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扎堆临床研究,这些“突破性技术”离现实还有多远?

施懿 2024-06-11 16:31

2024年5月24日,安徽医科大学第一附属医院传来好消息。

 

据官方消息,17日孙倍成教授团队在安徽医科大学第一附属医院,成功将514克的转基因猪肝脏移植到了一位肝癌重症患者身上。术后第七天,患者已下地自由活动,肝功能也恢复正常。

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 医护人员在进行临床辅助异种肝移植手术中(图源: 安徽医科大学第一附属医院)

 

据悉,这是世界首例活体人的异种肝移植手术,同时也是第五例活体人异种器官移植手术

 

在欣喜之余,不经让人思考,前沿创新技术的临床实验成功,是否预示着将颠覆医疗创新?

 

一、多项“未来技术”在临床取得成功


临床实验是技术产业化的必经环节。一项新技术的应用,往往从实验室评估开始,便要经历小动物实验、大动物实验等一系列临床前实验,在获得伦理委员会批准后,进入人体实验反复验证,才能通过临床试验的最终考验走向市场。

 

过往十年,新技术的蓬勃发展让市场看到了医疗创新的更多可能,异种移植、脑机接口、基因编辑、生物合成.......那些看似“天方夜谭”的技术正在走向现实。

 

而在近5年,当新兴技术经过早期的反复验证,集体进入到临床实验阶段,让我们看到了前沿技术走近现实的可能。

 

2023年,苏州大学附属苏州市独墅湖医院宣布,由多个团队联合发起的“ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)探索性临床研究”已顺利完成。7例患者接受了给药治疗,2周后转甲状腺素蛋白下降,实验宣布成功。

 

据悉,ART001注射液是中国首个进入人体临床实验的基于非病毒载体的体内基因编辑药物,其成功为ATTR患者带来了康复的可能,同时也为更多罕见病治疗指出了一条新路径。

 

这并不是个例。2023年,利用人胚干细胞治疗帕金森病的新型疗法也宣布进入临床。2024年2月,团队宣布首位患者已经成功进行干细胞来源的神经前体细胞移植手术,目前回复良好。这一成功必将推动帕金森病细胞治疗进一步走向临床应用。

 

在2024年,多起脑机接口的临床实验也引发热议。如上海交通大学医学院附属瑞金医院完成了“脑机接口治疗难治性抑郁症”临床研究,23位患者抑郁状况平均改善60%。清华大学医学院洪波教授带领团队设计研发的无线微创植入脑机接口NEO,在宣武医院成功进行首例临床植入实验,目前患者恢复情况良好,这项技术有望成为瘫痪、渐冻症等患者的福音。

 

多项临床实验的成功都让我们对创新医疗的未来充满希望。这不仅能够为之前难以治疗的疾病提供新的解决方案,还能够提高现有治疗的效率和安全性。而对于患者来说,这也意味着他们有了更多的选择和希望,能够有机会恢复健康,提高生活质量。

 

总的来看,一场成功的临床实验,不仅是对科研人员创新思路的证明,同时也为后续的医疗发展以及行业进步奠定基础。

 

二、实验成功,并非绝对成功


临床实验的成功,意味着一项新技术距离进入临床更近一步,为满足临床需求带来潜在解决方案。

 

但这也仅仅说明一项新技术在特定条件下表现良好而后还需要积累大量的数据,科研人员才能更准确的评估这项新技术的安全性和有效性,为后续在临床推广奠定坚实的基础。

 

以心脏二尖瓣间接成环装置为例。Cardiac Dimensions公司曾设计了一名为Carillon的心脏二尖瓣间接成环装置,并于2011年获得了CE认证。毫无以为,Carillon自然是成功完成了一系列临床实验的。据Cardiac Dimensions公司公开资料显示,实验曾纳入83例重度二尖瓣反流患者,术后一年随访的各项临床数据均优于对照组。

 

而后期,有临床医生反馈,心脏二尖瓣间接成环装置对技术操作要求较高,只有部分医生能够顺利掌握这项技术。同时,直接成环装置明显能够更快、更安全的代替间接成环装置进行治疗。

 

另外,更为重要的是,有临床医生发现,间接成环装置有几率压迫回旋支,进而引起冠状动脉阻塞,给患者带来严重的后遗症和并发症。基于此,间接成环装置在顺利完成各项临床实验,甚至取得认证后,也未进入临床推广。

 

在医疗界,类似的案例还有很多。一项成功完成临床实验的新技术,并不意味着一定能进入临床。因此,对于成功的临床实验,欣喜之余更应该保持谨慎和客观的态度,全面评估新技术的潜在价值和局限性,才能将有价值的创新推至临床。


三、临床失败,也不是完全失败

 

然而,临床实验失败注定是占多数的。事实上,在安徽医科大学第一附属医院实验成功的消息传来之前,5月更多的是失败的消息。

 

