AAV基因治疗奠基人、Jude Samulski教授确认出席2026 CSGCT年会并作主题报告

今年9月19-20日，北京。被誉为"现代AAV基因治疗之父"的R. Jude Samulski教授将亲临2026年CSGCT中国细胞与基因治疗年会现场——其1982年首次克隆AAV质粒的突破性科学成果直接催生了现代基因治疗领域的诞生，进步和蓬勃发展，尤其是为全球已上市的Zolgensma（脊髓性肌萎缩症）和Luxturna（遗传性视网膜病变）两款AAV基因治疗药物提供了技术基石，R. Jude Samulski教授将与中国同仁面对面分享45年来从实验室走向临床、从科学突破走向患者获益的完整历程。

01 改写行业起点

——首次克隆AAV质粒，奠定所有重组AAV载体基础

 1982年，Samulski教授在佛罗里达大学攻读博士期间，完成了野生型腺相关病毒AAV2基因组的首次克隆与质粒拯救（pSM620），并证明该重组质粒可在辅助病毒存在下重新激活AAV完整生命周期。这一里程碑工作首次使科学家能够对AAV基因组进行精确编辑，明确了反向末端重复序列（ITR）为AAV复制与包装必需元件，由此构建了第一代AAV转移载体骨架。今天所有已上市及在研的AAV基因治疗药物，均以他当年建立的ITR载体系统为核心基础。此项成果亦诞生了全球首项将外源基因插入AAV的美国专利，被公认为重组AAV（rAAV）时代的真正开端。截至2026年初，全球有大约350至400项正在进行或已完成的AAV临床试验。

02 四十载深耕——推动AAV从病毒学到临床转化的全链条突破

Samulski教授不仅开创了AAV载体，更穷尽45年持续拓展其边界。他在博士后期间完善了AAV2 ITR载体骨架及早期AAV生产体系；首次证实AAV可高效转导啮齿动物脑组织和骨骼肌，直接推动了全球首个AAV介导的脑部（卡纳万病）及肌肉（杜氏肌营养不良）基因治疗临床试验；后续主导开发了嵌合AAV衣壳（chimeric AAV capsids）及自互补AAV载体（self-complementary AAV），大幅提升转基因表达效率。他曾任北卡罗来纳大学教堂山分校基因治疗中心主任25年，发表论文350余篇，持有AAV相关专利近500项，曾任美国重组DNA咨询委员会（RAC）成员并长期担任FDA基因治疗顾问，深度参与美国首批基因治疗临床试验的审评规范制定。

03 产业孵化与行业殊荣——AskBio创始人及Founder's Awards得主

2001年，Samulski教授联合Sheila Mikhail女士创立AskBio（Asklepios BioPharmaceutical），建立Pro10™悬浮培养生产工艺及丰富衣壳/启动子库，将AAV工艺从实验室推向工业化。AskBio于2020年被拜耳以40亿美元收购，成为CGT领域标志性交易之一。他还参与联合创办Chatham Therapeutics、Bamboo Therapeutics、Viralgen等多家基因治疗公司，持续反哺行业生态。因其开创性贡献，他荣获2008年ASGCT首届杰出成就奖（Outstanding Achievement Award），2022年获欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）首届Founder's Award，2026年再获美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）Founder's Award——全球极少数获此双重Founder's Award认可的科学家。

04 中国之约与Jude & Sheila Innovation Award——诚邀投稿参会，共赴北京

Samulski教授与中国的渊源深厚，曾受聘北京协和医学院及中国医学科学院血液学研究所名誉教授，促成北卡大学基因治疗中心与中方机构合作备忘录，并多次随北卡州长代表团访华推动中美学术交流。2025年他曾在CSGCT年会发表演讲，今年9月将亲临现场作主旨报告。为激励创新，本届大会特设"Jude & Sheila Innovation Award"，凡通过CSGCT提交Abstract者均有机会参评，获奖者将在年会现场受表彰并与Samulski教授交流。

欢迎广大科研工作者、临床专家及企业代表踊跃报名参会，积极提交Abstract角逐Jude & Sheila Innovation Award！

投稿官网链接：https://www.csgct.com.cn

2026年9月19—20日，CSGCT大会将在北京举行。作为面向全球细胞与基因治疗领域的国际交流平台，本届大会将汇聚全球监管专家、临床研究者、创新企业与产业伙伴。

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