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精准卡位小核酸,百洋医药做大创新药拼图

王路泰 2026-03-20 08:00

火热的小核酸领域又迎来了新的重磅事件。

 

3月19日,百洋医药(301015.SZ)发布公告称,公司将以现金方式向小核酸创新药企思合基因投资2700万元,投资后百洋医药将持有思合基因10%股权,百洋医药将拥有思合基因所有在研管线的全球优先受让权以及商业化优先谈判权。

 

作为一家以品牌商业化业务起家的医药企业,百洋医药近年来通过投资切入前沿性创新药械领域,大力推动医学创新成果的开发、生产和商业化,其向创新药企转型战略路径日益清晰:


在创新器械领域,百洋医药投资了全球放疗技术引领者ZAP Surgical Systems, Inc.的母公司Zap Medical。

 

在创新药领域,百洋医药更是重点布局,通过二级市场认购+投资孵化+品牌创新药商业化的方式,百洋医药已经在骨健康、抗器官纤维化、肿瘤脑转移等治疗领域形成了多元产品矩阵。

 

目前百洋医药的创新药板块已经覆盖了RDC、PDC等热门赛道,并在此基础上持续拓展前沿技术领域布局,小核酸等新兴赛道正成为重点关注方向。此次投资的思合基因,则是一家聚焦新一代反义寡核苷酸(ASO)药物研发的生物技术公司。作为国内第一批布局ASO药物研发领域的创新企业,思合基因自主构建了国内首个完整的原创ASO研发平台,具备高效、低成本、规模化推动ASO新药开发的能力。

 

通过入股思合基因,百洋医药在创新药领域的版图得以进一步拓宽。

 

1、百洋医药精准布局迎来爆发的小核酸赛道


 

2026年小核酸赛道全面爆发。

 

减重领域的小核酸药物临床数据接连公布,国内小核酸企业大额BD不断出现,诸多利好提振了市场的情绪。中国生物的十亿级重磅并购和小核酸企业瑞博生物的港股上市标志着资本的退出通道已经被打通。如今百洋医药对思合基因的投资又进一步推升了这一领域的热度。


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 图1. 小核酸领域近期的热门事件(资料来源:动脉网整理)

 

小核酸药物具有靶点拓展能力强、研发延展性强、药物作用长效且不易耐药等特性,已被公认为继小分子和抗体药物后创新药发展的第三次浪潮。当前全球小核酸药物市场展现出持续快速增长的态势。

 

弗若斯特沙利文的数据表明,全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元,复合年增长率为16.29%。在技术持续进步、上市批准及临床验证不断增加的推动下,预计全球小核酸药物市场将加速增长,于2029年及2034年将分别达到206亿美元及549亿美元,2024年至2029年的复合年增长率为29.4%,2029年至2034年的复合年增长率为21.6%。

 

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图2. 全球小核酸药物市场规模(资料来源:弗若斯特沙利文)

 

对于尚处于创新转型阶段的百洋医药而言,在行业发展的窗口期切入小核酸赛道,不仅是顺势而为,更具备一定的前瞻卡位意义。

 

2、获批药物数量最多,ASO药物具备商业潜力



 小核酸药物种类多样,主要包括小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)和适配体,它们通过不同的机制发挥作用,调节基因表达和蛋白质水平,进而治疗相关的疾病。

 

siRNA和ASO是小核酸领域目前的主要开发方向。截至2025年12月底,全球已获批的小核酸药物共计23款,其中siRNA药物7款,ASO药物14款(其中2款已退市)、适配体药物2款(其中1款已退市)。ASO则是小核酸药物领域发现最早、获批最多的药物类别,2023、2024、2025年分别有2、2、1款产品获批上市。

 

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图3. 小核酸药物的分类及特点(资料来源:动脉网整理)

 

ASO为单链核酸,其长度通常在13至30个核苷酸之间。ASO分子量比较小,可以通过自递送细胞内吞进到细胞内,对于递送系统的依赖性不是很大。从作用机制上来讲,ASO药物主要通过RNase H酶降解mRNA,或通过空间位阻调节mRNA的剪接、翻译等过程,机制更多样,适应症也更加广泛。

 

目前ASO领域正在吸引全球创新药企的关注,医药魔方数据显示,全球在研的处于活跃状态的ASO产品共556款,其中有103款产品进入临床,推进至临床Ⅲ期之后的产品有15款。随着技术的不断突破,ASO药物作为小核酸药物的中坚力量,正在逐步从罕见病领域进入更为广泛的常见病领域,未来有望发挥更大的治疗作用。

 

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 图4. 推进至临床Ⅲ期之后的ASO产品(资料来源:医药魔方)

 

3、原创ASO研发平台,助力思合基因实现了成本、效率、规模的兼顾


 

依托在ASO药物研发领域的原创研究,思合基因自主构建出国内首个完整的原创ASO研发平台,核心平台内容涵盖全球首个针对ASO序列高效设计的AI算法平台、创新化学修饰平台以及靶向递送平台等。基于这一平台,思合基因可高效、低成本、规模化推动新药开发。

 

小核酸领域优质人才的加盟助力思合基因ASO研发平台的成功搭建。作为国内第一批布局ASO药物研发领域的创新企业,思合基因的核心团队汇聚了百济神州、Ionis等ASO赛道头部企业的资深药物开发专家和高管。凭借团队丰富的寡核酸药物研发、临床、注册和商业化等产业转化经验,思合基因得以打造出新一代的ASO药物开发平台。

 

思合基因的ASO核心技术平台为公司的创新性管线顺利推进提供了保障。目前思合基因专注于肝脏等代谢性疾病、心力衰竭和中枢神经系统疾病等领域的新药研发,其中SG12和SG13两条管线进展最快。

 

思合基因自主研发的用于治疗慢性乙型肝炎的1 类新药SG12注射液,目前已获得NMPA的IND批准。针对慢性乙肝,现有的疗法多数都需要长期甚至终身用药,实现“功能性治愈”(即停药后持续病毒学应答)的比例较低。ASO药物的作用机制在于,通过设计与乙肝病毒关键mRNA序列互补的ASO,从而高效抑制病毒相关蛋白(如乙肝表面抗原HBsAg)的合成。作为一种能够精准靶向并降解特定mRNA的前沿技术,ASO药物为乙肝的功能性治愈提供了全新路径。

 

通过深度化学修饰优化其分子活性、安全性和长效性,SG12注射液在前期的动物实验模型中展现出了良好的病毒清除能力和长效抑制效果,成为一款有潜力的ASO乙肝治疗产品。

 

思合基因另一款治疗慢性心力衰竭的产品(SG13),因作用机制独特,已被选入国家十五五“创新药物研发国家科技重大专项”,目前正处于临床前研究阶段。此外,应用于中枢神经系统和眼科领域的管线也处于早期研发阶段。

 

4、对思合基因的投资将助力百洋医药的创新发展


 

对于百洋医药而言,此次对思合基因投资的意义不仅在于进入新赛道,更在于其“投资孵化+商业化”的运营模式在前沿技术领域的进一步延伸与验证。目前思合基因的在研管线尚处于早期阶段,百洋医药的产业布局将实现双方的资源整合和优势互补,无疑将会加快思合基因管线的推进速度。

 

当前医疗领域的创新已经进入了全球竞争阶段,真正能优化临床场景的创新项目才有更大的商业价值。随着小核酸等前沿技术逐步进入产业化阶段,百洋医药有望在新一轮创新周期中占据更有利位置。


王路泰

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