帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，其主要原因是中脑黑质多巴胺能神经元发生了退行性病变，造成纹状体多巴胺分泌不足，进而引起震颤、运动迟缓、步态异常等运动功能障碍。目前我国帕金森病患者群体约400万，65岁以上人群发病率约为1.7%，是中国日益老龄化社会面临的一项重要挑战。传统的以左旋多巴为主的药物治疗只能改善症状，且后期存在严重药物副作用。据《2022年度中国帕金森病患者疾病诊疗和生活质量报告》显示，有83%的患者对“新药和新疗法”的出现非常期待。
在此背景下，在神经系统疾病细胞治疗领域掌握多项核心技术的上海跃赛生物科技有限公司从临床需求出发，加速推进帕金森病细胞疗法的开发和临床转化。2023年4月8日，位于上海外高桥自贸壹号生命科技产业园的跃赛生物GMP级生产基地正式落成，中国科学院院士 裴钢、上海市生物医药产业促进中心主任 刘厚佳、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心副主任 王佐仁、星北集团CEO 吴海侠、泰福资本董事总经理 程薇、夏尔巴投资副总裁 宋智超等出席现场并为新址乔迁暨GMP厂房落成仪式剪彩，开幕仪式取得圆满成功。
▲ 跃赛生物新址乔迁暨GMP厂房落成剪彩仪式
开幕式上，跃赛生物创始人 陈跃军首先感谢了自2016年以来组建研发团队过程中蒲先生和杜久林所长的支持，同时作为作为一名科研工作者，陈跃军博士也深刻地明白只有将科研成果转化为实际应用，才能真正地造福大众，这是跃赛生物成立最根本的动力。未来跃赛生物将积极贯彻“十九五”大会中有关“面向人民生命健康”这一国家战略导向，并对标国家药监局最新颁布的《细胞治疗产品生产质量管理指南》，严格按照GMP标准执行生产管理，生产出行业内高标准的细胞制品，保障目前IIT，及未来的I/II期临床试验的顺利开展。
▲ 跃赛生物创始人陈跃军
中国科学院院士 裴钢表示，随着国家医药行业的发展，CGT已成为历史长河中的重要节点，跃赛正处于这个关键节点的关键位置，裴钢院士还肯定了陈跃军博士坚持干细胞临床转化的初心和实践，非常看好跃赛在干细胞领域未来的前景。最后裴钢院士还谈到，中国生物医药过去10至20年之间快速发展除了受益于国家政策，同样受益于海归尖端人才所引流的海外实践经验和国内资金在服务创新的合理配置。
▲ 中国科学院院士 裴钢
上海市生物医药产业促进中心主任 刘厚佳提到，细胞与基因治疗领域是上海创新医药的重点发展领域，过去两款已获批的免疫细胞疗法都诞生于上海，希望干细胞疗法能够在跃赛诞生。尽管目前由于制备标准和初代创新等因素，干细胞药物的审批看起来难度更大，但从社会层面上看患者的需求有增无减，地方政府将不遗余力的推动细胞与基因治疗的科研成果转化之路。
▲ 上海市生物医药产业促进中心主任 刘厚佳
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心副主任 王佐仁强调了习总书记坚持四个面向：“面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康 ”，并赞扬了陈跃军博士始终坚持基础研究与临床转化两手抓，为研究所探索出了一条成果转化的新道路。这是一条源头创新走向国产化技术之路，为人民生命健康保驾护航。
▲ 中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心副主任 王佐仁
泰福资本董事总经理 程薇首先表示跃赛两年来的快速发展已经是一份非常令人满意的答卷，尤其是GMP厂房的建设体现了跃赛团队的产业转化能力。同时作为一个投资人，程薇非常看好跃赛的成长性，在与跃赛的合作中也深切体会到天使投资人的“快乐”，那就是关注企业发展的同时，也在与临床机构的沟通中感受到对患者需求的满足。
▲ 泰福资本董事总经理 程薇
星北集团CEO 吴海侠特别提及到跃赛生物的成立地——自贸壹号生命科技园区。作为一个充满活力和创新氛围的高新技术产业生态圈，自贸壹号为众多企业提供了优越的平台和资源，在这里，企业能够充分发挥自身优势，与其他企业共同成长。
▲ 星北集团CEO 吴海侠
