当下，基因编辑技术正以前所未有的广度渗透进生物医学研究的核心地带，使得研究者得以在体内及体外环境中实施精细的遗传调节操控，为治疗更多类型疾病提供了可能性。
尽管这项技术发展时间并不长，但近几年CRISPR/Cas9技术凭借其良好的靶向性、操作简单、可同时编辑多条基因等优点，迅速成为生物医学领域的前沿热点。如今，进入注册性临床阶段的基于CRISPR/Cas9基因编辑技术产品的代表性疗法中已出现诸多国内企业的身影。
在6月24日召开的全国科技大会、国家科学技术奖励大会、两院院士大会上，“上海交通大学医学院附属瑞金医院血液病转化医学研究创新团队”被授予国家科技进步奖一等奖，该项目由本导基因创始人蔡宇伽教授作为团队成员共同完成。
据悉，项目实现了急性早幼粒细胞白血病（APL）诱导分化治疗的原始创新，使APL从最凶险的白血病成为第一个可治愈的急性髓系白血病。研究团队又创新拓展淋巴瘤和多发性骨髓瘤的新型靶向治疗和细胞免疫治疗并获得成功，在地中海贫血和血友病基因治疗等方面的探索也为血液遗传性疾病的治愈提供了新的途径。这一荣誉的获得，不仅是对“上海交通大学医学院附属瑞金医院血液病转化医学研究创新团队”的肯定，也是对蔡宇伽教授在基因治疗领域创新研究的认可。
值得一提的是，国际上对于本导基因所取得的研发成果也给予了高度肯定。
今年6月，本导基因创始人蔡宇伽教授应美国基因与细胞治疗学会组委会邀请，在ASGCT学会（美国基因与细胞治疗年会是全球最大规模的细胞基因治疗领域会议）上，做了题为“Beyond AAV, Gene Editing of HSV in Patients with Herpetic Stromal Keratitis”的特邀报告，向全球同行展示了基于我国首个原创性基因治疗载体-类病毒体VLP（BD-VLP）在单纯疱疹病毒性角膜炎基因编辑治疗中的最新研究进展，以及体内编辑治疗的前沿探索。
据资料显示，在ASGCT年会中特邀报告被视为含金量最高的环节。受邀的科学家往往是在细胞基因治疗（CGT）领域取得显著原创性贡献的杰出代表，报告内容通常代表着基因与细胞治疗领域的尖端技术和未来发展方向。而本次报告也是本年度ASGCT会议上国内唯一的特邀报告，凸显了中国及本导基因在全球生物科技领域的影响力。
从技术角度来看，解决脱靶效应、编辑效率、编辑细胞的适应性、免疫反应和递送方法等问题，把载体设计好，是实现高效递送、精准靶向，以及突破现有疗效局限性的关键。
本导基因创始人蔡宇伽教授不仅掌握基因治疗载体的核心技术，而且具有丰富的基因治疗病毒载体工程化设计和改造经验，为本导基因在基因编辑领域的创新突破打下了基础。
其先后师从瑞典卡洛琳斯卡医学院教授、诺贝尔奖委员会秘书长Thomas Perlmann教授和丹麦奥胡斯大学Jacob G. Mikkelsen教授，获得基因治疗专业博士学位。并在回国后，担任上海交通大学系统生物医学研究院研究员，长期从事基因治疗病毒载体、基因编辑递送技术的研发以及基因治疗载体与机体免疫系统互作的研究。
目前，本导基因已成功研发VLP-mRNA递送平台（BDmRNA）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti），并围绕核心递送技术平台布局了多条first-in-class的产品管线，开展了多项first-in-human临床研究。同时，企业在国际范围内率先开展体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，并在黄斑变性与地中海贫血等基因治疗领域取得了显著的临床突破。
蔡宇伽教授领导开展了全球首个利用mRNA递送系统进行体内基因编辑治疗的临床研究，并在2020年11月初，带领团队顺利完成了全球第二例在体CRISPR基因编辑治疗的临床研究。这一突破性的进展紧跟在Editas公司张锋团队于同年3月完成的全球首例之后。更为值得一提的是，本导基因还开启了全球首例CRISPR抗病毒治疗的临床研究。
此外，本导基因团队还研发出多款创新药物，专门用于治疗难治性疾病。其中，针对Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎的BD111眼用注射液，作为全球首款CRISPR抗病毒基因编辑药物，具有里程碑意义。这是继Editas和Intellia的体内基因编辑治疗项目之后，全球第三个成功进入IND和临床阶段的体内基因编辑候选药物。在其临床安全性和有效性得到验证后，BD111也在2022年6月获得美国FDA的孤儿药资格批准。2023年08月，BD112体内基因编辑疗法更获得了欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定。
随着采用BD-VLP基因编辑递送平台的BD111病毒性角膜炎体内基因疗法和BD112相继获得临床批件，本导基因在基因编辑和临床治疗方面的实力和经验也进一步得到验证，并助力企业加速青光眼领域研究。今年5月，本导基因便联合与首都医科大学附属北京同仁医院，开展了全球首个基因编辑治疗青光眼的临床研究（“BD113青光眼体内基因编辑治疗”），而BD113也是全球首个青光眼基因治疗药物。
