【VB100】100强人物志｜南京大学生命科学学院院长、艾码生物创始人张辰宇：体内自组装药物递送平台，是RNAi疗法的未来

2023年5月5-7日，VB100、动脉网、蛋壳研究院主办，上海张江集团战略合作共同举办第七届未来医疗100强大会。本届大会以“无问西东”为主题，汇聚全球优秀的医健创新项目和科研成果项目、上市企业战略发布和领域创新标杆，勾勒中国医疗健康研究和卫生健康体系建设紧密联系、良性互动的时代图谱，记录中国医疗健康开拓创新的历史步伐，展现中国医健坚定自信、无问西东、砥砺前进的精神风貌。

细胞外RNA（exRNA）研究领域的开创者，南京大学生命科学学院院长、艾码生物创始人张辰宇，确认出席第七届未来医疗100强大会，探讨体内自组装的第三代RNAi治疗技术的发展前景。

张辰宇主要研究microRNA，线粒体功能和人体及细胞能量代谢。开创了细胞外RNA研究和应用新领域，形成了“胞外RNA介导物种间共进化与适应”的南京学派。在包括Cell, Nature, Science及其子刊在内的国际学术期刊共发表论文300余篇，基于原创科学理论开发了多项突破性核心技术，开辟了核酸诊疗技术发展新方向。曾获教育部自然科学一等奖、教育部技术发明一等奖、谈家祯生命科学奖等奖项。

“在细胞内，miRNA的作用说得好听些是精确调节，起辅助作用，换而言之，细胞内miRNA的作用既非必要，也不充分。但是细胞中存在着这么一大类miRNA，不应该既非必要也不充分地作用，那么只有一个原因，就是我们对miRNA的认知还不够。”

自从1993年首次发现microRNA（miRNA）以来，大多数科学家认为它和其他形式的RNA一样，只存在于细胞中。2008年张辰宇在体内细胞外环境中检测到miRNA在体内保持稳定，特定血清miRNA谱可能是疾病诊断标志物。这一研究结果为细胞外RNA的研究开辟了一个崭新的领域。

发展至今，张辰宇及其研究团队开发出了第三代 RNAi 药物体内递送平台——利用人体细胞本身作为细胞工厂，产生分泌型、药用小RNA的技术。这种体内自组装siRNA递送策略克服了RNAi体内治疗临床应用的最大障碍——缺乏更具有靶向性的体内递送体系，在肺癌、胶质母细胞瘤、肥胖症和亨廷顿症上被证实了能够有效沉默关键致病基因，并产生显著治疗效果。第三代 RNAi 药物体内递送平台让RNAi疗法治疗从癌症到代谢疾病成为可能。

“这项技术使用的合成生物学基因环路的本质是质粒，其设计、生产和应用都非常简单，不需要长时间、高成本的筛选过程。”此外，第三代 RNAi 药物体内递送平台已被申请专利，可覆盖4000多个疾病靶点，未来可通过“高通模式”合力解决未被满足的医疗需求。第三代体内自组装递送系统将推动核酸药物，与小分子药物和抗体药物形成三足鼎立的局面。

“从应用前景来说，我们不能说颠覆了RNAi的治疗。目前，RNAi技术还没有在临床上得到广泛应用。我们的技术可以说是促进了RNA的治疗，但颠覆了现有的药物研发和治疗范式。”

大会名称：第七届未来医疗100强大会

大会时间：2023年5月5—7日

大会地点：中国·上海张江科学会堂

大会形式：线下峰会

大会规模：预计7000人次

主办单位：VB100、动脉网、蛋壳研究院

战略合作伙伴：上海张江集团

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