“中国的创新药物研发到底怎么来实施？从国家层面上怎样来布局？”
近日，在中国医药创新促进会和香港交易所主办的第十届医药创新与投资大会上，第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项技术总师曹雪涛在系统回顾中国创新药物研发专项的实施成效时，抛出了如上问题。
第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项技术总师 曹雪涛
从对一类创新药“可望不可即”，再到我国自主研制的泽布替尼、西达基奥仑赛获美国食品药品管理局（FDA）批准上市。尤其，泽布替尼有望实现全球年销售额近30亿美元。
曹雪涛总结称，国家创新药物研发重大专项的实施以来，已推动84个一类新药和41个中药创新药获批上市。成果不仅是数字的增长，更是体系的建成。我国根本性实现了从仿制到创制的转变，并在ADC、细胞治疗等前沿领域形成国际影响力，拥有了世界级的发言权。中国药物研发的社会效益获国际认可，PD-1等药物在国内的可及性显著提升，更多患者受益，实现了专项“惠及民众、提升国民健康水平”的设计初衷。
“在当时，我们对于一类创新药总觉得是可望不可即；现在回头一看，我们已经站在山峰的另外一侧。”曹雪涛强调，我国药物研发体系在不断地健全和发展。约20年前，我国大品种比较少，关键技术与平台都不是特别先进。即使是刚刚开始，也是“铺的摊子比较大”，“瘦身”后一直聚焦在重大产品、关键技术与小平台去推动品种和技术的进步。
在新形势下，下一步怎么规划去做？曹雪涛提出，新任务便是瞄准“两大三特”，弥补原始创新短板。
“两大”，即重大慢性病和重大传染病防治；“三特”，包括儿童用药、罕见病药物和特殊场景用药。其中，重大慢性病早已被大众熟知，如心血管疾病、肿瘤、神经退行性疾病等。而儿童用药虽然在很多医院都有院内制剂，但正式上市的药物中儿童专用药占比较少，药品的剂型也满足不了需求。
“过去，我们讲跟踪创新，就是一些大品种的改造、模仿，也包括新剂型的探索等。在中药领域也是这样，把有效的组分和新的组方推向临床。但是，我们现在看的是原始创新。”曹雪涛强调，原始创新是需要一定基础的，国内目前原创靶点发现不足、First-in-class药物缺乏、企业研发投入相对较低、多中心临床试验能力待提升。
曹雪涛指出，在PD1、PD-L1、HER-2等新药研发领域，国内“扎堆”现象严重。在肝癌、鼻咽癌、胰腺癌等具有中国疾病谱特点的领域，我国仍缺乏有效的药物，创新能力与美国相比仍有差距。
现实有令人振奋的成果，也有令人担忧的困境。下一步如何走？
新一轮“创新药物研发国家科技重大专项”已于2025年7月开启，计划投入重要财政配套资金17.5亿元；2026年度的项目申报也已于今年9月启动。这一重大专项是2025年6月底国家医保局和国家卫健委联合发布的《支持创新药高质量发展的若干措施》，即业界俗称“16条”中的重要部署。
在新一轮重大专项实践期间，曹雪涛表示，首先是继承和发展，沉淀上一轮的体系，扬长避短、固强补弱，瞄准新的领域高峰高地去布局。
具体而言，是推动“四个转变”。曹雪涛指出，一是从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变——致力于“品种、人才、平台”三位一体的能力建设；二是从强调中下游产业链向关注上游创新链（重大基础和技术研究等）转变——创新链上游与企业端的产品开发形成接力；三是从支持仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变——鼓励另辟蹊径，实现错位发展；四是从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱变化和市场机制失灵疾病统筹布局转变——强化企业无力攻关领域的战略部署。
总体来看，便是和国际发展同步，而且最好要有错位。
曹雪涛透露，专项将重点支持新靶点、新型技术、新治疗策略与递送系统等方向，并在神经退行性疾病、乙肝治愈、耐药结核、消化道肿瘤、通用型CAR-T，人工再生血小板技术等领域加强布局。
同时，强化组织协同与监管科学。曹雪涛介绍，新一轮专项在组织管理上已形成“两总两办”体系，由中央科技委下设的中央科技办来宏观协调，国家卫健委成立有三个重大专项的专项办与总师办推进，推动项目从“多小散”向“聚焦聚力”转变，形成攻关合力。
在监管科学方面，曹雪涛呼吁，加强审评理念与规范建设，突出“未被满足的临床需求”，并借鉴国际经验，加快创新药审评速度。国家近期已出台的《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》，也是旨在规范引导，保障行业健康发展。
展望未来，曹雪涛希望通过专项实施，建立起有关键核心技术、高水平创新药物和国际化头部企业的国家药物创新体系，综合研发能力进入世界第一梯队，中国成为世界新药创制中心和生物医药产业高地。
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