无疑，2025年是In Vivo CAR-T的高光之年。
3月，阿斯利康收购EsoBiotec，交易价10亿美元。获得慢病毒技术平台；
6月，艾伯维收购Capstan，交易价21亿美元获得Capstan公司包括脂质纳米颗粒（tLNP）在内的核心平台技术；
8月，吉利德旗下Kite收购Interius，交易价3.5亿美元，整合了Interius的体内整合平台。
紧接着的上个月10日，BMS宣布将出手收购Orbital Therapeutics，交易的核心资产是一款In Vivo CAR-T疗法——OTX-201，价格是15亿美元现金，成为本年度MNC在In Vivo CAR-T 领域的第4次并购交易；愈发凸显了In Vivo CAR-T的平台潜力和市场价值。
显然，In Vivo CAR-T已成为MNC兵家必争之地。四笔并购交易总价近50亿美元，交易核心价值不仅在于管线资产本身，更在于这些前沿平台与技术所带来的成本优化、产品可及性提升以及未来的市场想象空间。
当政策红利与临床需求双重驱动下，In Vivo CAR-T凭借着完全跳过了体外生产环节，而是通过递送系统直接在患者体内生成CAR-T细胞，这种技术颠覆就把生产成本降低至传统CAR-T的10%，大幅提升CAR-T疗法的可及性。另外，mRNA递送系统的介导的体内CAR-T只会在宿主细胞内短暂表达，避免了可能的基因毒性及细胞因子毒性，特别适用于自身免疫疾病。也正是因此在资本与MNC之间掀起了一阵追捧热潮，用真金白银验证了In Vivo CAR-T在细胞治疗领域的大好“钱”景。
但机遇背后，研发、递送、CMC、临床、注册等卡点难题，仍是横亘在企业与商业化成功之间的重重关卡：
如何通过工程化设计降低毒副作用
实体瘤靶向性不足、mRNA体内稳定性如何提升
In vivo CAR-T为“体内生成”，无法在回输前质控细胞产品，需建立新的质量监测指标
如何避免载体免疫原性
LNP-mRNA，慢病毒、AAV三条路径到底优劣性如何
如何精准将CAR基因递送至T细胞，避免非特异性感染其他细胞
如何设立In Vivo CAR-T的关键质量属性
如何建立稳定、可重复的指控标准和放行检测方法
如何在工艺放大和规模化生产中保持工艺和效果一致
如何在临床试验设计中，快速有效摸索In Vivo CAR-T安全剂量
面对个体差异和体内“黑箱，产品研发团队与临床团队如何有效设计试验
从临床真实数据中，还观察到In Vivo CAR-T哪些潜力？哪些风险？
In Vivo CAR-T属于基因治疗与细胞治疗的交叉领域，缺乏成熟监管路径
当前主要在血液瘤中探索，实体瘤和自身免疫病的疗效和安全性数据有限，需提供更多临床证据支持注册申请
由于技术新颖且潜在风险巨大，监管机构对其风险-获益评估会异常谨慎，申报方如何应对
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如何破解体内CAR-T的“技术密码”？从靶点筛选到工艺优化，从质量控制到真实世界研究，全流程关键点如何精准把控？如何让创新疗法既符合监管要求，又能真正解决患者可及性痛点？
「In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、临床、注册全流程关键点实战培训」应势而来！集结In vivo CART工艺、分析、质量控制、生产、临床丰富经验和深刻理解的专家，针对递送技术、质量控制与分析、生产控制与合规性、临床试验设计、临床数据解读等关键点，进行系统的知识学习与方法掌握。用真案例，帮助大家解决真问题！
培训概览
培训名称：In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、临床、注册全流程关键点实战培训
培训时间：12月20-21日
