在创新与效率中寻找未来 从监管政策看中国细胞与基因治疗行业——专访医药行业政策分析中国资深专家

中国细胞与基因治疗行业的发展，离不开监管环境的快速迭代与制度支持。在上述专家看来，中国药监体系在过去十年中完成了一场“静默的革命”。

“如果你回顾2015年之前的药品审评体系，会发现那时的政策多以‘限制’和‘审慎’为主基调。”专家坦言，“但随着中国国家层面将生物医药列为战略性新兴产业，药监政策开始从‘管控’转向‘引导’，尤其是在CGT这类前沿领域，监管与创新之间逐渐形成了一种良性互动的关系。”

她指出，中国在CGT监管指南的发布上展现出惊人的“后发优势”。据统计，2020至2024年间，中国药监局发布的CGT相关技术指南占总量的70%以上，而美国与欧盟虽然起步更早，但在同一时期的更新节奏相对平稳。“中国用大约5年的时间，在技术指导文件的体系建设和内容覆盖上，快速接近甚至部分超越了欧美过去十多年的积累。”

这种“指南爆发”的背后，是中国监管机构对行业需求的敏锐捕捉与制度回应。上述专家特别提到2025年6月药监局发布的《关于先进治疗医疗产品（ATMP）分类的征求意见稿》，认为这是中国CGT监管与国际接轨的重要标志。

“ATMP这一概念本身源于欧盟，中国将其引入并本土化，意味着我们在分类逻辑、审评标准、生产要求等方面正在逐步走向全球统一。这不仅有利于跨国药企在中国同步研发，也为中国创新产品出海奠定了基础。”

与此同时，中国在审评机制上形成了具有本土特色的“加速通道”。尽管没有像美国那样设立CGT专属的RMAT通道，但通过“突破性治疗药物”“附条件批准”和“优先审评”三类政策，构建了覆盖产品全生命周期的审评加速体系。

“以突破性治疗药物为例，企业在I期期末或II期期初即可申请，一旦获批，就能与药审中心建立更为紧密的沟通机制，这在很大程度上降低了研发的不确定性。”上述专家补充道，“而附条件批准政策，则让那些在早期临床中显示出显著疗效的产品，能够提前惠及患者，同时企业继续完成确证性临床试验。”

然而，监管的“中国速度”也面临着内部资源与外部期望的双重挑战。上述专家透露，国家药监局药品审评中心负责CGT的团队人手极为紧张，但他们的工作效率极高，“几乎是靠着一支精干队伍在支撑整个行业的审评需求”。

她也指出，中国与日本类似，在CGT领域一定程度上存在“双轨制”管理，即部分产品按药品管理，部分按医疗技术管理。“双轨并不意味着对立，未来更重要的是如何实现两轨之间的数据互认与政策协同，促进更多研究成果实现产业化转化。”

在细胞与基因治疗的研发与临床阶段，中国已从昔日的“旁观者”成长为重要“参与者”。这位专家用一组数据勾勒出中国在全球CGT研发版图中的位置：

“截至2024年底，全球细胞治疗临床试验共计11,923项，中国占比约20%，美国约占40%；而在基因治疗领域，全球共4,792项试验，中国与美国各占40%，真正实现了‘平分秋色’。”

她进一步指出，中国在基因治疗领域的临床试验数量之所以能与美国并驾齐驱，一方面得益于国内企业在AAV载体、基因编辑等平台技术上的积累，另一方面也与中国患者基数大、病种丰富、临床资源集中有关。

“从2017年到2023年，中国CGT产品的临床试验申请数量增长了超过15倍。细胞治疗CTA从6项增至146项，基因治疗CTA从1项增至36项。这种增长态势，在全球范围内都极为罕见。”

在这位专家看来，中国CGT研发的重心正在发生明显转变：“早期大家一窝蜂做血液肿瘤的CAR-T，因为技术相对成熟、路径清晰。但现在，越来越多的企业开始布局实体瘤、自身免疫疾病、通用型细胞疗法等‘深水区’。”