2024年5月9日,马斯克旗下脑机接口公司Neuralink宣布,第一位脑机接口人体实验植入物出现问题,部分数据丢失,极大程度影响了设备的运行速度和准确性。

 

3天后,美国波士顿马萨诸塞综合医院团队也遗憾宣布,全球首例活体猪肾移植手术的患者去世。

 

从团队的角度来看,这场实验或许并非“失败”二字就能简单概括的。

 

2024年2月下旬,Neuralink便公开过植入物捕捉数据减少的情况。并表示,工程师们正在寻找数据减少的原因。团队考虑是因为接入者头颅积气或者接线脱落的情况导致,也尝试通过建立模型、修改算法等方式进行调整。

 

在3月1日Neuralink举行的会议上,团队表示:“我们还在解决一些问题,但只要我们弄清楚了这一点,植入物就没有理由不能正常工作。”从整体情况来看,团队对于这次事故的态度较为乐观积极。

 

虽然在5月,脑机接口信息捕捉缺失的情况还是没能传来好的消息,Neuralink也暂未对此展开回应。但从整体来看,这场实验依旧给Neuralink带来了宝贵的经验,可以说和其他尚未进行脑机接口临床实验的团队相比,未来Neuralink在处理信息缺失、电极脱落等技术难题时,一定更游刃有余。

 

活体猪肾移植手术也是如此。从3月中旬实施手术到4月初患者顺利出院,这一事件已经具有“里程碑”式的意义。这场手术不仅论证了异体移植技术的可行性,同时也将这项技术在临床应用可能面临的困难和风险暴露出来。

 

对于前沿技术而言,实验的结果并非评判成果与否的唯一标准,其过程中积累的经验、技术创新、对可能面临问题的深入理解,在未来都可能成为推动项目乃至整个行业发展的重要力量。这或许才是实验更宝贵价值所在。

 

而医学发展史中,不乏有器械诞生于“失败”的临床实验中。

 

1910年法国医生Alexis Carrel最早提出冠状动脉搭桥并在犬身上进行了实验,结果自然是以犬死亡告终。在此后几十年间,不断有医生对这一术式进行了尝试,甚至在人体进行实施,结果自然是凶多吉少。但这些先驱者从每一次失败总结经验:要有更清晰的视野、要有减少出血量的手法、要有完善的术后处理方案。

 

而当临床需求浮现,解决办法也因此诞生。在医学界研发心脏搭桥手术的过程中,冠状动脉造影术、血管吻合器、冠脉夹持器等器械,以及各抗血小板和控制血脂的药物也相继诞生。在此基础上,1960年,Robert Goetz医生才顺利完成了首例冠状动脉搭桥手术,标志着心脏搭桥手术时代的到来。

 

纵观心脏搭桥手术发展历程,我们可以看出,期间不止是医疗技术的发展,更是衍生出了新的赛道。而随着技术逐渐成熟,这一术式应用数量也急剧增加,进而带动了多个赛道的崛起。追根溯源,如果没有前沿的一次次经验累积,那么种类丰富的心脏支架赛道将不复存在。

 

四、安全性是临床实验的第一要素


然而无论实验结果如何,在开始之前其安全性便应该得到重视。在此前的采访中,浙江大学绍兴研究院院长高长有教授曾表示:“一项产品的开发,不需要100%的创新,但必须要100%的安全。”

 

首先,一项创新产品要从实验室走入临床必须要通过层层审核,在审核过程中安全性一定是需要反复验证。倘若安全性不达标,即使再好的“概念”“创新点”,最后将会是一场空。

 

其次,太过前沿的技术或许并不能与当下的临床需求相吻合。医疗创新不仅要考虑疗效,患者的需求、医疗工作人员的偏好,甚至地域文化等都将影响产品在临床上的普及程度。

 

另外,过于前沿创新的技术往往也需要投入较高的经济成本,这将直接影响到产品最终的定价。而成本过高的创新产品,很难在市场上占据优势。

 

事实上,许多科研院校的转化部门已经将“安全性大于创新性”列为了共识。曾供职于高校科转部门的张陈告诉橙果局:“一个项目如果安全性没有保证,不管创新价值有多高,我们都不支持其立项转化。”

 

没有100%的安全便意味着存在潜在的风险,而医疗领域的风险大多将直接与生命安全挂钩。因此,无论是科研人员还是转化工作者,都应在立项阶段便将项目的安全性放在第一位,这不仅是处于对科研的尊重,同时也能减少不必要沉没成本的出现。

 

创新,是推动科研不断前进的动力,但创新也有边界,而安全便是科研人员需要坚守的底线。在科研的道路上,我们不仅要追求科学的突破和技术的进步,更要确保这些突破和进步的安全,这样创新之路才能走得更稳,更远。

注:文中如果涉及企业数据,均由受访者向分析师提供并确认。
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