培训地点：武汉
培训规模：50人左右
主办单位：CSGCT联盟、动脉网、湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学中心
联合主办：生物制品圈、抗体圈
扫描上方二维码报名抢占席位
培训大纲
全套课程共11个内容模块，24课时。每天4课时，共6天；全套培训分为3期，每期2天，共6天。将在3-6个月内完成。
模块一：体内CAR-T 技术起源与研发痛点
体外 CAR-T 研发瓶颈：自体制备周期长（16-33 天）、异体 GvHD 风险、清淋预处理毒性，引出体内技术的研发必要性
体内 CAR-T 研发演进：从 “简化生产” 到 “精准递送” 再到 “多领域拓展” 的技术迭代逻辑
研发核心目标：解决递送效率、靶向性、安全性三大关键问题，对比体外 CAR-T 的研发优先级差异
模块二：体内CAR-T 核心递送平台研发进展
LNP-mRNA 平台：基于 COVID-19 疫苗成熟工艺，瞬时表达（无基因组整合）降低毒性，CD3/CD8 靶向修饰提升转染效率，研发难点为工艺复杂性与巨噬细胞脱靶转染
聚合物纳米颗粒平台：PBAE 等阳离子载体的 pH 响应性内体逃逸设计，冻干稳定性优势，mRNA 需多次给药、DNA 转座子存在插入突变风险
病毒载体平台：慢病毒（尼帕病毒假型化、DARPin 靶向）的长效表达与插入突变风险；AAV 附加体形式的安全性优势，在 CD4+T 细胞疾病中的研发潜力
新型载体平台：Cas9-EDVs 的精准细胞编辑（CD3/CD4/CD28 靶向）、FuNVs 的 CAR 蛋白瞬时膜表达，研发重点为体内抗肿瘤效果验证
模块三：非 T 细胞体内 CAR 工程研发探索
凝胶、PBAE+RP-182 肽重编程 M2 型巨噬细胞，在胶质瘤、胰腺癌模型中的浸润与吞噬功能激活
CAR-NK 细胞：研发瓶颈为持久性差、转导效率低、依赖 IL-15 细胞因子支持，当前临床前研究的优化方向
其他细胞：NKT 细胞、中性粒细胞的体内工程化可行性与研发价值
模块四：体内 CAR-T 研发关键技术指标设计
递送系统研发指标：靶向效率（如 CD8+T 细胞转导率 30-50%）、载体稳定性（体内半衰期 1-7 小时）、规模化生产可行性（现有 COVID-19 疫苗设施复用潜力）
功能评估指标：CAR 表达持续时间（如 LNP-mRNA 维持 90 天抗肿瘤效果）、体内扩增速率、肿瘤归巢效率（实体瘤 TME 富集能力）
安全性评估指标：插入突变风险（整合 vs 非整合载体对比）、脱靶效应（非靶细胞转导率）、毒性反应（CRS/ICANS 发生率、肝损伤风险）
模块五：体内CAR-T 在非肿瘤领域的研发拓展
自身免疫病：靶向 CD19/BCMA/DSG3 的 CAR-T 清除致病性 B 细胞，在系统性红斑狼疮、多发性硬化中的研发进展
感染性疾病：HIV gp120 靶向 CAR-T 的 I/II 期临床探索，CD4+T 细胞保护机制设计
纤维化疾病：CD5 靶向 LNP 递送 FAP-CAR mRNA，小鼠模型中减少 50% 心脏纤维化，研发重点为活化成纤维细胞特异性识别
生产研发：体内技术 “现货型” 特性简化质检，体外自体需专业化设施（成本高）
疗效研发：体内技术无需清淋保护免疫功能、可多靶点联合，体外自体在血液肿瘤中疗效明确但实体瘤归巢差
安全性研发：体内非整合载体降低长期风险，体外自体依赖病毒整合存在突变风险，体内需关注载体介导炎症反应
模块七：体内CAR-T 核心研发瓶颈与解决方案
靶向递送效率低：多靶点修饰（如慢病毒联合 CD80/CD58 共刺激配体）、生物支架局部微环境调控（藻酸盐 / 胶原蛋白支架募集 T 细胞）
实体瘤治疗效果有限：联合 ECM 降解酶改善 TME、与 PD-1 抑制剂 / 放疗 / 溶瘤病毒协同，临床前模型中肿瘤消退率提升数据