她特别强调了“研究者发起的研究（IIT）”在中国CGT发展过程中的桥梁作用。“细胞治疗产品源于医疗技术的创新和发展，细胞治疗产品兼有药品和医疗技术的属性。在过去十年中，中国医生通过大量IIT积累了丰富的治疗经验、患者管理、风险管理和控制、联合用药等实战经验。这些经验也极大地促进了细胞治疗，从临床技术转化为产品的过程。”

上述专家以南京传奇与强生的合作为例，说明IIT数据的价值：“即便在早期IIT中出现死亡病例，强生依然能从数据中看到技术的潜力。这说明，高质量的IIT不仅是技术验证的平台，也是产品转化的催化剂。”

她进一步指出，IIT拉近了医生与产业的距离，使临床需求能够更快地反馈至研发端。“中国的医生不仅是治疗的执行者，更是创新的参与者和推动者。”

然而，这位专家也提醒，临床试验数量的激增并不等同于质量的同步提升。“我们在临床试验设计、终点选择、数据管理等方面，与欧美仍有差距。尤其是在多中心、随机对照试验的设计和执行上，还需要更多经验积累。”

她呼吁企业在推进临床试验时，应更加注重数据的规范性与国际可比性。“只有高质量的数据，才能支撑产品的国际注册与市场准入。”

尽管中国CGT行业在研发与审评方面取得了显著进展，但这位专家也明确指出，行业能否实现可持续发展，关键在于能否突破“成本”与“支付”两大现实瓶颈。

据了解，目前中国一款CAR-T产品的生产成本约为几十万元，即便定价在百万元级别，企业的利润空间也十分有限。这位专家分析道，“医保希望降价，患者期待可及，企业需要回报——这是一个典型的三角难题。”

对于市场上“将CAR-T成本降至10万元”的呼声，上述专家持谨慎乐观态度。“降本不能靠简单地压缩现有环节，而必须依靠技术路径与生产模式的根本性变革。”

就此，业界也提出四种可能的降本路径：

一是生产自动化。“全封闭、自动化的生产一体机可以大幅降低对GMP厂房和人工操作的依赖。国内已有企业在尝试这类设备，但挑战在于工艺变更后的质量一致性，以及监管机构对新工艺的认可。”

二是技术通用化。“通用型CAR-T是行业公认的降本方向。如果能实现‘现货供应’，不仅价格可大幅下降，治疗可及性也将极大提升。”

三是体内基因编辑。“如果能通过一针注射实现基因修复或调控，将彻底摆脱体外细胞制备的复杂流程，从根本上改变治疗模式与成本结构。”

四是扩展其应用场景。现在只局限于血液瘤，它的患者群非常小。如果以后由于技术的突破，它的应用场景能扩大到实体瘤和自免领域，那么产能就会扩大很多，也会导致上游技术的成本大大地降低，使得整体产品的成本降低。

在支付机制方面，单纯依赖基本医保并不现实。CGT产品价格高昂，且患者群体分散，完全由医保承担不具可持续性。上述专家也建议探索“多元支付体系”，包括商业保险、分期付款、疗效挂钩支付、专项基金等模式。

“中国需要在支付机制上做出更多制度创新。比如，能否建立基于疗效的付费机制？能否推出针对创新疗法的专属商业保险产品？这些都是值得探索的方向。”

专访尾声，这位专家总结道，中国CGT行业正处在一个“效率与创新并重”的发展阶段。

“我们拥有全球领先的研发数量、不断优化的审评体系、充满韧性的产业界，以及在IIT中积累的丰富临床经验。这些都是我们的优势。”她说，“但在成本、支付和国际认可等方面，我们仍面临现实挑战。”

她认为，未来行业的突破点将集中在三个方向：一是通过技术创新实现降本增效；二是通过临床价值证明产品的不可替代性；三是通过国际合作提升全球影响力。“细胞与基因治疗不仅是一场技术革命，更是一场关于生命价值的重新定义。”