已经过验证，有明确的商业化潜力。另一方面，儿科药的License-in的成本比较低，可以迅速构建一个完整的产品管线。同时，可以利用国家的支持政策实现优先审批甚至免临床，从而大大降低产品的综合成本，实现较高的投资回报率。

商业化层面，国家医保局继续加码，逐步加大儿科药准入的力度。同时，祐儿投资方对儿科药物支付意愿比较看好，“我们现在开发出来的这些产品，因为它高度差异化，所以家长还是愿意支付一定的溢价的，这也是我们商业化的一道护城河。”祐儿医药想要证明，在儿科领域确实能找到临床价值和商业价值的完美契合点。

国内大多Biotech侧重技术，讲的是科学的故事；而祐儿医药想讲的，是一个从真实临床需求出发的商业故事。

祐儿医药计划在通过引进建立起产品管线组合时，同步推进自主研发，在已覆盖的领域进一步深化管线。然后再进一步拓展对外合作，把更多儿童药物产品搭载到已有的平台上，加强商业化平台的能力。

成立一年多，祐儿已积累11个产品管线，产品引进和自主研发双轮驱动，3个产品管线进入NDA，1个进入IND，预计明年会有3个产品获批上市。

在药物上市之前，祐儿计划迅速组建商业化团队，打破常规以医生或处方者为中心的思路，祐儿的商业模式会以家长和医生的互动为中心，增强用药者黏性，最终希望能够从医生和患者家长两个角度来强化对儿童疾病的认知，治疗和管理。

考虑到市场覆盖模式，张诚分析，中国儿科市场既集中又分散，全国50%的儿童患者集中在200-300家儿童专科医院中，另外50%的病人可能分散在更大的范围里，比如县中医院和县妇保医院。所以祐儿医药采用的模式是，用自己的团队覆盖集中的50%，另外分散的50%由合作伙伴去覆盖，包括在我国儿童药市场已有覆盖的这些企业，如何和他们建立有效合作，是祐儿接下来需要做的事情。

入局儿科药物领域，初衷必然是对幼小生命的悲悯之心和守护患者及家庭的浓厚情怀。

祐儿医药CMO于淼博士深有此感，初次听张诚谈起这个项目时，曾在北京儿童医院做了5年临床医生的她非常感动——这注定是一份具有强大社会价值的事业。

祐儿医药选择去氨加压素的口服液作为首款上市产品，正是因为，这款药物被写在中国第二批鼓励研发申报儿童药品清单里，是国内儿童临床的急需用药。

“吃药靠掰，用量靠猜”是多年来儿童用药的主要困局，许多药物说明书都会写“一日三次，小儿酌减” 或“本品尚无儿童临床循证医学证据”，这为家长和医生都设置了一道难题——酌减是减多少？怎么准确分出来？多一点会不会有伤害，少一点会不会影响药效？超适应症使用会带来怎样的安全隐患？

据统计，因用药不当，我国每年约有3万名儿童耳聋，每年约7000名儿童因用药不当死亡。背负这一组组数字的，不仅是孩子，还有他们背后的家庭。

除安全性和有效性的考量外，口味、剂型和剂量也是临床遇到的难题。

苏州大学儿童附属医院冯星教授分享，“药片也好，胶囊里倒出的药粉也好，都是有苦味的，有的小孩子根本吃不下去，会吐出来，那么吐出来了多少？吸收了多少？要不要补吃？这些问题是家长经常问的。”

于淼博士和冯星院长在儿科临床有很多年经验，临床施药困难太多，他们已见过太多案例。

在众多疾病范围内，祐儿重点布局儿童神经/精神、过敏及免疫性疾病和新生儿这三大缺乏药物或有效治疗方案的领域，内分泌，呼吸及感染，消化领域也有所布局。重点集中在儿童专科疾病上，比如多动症，癫痫，特异性皮炎，过敏，哮喘，新生儿肠道发育不全等。另一层面，祐儿医药聚焦于新生儿、儿童常用药物的剂量和剂型改良，提高施药安全性和患者依从性。

于淼博士拿即将上市的两款多动症药物举例，“我们推出哌甲酯缓释咀嚼片和口服混悬液，是全球唯一的长效缓释儿童剂型，其中咀嚼片是刻痕片，可以掰开服用，无论吞咽还是咀嚼均可以保证药效。而混悬液对于特别抗拒服药的患儿可以混在食物当中服用。这两种产品可以提供精确到最小5mg的剂量调整，同时产品的矫味做得非常逼真，增加了不愿意吞咽、对药物口感和气味敏感的儿童的服药意愿，提高依从性。”

为配合临床需求，祐儿邀请了多位儿科领域德高望重的专家。他们与祐儿一起讨论儿科用药的相关问题，帮助祐儿医药这样的团队在儿科药物研发方向和临床试验管理上解决问题，避免闭门造车，少走弯路，更好地研发生产出临床需要的药物。

冯星院长是国内著名的儿科专家，他对祐儿医药的事业给予极大肯定。“祐儿医药填补了国内空白，做的是国内儿科临床急需的事情。他们产品线覆盖广泛、团队非常专业，对儿科用药的专注、对研发的执着、包括对医护人员的宣教得到了我们同行的高度认可。”

政策开山，商业化难题有解，当更多制药企业入局，中国儿科药物或将迎来拨云见日时。