外泌体药物正处在从科研成果走向药物产品的关键阶段。随着中国外泌体药物进入注册开发阶段，行业竞争正逐步从科学探索转向产品定义、质量体系、注册路径和产业化能力的综合较量。

当中国首个外泌体药物获得IND许可，另一外泌体药物进入注册审评并探索中美双报；当质量评价、生产工艺和产业化能力不断完善，外泌体正在从科研热点走向创新药开发的新阶段。

外泌体如何被科学定义与规范评价？如何建立稳定可控的质量体系？监管、科研、临床与产业如何协同推动外泌体真正走向成药？

2026 CSGCT大会特别设置分论坛：

外泌体药物的创新路径：监管科学引领下的药物开发与质量标准建立

联合冠名单位：汇芯生物、同腾生物

本论坛将汇聚监管科学专家、临床研究者、学术机构、创新药企业及产业链代表，共同探讨外泌体药物开发过程中的关键科学问题与产业挑战。

01

2026年3月15日，央视3·15晚会专题曝光"万能的外泌体"：没有国家批准、没有通过任何临床试验、没有任何疗效数据的所谓"外泌体"产品，被部分企业包装成"包治百病"的"神药"，甚至以"借台代打"的方式注射进患者身体。晚会播出当晚，多地药监、卫健、公安部门即成立联合调查组，涉事企业被责令停产停业、产品全部查封。

舆论的"冷水"背后，恰恰是正规赛道的"升温"。

监管框架在加速成形：

• 2025年6月，CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，将细胞外囊泡（含外泌体）正式列入先进治疗药品（ATMP）体系，明确将具有治疗功能、依靠活性成分发挥作用的外泌体纳入药品监管，奠定了"外泌体即药品"的监管基础；同年3月10日起施行的《生物制品注册受理审查指南（试行）》，则让外泌体作为治疗用生物制品进入统一的注册受理审查轨道。

• 2026年7月6日，思德克索的STX11101注射液（人脂肪间充质干细胞来源细胞外囊泡药物，适应症急性肝衰竭）获得CDE临床试验默示许可——这是国内首个走完这道流程的外泌体药物。今年4月IND受理时行业已关注过一轮，如今正式获批，意味着CDE对外泌体这类新型产品已经有了清晰的审评路径，"外泌体药物"这个提法也有了监管背书。与此同时，国典医药相关外泌体产品进入中国IND审评，并探索中美双报路径。

从被曝光的"三无外泌体"，到拿到批件的外泌体药物——监管正在用行动划清界线：乱的是市场，赛道本身正走在正规化的路上。

02

监管科学竞速：全球外泌体监管地图

外泌体药物想在哪个市场走通，先得看清那个市场的监管者怎么想。中美日韩四家，态度差异不小：

• 中国CDE——快速完善框架。2025年6月将细胞外囊泡（含外泌体）列入先进治疗药品（ATMP）体系，同年3月《生物制品注册受理审查指南》施行、外泌体作为治疗用生物制品进入统一受理审查轨道；2026年5月818号令落地，为生物医学新技术建立专门通道；2026年4月国家卫健委发布《细胞组分及衍生物治疗新技术临床研究备案指引》，为外泌体、细胞外囊泡、线粒体移植等"非完整活细胞"技术提供专门备案通道：无完整活细胞移植，不适用多能干细胞路径的核心成瘤性风险考量，天然制剂一般也无需遗传毒性试验——监管框架为非细胞类新型疗法划出了清晰边界。按WHO ICTRP数据，中国占全球外泌体注册临床试验的61%，数量全球第一。

• 美国FDA——没有专门的外泌体指南，治疗用外泌体按IND+BLA走CBER。2024-2026年FDA连续发出多封警告函，点名"外泌体抗衰老注射"诊所，态度明确：没有IND就别碰治疗用途。但指南长期缺位，企业只能拿CGT通用标准去套。

• 日本PMDA——动作最快。2024年专门设立外泌体分委员会，2026年6月发布第一份早期指导文件，核心是"全流程病毒安全性设计"，从供体筛选到细胞库管理到病毒清除验证，每个环节提前想清楚；还计划再出天然外泌体与工程化外泌体两版质量控制指南。日本再生医学产品的条件性限时批准通道，也让外泌体理论上存在提前上市的可能。

• 韩国MFDS——起步最早。2018年即发布《细胞外囊泡治疗产品（外泌体）质量、非临床与临床评价指南》，2023年修订，是东亚最早成体系的监管文件；审评节奏快，IND一般在30个工作日内完成。但2025年1月起，韩国禁止化妆品广告出现"外泌体"字样——因为这个词在美容院里被用滥了。一边放开药品路径，一边收紧消费端滥用，韩国式"疏堵结合"值得玩味。

全球共性的信号：截至今天，全球没有任何一款外泌体药物正式上市。这个赛道仍在马拉松的起跑阶段，而监管框架的成熟度，正在成为各国企业抢跑的关键变量。

03

药物创新最终需要回应真实疾病需求。

全球在研外泌体相关管线已超过100条，涉及80多家公司；医药魔方数据显示全球外泌体创新药达293款。最接近终点线的选手已经出现：

• Capricor（美国）：Deramiocel用于杜氏肌营养不良心肌病（本质是心脏来源细胞疗法，通过外泌体旁分泌信号起效，属于广义外泌体管线），2026年3月FDA撤销此前发出的完整回复函（CRL）、恢复BLA审查，PDUFA日期2026年8月22日，是目前最接近上市的候选之一；