安全性风险：安全开关系统研发（解决 CAR-T 持续存活导致的细胞耗竭）、预存抗体患者的载体改造（规避免疫清除）
产业化瓶颈：载体规模化生产（AAV 产量不足）、成本控制（体外自体 vs 体内技术成本差异）
免疫联合：与 PD-1/PD-L1 抑制剂协同激活 T 细胞，降低 TME 免疫抑
药物联合：化疗药物预处理改善 TME、小分子药物增强 CAR-T 增殖
基因联合：siRNA 共递送沉默 PD1 基因（提升 T 细胞活性）、细胞因子基因工程（增强持久性）
其他联合：疫苗抗原联合提升免疫应答、溶瘤病毒联合破坏肿瘤结构
模块九：体内CAR-T 临床转化路径设计
临床前研究设计：人源化小鼠模型选择（如 NSG 小鼠评估淋巴瘤清除）、非人灵长类模型验证（慢病毒载体 B 细胞耗竭 76 天数据）
临床试验设计：适应症优先级（难治性血液肿瘤→浅表实体瘤→深部实体瘤）、剂量爬坡方案（避免载体剂量限制性毒性）、安全性监测方案（长期随访插入突变与继发 malignancy 风险）
监管考量：现有 CAR-T 监管框架适配性、非整合载体的特殊审批路径、伦理审查重点（知情同意中的风险告知）
模块十：未来研发方向与产学研协同
技术研发方向：通用型体内 CAR-T（降低个体差异）、智能响应型载体（TME 触发释放）、多靶点 CAR 设计（避免肿瘤逃逸）
领域拓展方向：罕见病体内 CAR 治疗、传染病预防性 CAR 工程、衰老相关疾病的应用探索
产学研协同：学术机构（基础研究突破）、企业（产业化工艺开发）、医疗机构（临床转化验证）的协作模式，核心资源整合（技术平台共享、临床资源对接）
模块十一：研发案例复盘与互动研讨
典型研发案例拆解：LNP-mRNA 体内 CAR-T 治疗白血病的临床前优化、生物支架在乳腺癌模型中的研发迭代
互动研讨：针对 “体内 CAR-T 在肝癌中的研发难点”“非整合载体长期安全性验证策略” 等问题，结合研发数据提出解决方案
答疑交流：研发人员关注的技术转化、专利布局、资金投入等实际问题
致产业链上下游每一位关键决策者与核心实践者
如果您是：
未来6-12个月有计划开发In Vivo CART项目的企业及科研机构研发、质量、临床相关人员及企业负责人
In Vivo CART相关递送技术公司（LNP-mRNA递送、慢病毒递送、AAV递送等）、病毒质粒技术公司、CRO公司、
CDMO公司、第三方检测公司、仪器与装备企业、耗材与原料企业等
正在开展或有计划开展In Vivo CAR-T临床试验的单位（项目方、医院方、临床CRO、检测机构、安评毒理公司、CMC研究服务公司）
政府单位、大学与研究所、医院、产业园区等
我们诚邀您参与本次培训，与行业专家一同直击 In Vivo CAR-T 从研发到商业化的全流程关键点。
精品讲师团
梅恒，华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科主任 张丹，昆翎医药联合创始人兼首席战略官，谱新生物联合创始人兼联席董事长 姜红，原湖北省药品监督检验研究院院长，专业技术二级 饶春明，昭衍药检首席科学家，中国食品药品检定研究院重组药物室原主任、资深专家 朴晋华，原CFDl生物制品注册检查员（组长），苏州市药品检验检测研究中心高级专家 戚飞，君联资本执行董事 杨寒朔，臻愈生物创始人，四川大学华西医院教授 陈争菊，百替生物CEO 胡勇，瑞吉生物创始人 马丽佳，西湖大学研究院博士生导师，西湖云谷智药科学创始人 齐长松，北京大学肿瘤医院I期临床病区副主任医师、副教授 栗红建，普瑞金创始人 王立军，行诚生物CEO
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