近日,Moderna终止了此前与Metagenomi达成的基因编辑合作协议,将原发性高草酸尿症1型项目(PH1)和基因编辑技术的全部权利交还给Metagenomi。受此消息影响,Metagenomi股价下跌近20%。
2021年,Moderna与Metagenomi达成一项战略研发合作,旨在利用Metagenomi的CRISPR基因编辑工具和Moderna的mRNA平台与脂质纳米颗粒(LNP)递送技术,开发体内基因编辑疗法。当时,双方并未披露交易的具体财务细节。
但根据Metagenomi提交给美国证券交易委员会(SEC)的文件,Moderna预付了7000万美元的股权和现金,Metagenomi可能从该协议中获得近30亿美元(约合216.4亿元人民币)的收益1。截至2023年12月31日,Metagenomi通过本次合作已获得了4960万美元。
Metagenomi是一家通过宏基因组学挖掘新编辑工具的生物技术公司,由加州大学伯克利分校的宏基因组研究人员Brian Thomas和Jillian Banfield于2018年共同创立。
凭借其优秀的研发团队和技术积累,Metagenomi创建了一个多样化的基因编辑工具箱,包括CRISPR基因编辑系统、超小型碱基编辑系统、RNA介导的整合系统(RIGS)/CRISPR相关转座酶(CAST)系统等。在此基础上,Metagenomi布局了多条产品管线,开发体内基因编辑药物,适应症包括甲型血友病、原发性高草酸尿症1型(PH1)、转甲状腺素蛋白淀粉样变性(TTR)等。
Metagenomi部分在研管线 图源:Metagenomi官网
在上述基因编辑工具和在研管线的基础上,Metagenomi获得了众多明星资本和公司支持。公司在5年时间里完成了7轮共4.57亿美元融资,投资者包括Moderna、拜耳、Novo Holdings等。此外,Metagenomi与包括Moderna、Ionis Pharmaceuticals、Affini‑T Therapeutics等在内的生物技术公司达成合作关系,共同开发创新疗法。
Metagenomi融资历程 图源:动脉网
2024年2月9日,Metagenomi成功敲开纳斯达克的大门,发行价15美元/股,募资近9400万美元。与当时已完成IPO的生物技术公司不同,Metagenomi并未有任何一款候选药物进入临床试验阶段,就其研发速度而言,公司远落后于Intellia、Verve等研发体内基因编辑疗法的公司。
也正因如此,Metagenomi并未获得市场的认可,发行当日股价暴跌31%,市值跌至3.9亿美元。此后的几个月里,Metagenomi的股价稳步下跌,目前价值约为发行价的三分之一。
在资本市场的欠佳表现以及进展缓慢的在研管线加速了Moderna与Metagenomi的合作终止。
面对本次终止的合作,Metagenomi首席医疗官Sarah Noonberg表示,“PH1工作中不存在导致合作终止的数据问题,相反,我们展示了非常强大的临床前概念证明。终止合作的决定是Moderna采取的‘战略优先顺序’的结果”2。
作为“生物科技IPO之王”,Moderna曾一度为其主要投资者Flagship带来了数千倍的投资回报,其成功发展也让Flagship风光无限。Moderna成立于2010年,2011年开始正式运营,2018年在美国纳斯达克上市,公司市值曾突破1000亿美元大关。重要的是,自2020年开始,Moderna凭借研发出的mRNA新冠疫苗及其mRNA技术平台,收获了巨大关注度,与BioNTech、CureVac并称全球mRNA三大巨头。
于是,凭借mRNA新冠疫苗销售带来的充裕现金,Moderna在三年前即开始投资当时新兴的基因编辑领域。为此,Moderna创建了一个名为Moderna Genomics 的新部门,并先后与Metagenomi、Life Edit Therapeutics等公司达成合作协议,以期开发基因编辑工具和相关药物。
但是,随着mRNA新冠疫苗销量的骤降,Moderna的业绩也大受影响。根据Moderna发布的2024年第一季度财务报告,截至2024年3月31日,公司总收入为1.67亿美元,净亏损12亿美元,较2023年同期的19亿美元大幅下降;与2023年第一季度相比,产品净销售额暴跌91%。
这并非Moderna业绩的首次下跌,其2023年财报数据显示,2023全年营收68.48亿美元,同比下降64.45%;净利润-47.14亿美元,同比下降156.37%。Moderna 2023年的总市值约为333.97亿美元,远低于去年同期的超560亿美元市值。
急剧下降的收入迫使Moderna快速找到新的业绩增长点,为此,Moderna制定了一份战略计划,将目光投向了一系列针对呼吸道、肿瘤和传染病等疾病领域的新型mRNA技术疫苗。
从管线来看,Moderna依托mRNA技术,布局了48款在研产品,且多款候选药物进入临床试验阶段,其中RSV疫苗mRNA-1345在3期临床试验中达到两个主要疗效终点,预计今年4月份,FDA会做出审批决定。此外,公司与默沙东合作开发mRNA-4157癌症疫苗,此前Moderna公布了该疗法联合K药治疗黑色素瘤的2b期研究的积极结果,今年两家公司将启动其他肿瘤类型的临床研究。
除此之外,Moderna正在持续加码对外投资:2023年1月,以8500万美元收购日本生物技术公司OriCiro Genomics;2023年2月,与Life Edit签订了战略合作和许可协议,合作开发生物体内mRNA基因编辑疗法;2023年5月,在中国上海成立子公司;2023年7月,与上海市经信委、闵行区政府在沪签署战略合作协议……
不过,Moderna的“挽救措施”未能成功将其拉出艰难转型期,反而逐渐陷入迷茫阶段。尽管Moderna推进众多创新管线,但部分管线的临床数据和效果低于市场预期,而在不同领域的投资和合作表现也并不出众,目前仍未有重磅产品产生。
未来,Moderna能否冲破困境,找到新的业绩增长点?拭目以待!
参考资料:
1. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1785279/000095017024036838/mgx-10k-20231231.htm
2. https://www.biopharmadive.com/news/moderna-metagenomi-terminate-end-gene-editing-alliance/714981/