Rapafusyn Pharmaceuticals瑞福信医药科技创始人及世界分子胶领域的主要开创者刘钧教授当选美国国家发明家科学院院士

2025年12月11日，致力于开发新一代分子胶疗法的生物技术公司瑞福信医药科技宣布，其创始人、美国约翰霍普金斯大学医学院的刘钧教授当选为美国国家发明家科学院院士。这一殊荣旨在表彰刘教授在分子胶领域的开创性贡献，及其在科学创新、转化医学和人类健康领域产生的深远影响。

美国国家发明家科学院院士是一项享有盛誉的荣誉，旨在表彰那些在现实世界中对社会、经济和健康产生重大影响的学术发明家; 也是美国国家发明家科学院授予学术界发明人的最高荣誉。该荣誉将获奖者置于顶尖大学创新者和专利持有者之列，以认可那些持续将实验室发现转化为改善生活技术的领导者。NAI院士的遴选过程十分严格，着重于杰出贡献、丰硕的专利组合以及将研究突破转化为广泛应用技术的实质性影响。

刘钧教授因其在天然产物化学、药物作用机制发现以及分子胶的分子基础方面的突破性贡献而享誉国际。1991年，刘教授与其合作者在《细胞》杂志上发表研究成果，第一次揭示了免疫抑制药物FK506和环孢素A前所未有的作用机制，即通过“胶合”细胞伴侣蛋白FKBP12和亲环素A来发挥药物的疾病治疗作用，并将基于这种全新作用机制的药物命名为“分子胶”，开创了分子胶领域。

“我深感荣幸当选为NAI院士，”刘钧教授表示。“这一认可反映了多年来许多才华横溢的同事、学生和合作者的共同努力。我很高兴看到我们的基础性发现持续演化为新的药物设计和疾病治疗模式，并有望帮助患者。”

瑞福信医药科技以刘钧教授获此殊荣的发明专利为基础研发的非降解型大环分子胶（RapaGlues™）技术平台利用FKBP12作为呈递蛋白，形成具有蛋白质尺寸的药物复合物，从而有效应对各类“难成药”的细胞内治疗靶点。RapaGlues™具有良好的细胞渗透性，并具备优越的药物特性，可用于调控蛋白质-蛋白质相互作用靶点，转录因子、跨膜蛋白（如SLC家族）和酶等广泛种类的疾病靶点。该平台已目前包含一个业界领先的有超过80亿个非降解型胶分子的DNA编码化合物库，并以此为基础发现建立了丰富的早期研发管线，涵盖炎症与免疫学（比如特异性针对TNFαR1通路的多个靶点,STAT6等）、肿瘤学（比如GSTP1, SLC7A11）以及肾脏疾病（用于急性肾损伤的ENT1）等多个治疗领域的潜在“同类首创”或“同类最优”项目。

“我们非常激动地看到刘教授在美国国家最高层面获得学术发明家的荣誉，”瑞福信医药科技总裁兼首席执行官胡兴华（Sean Hu)博士表示。“这一殊荣不仅是对他个人科学成就的至高认可，更是对瑞福信所依托的非降解型分子胶平台技术巨大潜力的权威印证。 他在分子胶领域的开创性工作为整个科学领域奠定了基础，他的发明持续推动着新一代非降解型分子胶疗法的发展。这既反映了刘教授科学愿景的深度，也彰显了他为瑞福信平台技术所奠定的坚实根基与重大意义。”

美国国家发明家科学院是一个会员制组织，致力于表彰和推广造福社会的学术发明。其成员来自全球100多个个机构的顶尖学术创新者。成为NAI院士是学术发明家成就的顶峰，旨在表彰那些通过专利创新和引领产品转化为世界带来积极影响的个人。

瑞福信医药科技源于约翰霍普金斯大学医学院生理学、药理学和治疗学教授刘钧博士的实验室，其使命是开发变革性药物，以解决高度未被满足的医疗需求。该平台利用高选择性的非降解型大环分子胶来调控“难成药”的细胞内治疗靶点。瑞福信已构建了RapaGlues™的DNA编码化合物库和阵列化合物库，这些化合物能够通过形成新的蛋白质-蛋白质相互作用来抑制靶蛋白的天然活性。这些化合物经过合理设计和工程化改造，能够结合FKBP并与疾病靶蛋白形成三元复合物，具有良好的细胞渗透性，为调控跨膜蛋白、蛋白质-蛋白质相互作用、转录因子和酶等靶点提供了充满希望的途径。RapaGlues™已被证明能为具有挑战性的药物靶点提供创新的化学起点，并已在肿瘤学、炎症与免疫学和肾脏疾病领域研发出了早期候选药物管线，其中包含多个潜在的“同类首创”项目。其模块化架构支持进行构效关系研究并进一步优化效力、选择性和理化性质，从而加速药物发现与开发进程。