近日,东南大学宣布:完成“新型环状RNA药物”方向科技成果转化签约,以1.6亿元的高额转化金额,将前沿科研成果注入产业发展,开启基于环状RNA的脑卒中药物治疗产业化新征程。此次成果转化基于东南大学医学院姚红红团队在环状RNA领域的突破性研究。
该团队负责人姚红红为东南大学首席教授,博士生导师,药理学科带头人,深耕“神经炎症-非编码RNA-神经精神疾病”研究领域,先后入选多项国家级人才计划,担任江苏省免疫学会神经免疫专业委员会主任委员、中国药理学会神经精神药理学专业委员会副秘书长、江苏省药理学会副理事长和江苏省重症医学重点实验室副主任等。
姚红红团队创新构建的全新核酸药物,通过circSCMH1的多靶点协同作用、结合新型靶向载体,兼具高靶向性、高安全性和高效性,直击缺血性卒中治疗难题。这一成果不仅有望打破临床缺血性卒中治疗药物匮乏的困局,更突破传统药物单一靶点局限,为患者带来首个针对缺血性卒中多靶点协同干预的核酸药物,显著提升神经功能恢复效率,降低致残率与死亡率。
缺血性卒中尚无特效药,
国内不到3%患者从现有治疗手段受益
根据《全国第三次死因回顾抽样调查报告》,脑血管病目前已跃升为国民死亡原因之首,其中脑卒中是单病种致残率最高的疾病,缺血性脑卒中约占78%,出血性脑卒中约占 16%,蛛网膜下腔出血约占4.5%。近年来脑卒中流行特点为总体发病率仍在升高,死亡率趋于稳定,农村多于城市,且脑卒中发生区域年轻化,无论从经济角度还是政策导向,国家均更重视脑卒中的防治工作。
其中,缺血性脑卒中(ischemic stroke,IS)指脑血循环障碍病因导致脑血管堵塞或严重狭窄,使脑血流灌注下降,进而缺血、缺氧导致脑血管供血区脑组织死亡。根据GBD数据显示,中国2021年缺血性脑卒中的新发病例数为409万例,这一发病率是全球发病率的1.89倍。同年,中国缺血性脑卒中的存量患者达到了2080万人,相较于2012年增长了631万人。
目前,对于缺血性脑卒中,临床治疗手段以血管内介入治疗为主,溶栓,控压,抗凝为辅。但因缺血性脑卒中有严格的时间窗,国内只有不到3%的患者从现有治疗手段受益,且预后出血转化风险较高,导致整体致死率和致残率依然处于高位。缺血性脑卒中很难从根源避免其发生,而脑出血尚无特效药物治疗,现有发病与抗凝和抗血小板药物逆转有关,具体何时何剂量再次使用临床也难以通过检测指标进行明确,这些均是脑卒中治疗现状,也是未来治疗手段需要解决的问题。
小核酸药物是近年来脑卒中创新药研发的高地。其具有作用机制精准、研发效率高、治疗效果持久、个性化治疗潜力大、安全性较高等优点。姚红红教授深耕神经炎症-非编码RNA-神经精神疾病研究多年,围绕神经系统疾病的共性病理机制-神经炎性反应,针对目前缺乏有效中枢性抗炎药物和治疗靶点等关键科学问题,聚焦表观遗传学-非编码RNA等分子生物学前沿,取得了一系列创新原创成果。
2020年5月,姚红红团队在Circulation发表文章:Extracellular Vesicle-Mediated Delivery of CircSCMH1 Promotes Functional Recovery in Rodent and Nonhuman Primate Ischemic Stroke Models,团队鉴定了人和小鼠脑卒中发生显著变化的circSCMH1,并在人血浆样本中验证circSCMH1水平具有缺血性脑损伤预后评估的潜力,通过构建靶向中枢并且包裹circSCMH1的细胞外囊泡发现circSCMH1-EVs显著改善脑卒中恒河猕猴的神经功能损伤程度并促进运动功能恢复。这项研究从环状RNA层面揭示了缺血性脑损伤后神经功能修复的新机制,并且为环状RNA的中枢靶向递送策略研究提供了新思路。
2023年1月,姚红红团队在Nature Communications发表文章:FTO-dependent m6A modification of Plpp3 in circSCMH1-regulated vascular repair and functional recovery following stroke,团队进而报道了环状RNA治疗缺血性脑卒中的最新研究进展,明确了环状RNA-circSCMH1促进缺血性脑卒中后血管修复的作用及其分子机制。这次研究结果从血管修复层面扩展了circSCMH1促进缺血性脑卒中脑修复的机制,为治疗缺血性脑卒中的新药研发提供了新思路和新靶点。
