近日，专注于开发创新型免疫细胞疗法的先博生物宣布，其自主研发的靶向CD19 in vivo CAR-T产品（SNC116），在中国医学科学院肿瘤医院正式启动临床研究，并成功完成首例患者入组。

与需要复杂、耗时体外制备流程的传统CAR-T疗法不同，先博生物的in vivo技术平台通过一次性输递送CAR基因的病毒载体，即可在患者体内直接“武装”T细胞，使其表达靶向CD19的嵌合抗原受体。这一创新模式极大地简化了治疗流程，有望推动CAR-T疗法从“个人定制”迈向“标准化药品”的新时代。

先博生物凭借其拥有自主知识产权的病毒载体平台，推出了新一代in vivo CAR-T疗法。该技术采用T细胞特异性启动子与转染系统，犹如“精准制导”，确保CAR基因高效、特异地在体内表达。其下一代的双靶点设计旨在加强对目标细胞的清除，追求更深度的疗效。同时，该疗法的成功推进，得益于公司长期在慢病毒改造与CMC领域的技术沉淀，确保了其在工艺开发与规模化生产上的显著先发优势。

先博生物CEO曹卓晓博士表示：“我们非常自豪能与医科院肿瘤医院的顶尖团队携手，共同开启in vivo CAR-T疗法的临床新篇章。首例患者的成功入组，是我们将这一颠覆性技术从概念推向临床验证的关键里程碑。”

本项研究的主要研究者（PI）医科院肿瘤医院李宁院长指出：“in vivo CAR-T技术代表着未来的发展方向，它有望解决现有CAR-T疗法在可及性和及时性方面的核心瓶颈。首例患者的成功入组是一个良好的开端，我们将以严谨的科学态度推进本研究。”

除了自研的慢病毒载体路线体内CAR-T（SNC116）外，先博生物还积极通过国际合作来增强自身的技术实力和管线广度：

• 2023年1月，先博生物与Orna Therapeutics公司达成合作协议：由先博生物负责对Orna利用突破性环状mRNA技术（oRNA）开发的体内细胞治疗产品在中国（含港澳台地区）抗肿瘤领域的开发和上市，其中包括Orna管线中最领先的抗CD19原位嵌合抗原受体T细胞技术（isCAR）项目，名为“ORN-101”。

  
  

• 2025年1月，为了充分利用双方在环状RNA（oRNA®）技术和细胞治疗领域的领先优势，这两家企业宣布进一步扩大战略合作，正式将BCMA（B细胞成熟抗原）列为指定的生物靶点，共同推进体内CAR-T疗法的开发与应用。根据协议，先博生物将负责在中国（含港澳台地区）内针对BCMA的体内panCar细胞疗法的研发和商业化工作，而Orna将保留在全球其他地区的研发和商业化全部权益。

近年来，体内CAR-T因能从根本上解决传统CAR-T的痛点，成为生物医药行业的“兵家必争之地”。

探索玩家众多，但逐渐有共识达成：安全性是研发的基石，必须系统评估脱靶风险、免疫原性及工艺杂质，并通过严格的剂量爬坡探索合理用量。在临床前阶段，需凭借扎实数据明确产品优劣；临床阶段的核心任务在于验证预设假设，而非盲目试错。

虽然递送载体不同路径仍各具挑战，但均需从“生产工具”升级为符合药品标准的终端产品。例如以LNP为代表的非病毒载体易于规模化，可通过优化配方、应用环状RNA等策略予以优化。环状RNA因其稳定性高、生产工艺简化和体内表达持久等优势，被视为潜力路径，在纯度控制与表达峰值方面需进一步突破。