5月27日，成都国为生物医药有限公司 （以下简称“国为医药”）与深圳信立泰药业股份有限公司（以下简称“信立泰”）共同签署新药研发合作协议，国为医药将在研的AGT-siRNA小干扰核酸药物GW906的原料药及制剂在中国市场的相关权利独家授予信立泰，包括但不限于研发、注册、生产及其商业化等。浩悦资本担任本次交易的独家财务顾问。

根据协议，国为医药将获得最高1.8亿元的首付款及研发里程碑款总金额。未来产品获批上市后，销售里程碑累计最高达3.7亿元。同时，在协议约定期限内，国为医药将获得年度净销售额的一定比例的销售提成。

GW906是国为医药自主研发的靶向血管紧张素原（Angiotensinogen, AGT）的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，拟开发的适应症为原发性高血压，目前正在开展1期临床研究。

AGT作为肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体蛋白，通过抑制其合成可长效降低血压。GW906通过靶向肝脏中的AGT mRNA，有效抑制AGT表达，继而减少血管紧张素II的生成，达到舒张血管、降低血压的效果。临床前数据显示，GW906的疗效和安全性良好，具备长效的潜力。

高血压是心血管疾病中最重要的危险因素，患者基数庞大，需要长期有效的治疗和控制。我国高血压患者数量超3亿，但治疗率与控制率却不足50%，存在巨大的未满足治疗需求。传统高血压治疗药物虽有一定疗效，但在长期用药依从性、不良反应等方面存在局限性。

GW906凭借独特的作用机制，通过靶向AGT这一RAAS系统最上游前体物质，有望解决长期口服RAAS阻滞剂（如ACEI和ARB）的醛固酮逃逸问题。与ACEI类药物相比，AGT-siRNA药物GW906不会导致缓激肽蓄积，从而可能避免咳嗽、血管性水肿、呼吸困难和疼痛等不良反应。

此外，GW906采用间歇性皮下注射的方式给药，能够实现长期、稳定的降压效果，对于提高患者依从性具有重要意义。

高血压是信立泰重点布局的治疗领域。信立泰遵循高血压诊疗分级、分期、分型的原则，针对不同类型高血压患者的临床需求，打造了涵盖单药、复方、共晶药物、小核酸等差异化创新产品布局，例如信立坦、复立坦、信超妥、SAL0108、SAL0120（内皮素受体拮抗剂）、SAL0140（醛固酮合酶抑制剂）等，致力于为患者提供更精准、个性化的综合治疗方案。

通过与国卫医药合作，信立泰获得其在研AGT-siRNA创新药GW906的独家许可权益，进一步拓展了公司在心脑血管领域的创新产品管线。

目前在全球范围内，针对AGT靶点的siRNA药物研发仍处于早期阶段。若GW906成功获批上市，有望凭借其长效优势抢占细分市场，为高血压患者带来全新且更便捷的治疗选择。

随着RNAi技术的成熟与递送系统的突破，siRNA疗法正从罕见病治疗向广阔的慢病领域加速拓展。

siRNA一般是长度为20～22个核苷酸的双链核酸片段，利用机体细胞自身存在的转录后基因沉默机制，干扰并下调相应蛋白的表达。化学修饰技术的不断进步使siRNA药物有机会获得超长药效，可以降低给药频次。这一特性在慢性病治疗中尤为重要。

慢病治疗面临的最严峻挑战之一便是长期用药依从性，传统小分子药物多针对疾病下游机制，需每日服药维持血药浓度，而患者漏服、错服或自行停药现象极为普遍。siRNA药物通过长效沉默关键靶点（如AGT），能够从源头上阻断致病蛋白的产生，通过适当的化学修饰和递送系统，其疗效可持续数周至数月，实现“一次给药，长期有效”的治疗效果。

过去，siRNA疗法停留在罕见病领域，导致市场空间受限。诺华长效降血脂药Inclisiran的获批打破了这一桎梏，并凭借“半年一针”的超长效给药优势，实现4年销售额暴涨近63倍，成功验证了siRNA疗法在慢性病领域的治疗潜力。

此外，礼来的新型siRNA药物lepodisiran在II期临床试验中取得了积极结果：可将Lp(a)水平最高降低93.9%，单次给药效果可持续近一年。这种“一针管一年”的超长效特性，可能重塑心血管疾病治疗范式。

国内也有众多药企布局了丰富的siRNA药物管线，适应证主要集中在高脂血症、高血压、乙肝，靶点覆盖PCSK9、ANGPTL3、AGT、COX-2等。据不完全统计，约10款国产长效siRNA制剂进入临床研究阶段，包括齐鲁制药从瑞博生物引进的RBD7022、圣因生物SGB-3403、石药集团SYH2053、君实生物RP910、悦康药业YKYY015等，大多处于Ⅰ期临床。

在AGT siRNA药物研发领域，除了国为医药之外，舶望制药BW-00163、石药集团SYH2062、信达生物与圣因生物合作开发的IBI3016（SGB-3908）、成都先导LDR2402等均已进入临床研究阶段。

随着全球siRNA药物研发不断推进、临床数据逐步验证，siRNA药物在慢病领域将进入“黄金时代”，迎来更为广阔的市场。

参考资料：

siRNA药物爆发前夜，MNC巨头上演“疯狂加速度”——药创新