此次落成启用的研发GMP生产一体化中心占地约2800平方米，包含完整的生产、质控和仓储区域，设计产能可满足同时推进四条管线的开发。在先进控制系统下，生产区域洁净度等级达到B级，充分满足细胞治疗药物GMP生产的环境要求。质控区域配备了全套细胞产品生产工艺开发和质量控制研究先进设备，力图打造高于行业要求的企业质控标准。跃赛生物已经建成完善质量管理体系，对标国家药监局最新颁布的《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》，团队将在此基础上开展CMC研发工作，致力于将产品尽早推入临床阶段。
▲ 跃赛生物GMP生产车间参观
跃赛生物拥有一支具有丰富干细胞研发和GMP细胞药物生产经验的专业CMC团队，为生产合规性和产品安全性保驾护航。研发生产中心的落成和启用助力跃赛生物进一步推进技术研发和临床转化，为加速管线进展赋能。目前跃赛生物已经形成了拥有自主知识产权的、围绕人多能干细胞神经分化的三大核心技术平台：谱系示踪技术、GMP级基因编辑技术、GMP级干细胞神经分化技术。
跃赛生物创始人陈跃军高级研究员任职于中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心，长期从事神经分化和神经再生研究，取得了一系列国际瞩目研究成果：建立了高效的人多能干细胞定向分化为中脑黑质多巴胺能神经元的新技术；创建了能够跨分化阶段进行高通量谱系示踪的新技术--SISBAR，对供体细胞药物内目的细胞和非目的细胞分化路径作了清晰描述，为实现分化过程的全流程质控提供了重要底层技术支撑；发现和鉴定了能够特异性表征多巴胺能神经前体细胞的表面标记分子。
研究团队利用这些标记分子开发了目的细胞高度富集的供体细胞药物制备新策略，这些细胞药物移植后可以获得更安全有效的帕金森病细胞治疗结果；研究团队建立了移植细胞活性的远程调控技术，解析了移植的神经细胞在疾病脑内环路整合和作用的机制。这些研究工作都发表在国际干细胞研究顶级期刊，受到国际同行评审专家的高度评价。在此研究基础上，团队申请了多项国内和国际发明专利。
▲ 高通量跨分化阶段全谱系示踪技术SISBAR用于稳定生产高纯度移植细胞供体，提高移植后治疗效果（图片来源：跃赛生物）
以三大核心技术平台为支柱，结合完善的体外细胞分化-小鼠模型-猕猴模型全套体内/体外干细胞研究体系，依托标准化研发和GMP生产基地, 跃赛生物将致力于实现高纯度、高标准、高成熟度的供体细胞药物生产，为实现稳定、高效、安全的临床细胞治疗效果打下基础。目前跃赛生物已在帕金森、视网膜疾病、脊髓损伤、肿瘤这四大疾病领域进行布局，旨在达成“干细胞科技缔造人类健康未来”的企业愿景。
为了践行这一愿景，跃赛生物携手瑞金医院启动了帕金森病自体干细胞治疗研究项目，将基础研究与临床研究深度结合，一方面保障脑智学科研究不竭的创新源泉，另一方面结合医疗资源使病患受益，推动我国帕金森病细胞治疗赛道的发展，助力我国帕金森病干细胞治疗走向世界前列。此次跃赛生物2800平米标准化研发和GMP生产基地的落成和启用将为这一项目的顺利进行提供强有力的硬件保障。
▲ 跃赛生物与瑞金医院启动帕金森病自体干细胞治疗合作项目（图片来源：跃赛生物）
科研团队的不懈努力顺应了中国生物领域蓬勃发展的趋势。党在十九届五中全会旗帜鲜明地提出了“面向人民生命健康”的科技创新新方向。跃赛生物积极贯彻这一国家战略导向，通过强化产学研用协同联动，把积累的科技创新成果转化为产业优势，推动形成再生医学治疗新模式，造福广大患者。
跃赛生物重视原创性、引领性基础研究，攻坚核心技术，持续申请和打造核心专利群，努力开发具有自主知识产权和国际竞争力的新型干细胞药物，以实现将科研成果转化为临床可用、病人可及的疗法的初衷，践行解除病人痛苦、为人类健康缔造福祉的使命。
随着这次标准化研发和GMP生产基地开幕仪式的圆满结束，跃赛生物向我们展示出了具有领先技术水平、强大科研实力与转化能力、切实从临床需求出发、敢想敢做追求卓越的企业形象和帮助人类实现健康生活的企业情怀。在业内这样一批批致力于推动帕金森细胞治疗自主创新和产业化的科研人员的持续努力下，干细胞治疗帕金森病的潜力将会被充分发掘，攻克帕金森病的曙光也终将会到来。
参考资料：
1.《2022年度中国帕金森病患者疾病诊疗和生活质量报告》
2. 跃赛生物官网
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