在此次ASGCT会议上，蔡宇伽教授分享了我国首个原创性基因治疗载体-类病毒体VLP（BD-VLP）在单纯疱疹病毒性角膜炎基因编辑治疗中的最新研究进展，并通过临床前和临床试验数据证明了VLP在临床应用上的潜力，向全球同行展示了基因编辑治疗病毒性疾病的可行性，而这也进一步验证了底层技术创新的重要性。
相较于大部分生物技术，基因编辑发展时间相对较短。2020年3月第三代基因编辑技术CRISPR方才进入临床阶段。
作为一个新兴产业，基因编辑显然存在高技术壁垒、资金壁垒和人才壁垒，要想在该领域实现突破并非易事，本导基因在该领域所取得的成果也并非一蹴而就。
由于蔡宇伽教授自身的学术背景及其在基因治疗领域的长期研究，本导基因在技术和人才方面有着天然优势。最早，公司便由上海交通大学基因治疗一线科研人员联合药物毒理学专家和工业界专家发起创立。但在企业发展最早期阶段，融资却存在一定难度。
一方面，当时行业发展尚处早期，基因治疗还存在未突破的瓶颈，人们对这项技术的认知大多是“高风险”与“低成药性”。另一方面，2021年本导基因产品尚处早期阶段，研究论文尚未发表期刊，且临床前相关数据尚未披露。
无论产业，还是企业，彼时似乎都陷入了寒冬。
然而，正是这样一个艰难的年头，却成为了本导基因高速发展的关键一年。
那一年，企业成功完成由华控基金独家领投的A轮6000万元融资。这笔资金也直接促成了本导基因VLP体内基因编辑疗法BD111注射液IND获批，使本导基因从一家“临床前”的生物技术公司，转变为了一家拥有丰富管线布局的临床阶段生物技术公司。
在华控基金投资本导基因之际，大环境充满了不确定性，医疗健康产业投融资正面临周期性调整，距离2020年10月CRISPR获得诺贝尔化学奖，仅半年时间，对于这项技术大部分机构保持谨慎。
华控基金之所以能够迅速锁定基因编辑赛道，并成功本导基因，在于机构对于Top-down（自上而下）研究方法的坚持，以及对投资时间节点的精准把握。
在投资本导基因前，华控基金便追踪4大行业超过1000个三级细分市场，在生物医药领域，深度研究超过150个细分行业。因此，面对2020年初全球疫情的爆发和CRISPR技术的重要突破，华控基金得以迅速将目光投向了mRNA和基因编辑领域。
他们发现，这两个领域正处于快速发展的阶段，尤其是在mRNA疫苗的研发和基因编辑的临床应用上，展现出巨大的潜力和市场前景。
正是在这样的背景下，华控基金开始扫描国内的mRNA和基因编辑企业，而本导基因凭借其独特的VLP-mRNA递送技术和在基因编辑领域的创新成果，进入了华控基金的视野。在深入了解本导基因的递送技术和研发团队后，华控基金看到了这家企业的发展潜力。
首先，VLP-mRNA递送技术是本导基因的核心竞争力。与传统的AAV递送技术相比，VLP具有更大的体积和更高的递送效率，能够更好地将CRISPR/Cas9 mRNA递送到目标细胞中，实现安全可控的体内基因编辑治疗。这一技术的突破，不仅解决了基因治疗中的递送难题，还大大提高了治疗的安全性和效率。
除此之外，本导基因的研发团队也是华控基金看重的因素之一。创始人蔡宇伽教授是基因治疗领域的顶尖科学家，拥有丰富的研发经验和深厚的学术背景。他的团队涵盖了基因治疗、免疫学、药理学等多个领域的专家，为公司的研发提供了强有力的支持。
因此，尽管本导基因早期产品仍处于临床前阶段，但华控基金仍凭借对行业前景和技术底层的深入理解，判断本导基因的技术路线具有显著优势。在大部分投资机构对该技术和市场前景持谨慎态度时，用不到一个月的时间内，快速完成了立项和过会流程。
为保证项目高成长性，华控基金持续为企业提供系列增值服务。在生物医药领域，甚至在同一细分领域，也积极布局多家不同技术路线或针对不同适应症的企业，以此构建上下游联动产业链生态，提高单个企业的抗风险能力，帮助被投企业发展。同时，华控基金还组建有专业的国际化团队，通过提供全方位的国际化服务，助力被投企业及拟投企业在产品研发、产品商业化等方面迅速获取相关资源，确保企业在关键时刻能够迅速响应市场需求，实现可持续发展，积极迈向海外市场。
从2021年至今，本导基因作为华控基金投资项目已迈过“生死线”，并持续产出相关著作，验证其研究方向及研究内容的有效性、正确性。随着时间推移，以及企业对于底层技术的突破，其管线产品亦陆续得到验证。如今，本导基因站上全球最大规模的细胞基因治疗领域会议，并进行特邀报告，更是国际对于本导基因的认可。
未来，本导基因计划在4年内完成所有临床试验，并向NMPA提交申请，实现产品商业化。在进一步证明了基因疗法在罕见病和少见病领域的安全性与有效性后，将类病毒体VLP技术拓展到更广泛的适应症。在2年内，实现公司IPO。在这一过程中，华控基金也将持续为本导基因提供支持，多维度助力企业及国内基因疗法领域发展。
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