2025年3月,姚红红团队在Advanced Materials(IF 27.4)上发表研究论文:Nose-to-Brain Delivery of Circular RNA SCMH1-Loaded Lipid Nanoparticles for Ischemic Stroke Therapy,姚红红团队创新构建的全新核酸药物,通过circSCMH1的多靶点协同作用、结合新型靶向载体,兼具高靶向性、高安全性和高效性,直击缺血性卒中治疗难题。
这一系列成果不仅有望打破临床缺血性卒中治疗药物匮乏的困局,更突破传统药物单一靶点局限,为患者带来首个针对缺血性卒中多靶点协同干预的核酸药物,显著提升神经功能恢复效率,降低致残率与死亡率。据江宁工会报道,该基于环状RNA的核酸治疗科研转化产品有望用三到五年的时间上市,造福脑卒中患者。
事实上,这并非东南大学首个超亿元的医药医疗类成果转化项目。
2024年12月,东南大学联合附属中大医院完成“病原微生物核酸快速检测系列试剂盒相关成果”转化签约。该转化涉及13项专利及相关专有技术,通过排他许可的方式授权产业公司实施,总金额达到1.17亿元。
近五年,东南大学在技术开发、技术转让、技术咨询、技术服务等科技方面的成果转化合同金额高达76.87亿元,其中在江苏的合作转化占学校转化总金额的65%,支撑江苏企业立项省重大成果转化项目278项,获批金额23.61亿元,合作金额位列全省第一。教育部还曾在《教育部简报〔2024〕第54期》,对东南大学科技成果转化工作进行专报点赞,并介绍了这所大学科技成果转化工作的9个经验:
①完善机构设置。成立科技成果转移转化工作领导小组、知识产权管理委员会,下设科技成果转移转化联合办公室,统筹全校科技成果转移转化工作,构建分工协作机制,实现技术转移高效规范运作。
②优化服务体系。设立科技成果转化“一门式”服务窗口,出台职务科技成果赋权办法,探索开展股权奖励。例如,科技成果转化作价投资70%股权净收益为科技成果完成人及团队人员所有,30%归学校所有。
③强化政策激励。将成果转化列入专业技术职务评聘可选基本条件以及专任教师年度考核工作量,激发教师成果转化内生动力。针对横向项目和成果转化项目,对标成果转化优势高校人均科研经费,设置院系KPI考核指标,激发院系对成果转化的重视程度。
④聚焦国家重大战略需求。组织团队围绕关键领域核心技术开展攻关,2024年申报国家重点研发计划项目72项,新增国家重点研发计划/科技创新2030项目专项3项。
⑤持续强化基础科学研究。瞄准重大原创性基础前沿和关键核心技术的科学问题,学校2024年申报国家自然科学基金项目2027项,其中创新研究群体项目5项。
⑥加快推进重大平台建设。依托学科专业优势,积极建设“介入医学工程”国家医学攻关产教融合创新平台等一批突破型、引领型国家实验室和研究基地。
⑦推动校地深度合作。深化与地方政府合作,服务区域经济社会发展。东南大学充分发挥学校学科优势,推荐信息通信、生物医药等领域科技成果,支撑江苏区域技术转移转化中心建设。
⑧加快推进校企协同。强化产业链与创新链的深度融合,2024年,东南大学新签校企产学研项目616项,合同金额4.61亿元,新签知识产权许可转让合同74项,涉及专利147件。
⑨积极拓展国际合作。充分发挥高校国际合作优势,与海外高校、研究机构深度合作,聚焦资源环境、绿色科技产业、数字经济、健康医疗等可持续发展领域开展人才培养和科研合作。
数据显示,包括东南大学在内,2022年,全国1524家高等院校在科技成果转化方面取得了令人瞩目的成绩。通过转让、许可、作价投资以及技术开发、咨询、服务等多种方式,这些高校共签订了282468项科技成果转化合同,总合同金额高达1175.7亿元,较上一年度增长了7.4%。
科技成果转化这一简单的字眼背后,是我国无数高校科研人员多年来的智慧结晶与辛勤汗水,是衡量一所高校社会贡献与科研产出的重要标尺,也是中国能够在各个领域突破卡脖子难题的直接来源。东南大学作为工科强校,其成果转化金额位列前茅,这一成绩的背后,是无数科技成果从实验室走向市场,从理论走向实践的生动实践,也是我国高校科研创新能力不断提升的直观体现。
参考资料:
1.《脑卒中防疗现状、未来及相关动物模型介绍》
2.《circRNA专访姚红红丨外泌体递送circRNA治疗脑卒中研究成果的转化与展望》
3.《近5年大学科技转化Top30排名:清浙交前三,东南川大进前五!》

