• Direct Biologics（美国）：ExoFlo用于ARDS，已推进至Phase III；

• Aegle Therapeutics（美国）：AGLE-102处于Phase I/IIa。

中国管线在数量上领先，覆盖肝衰竭、脑卒中、肺损伤、难治性创面、卵巢早衰、神经退行性疾病与自身免疫病；凭借生物活性、递送潜力和多维度调控能力，细胞外囊泡还在眼科疾病、组织修复等领域展开治疗探索。

本次论坛将聚焦外泌体技术与临床需求的结合，探讨不同疾病领域中的应用价值、作用机制及转化路径，推动基础研究成果与临床应用需求之间建立更紧密的连接。

04

818号令下的窗口期：外泌体的特殊身位

818号令落地后，谁有资格走"生物医学新技术"通道，成了行业最关心的问题。判断标准不在平台，而在产品形态：

• 标准化、通用型产品——可规模化生产的，必须走药品路径（IND→NDA）；

• 个性化、尚无成熟确定性临床先例的技术——才有机会走818通道。

按现有口径，外泌体目前符合818申报条件：全球尚无外泌体药物进入确定性临床阶段，通道尚未被堵死。但窗口期不会永远敞开——一旦有产品率先启动确证性临床，后来者将失去资格。对每一位外泌体开发者而言，当下正是"卡身位"的关键时刻：是走IND药品注册，还是走818转化应用，还是双轨并行，需要基于产品定义和临床策略尽早决策。

05

多环节协同推进，聚焦外泌体成药关键问题与产业发展路径

外泌体药物开发涉及基础研究、检测评价、质量标准、生产工艺及注册体系建设，需要多学科、多环节协同推进。

本次论坛将围绕外泌体药物开发全生命周期展开交流，重点关注：

• 外泌体产品定义、作用机制与评价体系建立；

• 质量标准、检测方法及产业化能力建设；

• 基础研究成果向药物产品转化的关键挑战；

• 注册开发路径与监管科学探索（含818通道与药品注册双轨选择）；

• 临床需求驱动下的适应症探索与治疗价值评估；

• 外泌体药物产业化路径与未来商业化机遇。

通过监管、科研、临床与产业多方交流，共同探索外泌体从科学发现走向药物开发过程中需要突破的核心问题。

06

共建外泌体药物创新生态，推动监管、科研与产业深度交流

作为新兴生物药方向，外泌体的发展需要监管科学、基础研究、临床医学、创新药研发及产业链能力的共同支撑。

2026 CSGCT大会外泌体分论坛将打造面向成药路径的高水平交流平台，通过主题分享与圆桌讨论，推动行业围绕标准体系建设、技术创新、产业转化及商业化路径形成更多共识。

07

重磅嘉宾阵容亮相，汇聚外泌体成药领域创新力量

本次论坛主席团及嘉宾阵容涵盖监管、临床、科研、创新药研发及产业化领域代表，共同探讨外泌体药物开发的新阶段。

分论坛主席团

• 张建民｜国典医药创始人、董事长、首席科学家

• 周国瑛｜亦诺微医药董事会主席兼首席执行官、亦及之洲外部科学顾问

• 张红武｜思德克索董事长

部分出席嘉宾

• 中检院相关专家（拟邀）

• 陶勇｜首都医科大学附属北京朝阳医院眼科主任、主任医师、教授、博士研究生导师

• 赵立波｜恩泽康泰CTO

• 杨延莲｜国家纳米科学中心研究员、中科易微创始人

• 赵春丽｜斯坦福大学研究科学家

• 吴庭鹤｜科恩里斯创始人兼首席执行官

• 贾国栋｜南湖实验室转化中心主任

• 王立军｜行诚生物CEO

• 刘肖｜行诚生物副总裁（圆桌主持人）

从首个IND项目推进，到质量评价体系建设；从疾病应用探索，到产业化能力完善，中国外泌体行业正在多方协同推动下，迈向更加成熟的成药阶段。

2026年9月，让我们相聚北京，共同探讨外泌体药物开发的新机遇，见证中国外泌体产业迈向成药新阶段。

08

2026 年 9 月 19-20 日，相聚北京CSGCT大会

2026 CSGCT中国细胞与基因治疗大会，不仅是一场学术交流会议，更是中国CGT产业链

接全球创新力量的重要平台。

今年大会将围绕基础研究、技术创新、临床转化、产业制造、监管科学、商业合作与全球化布局等核心方向展开，打造覆盖CGT全生命周期的高水平交流平台。

两天时间，23场专业论坛，汇聚来自全球多个国家和地区的顶尖专家、企业领袖、科研机构代表、临床专家以及投资机构负责人，共同探讨细胞与基因治疗未来十年的发展方向。

在这里，你可以：

获取最前沿技术与产业趋势。大会覆盖包括但不限于：CAR-T及下一代细胞治疗技术、基因治疗创新技术与递送体系、AI赋能CGT研发与临床转化、细胞治疗产业化与CMC挑战、IIT研究与临床创新模式、CGT全球监管趋势、企业国际化与海外市场布局，帮助参会者快速掌握行业未来方向。

链接产业合作资源。CSGCT不仅关注科学突破，更关注创新成果如何真正走向临床和市场。大会将汇聚：国内外CGT创新企业、顶尖科研机构、三甲医院及临床专家、投资机构及产业资本为技术合作、项目交流、产业投资和国际合作创造更多机会。

与全球CGT领军专家面对面交流。来自美国、日本、韩国、印度、澳大利亚、巴西等国家及国际组织的核心代表，将分享全球CGT最新趋势、监管变化以及产业发展经验。

这是一场资源的连接场。无论您是寻求技术突破、临床合作、监管指引，还是海外BD与融资通道，CSGCT大会都将是2026年不可错过的一次战略布局。

2026年9月19—20日，CSGCT大会将在北京·中关村会议中心举行。作为面向全球细胞与基因治疗领域的国际交流平台，本届大会将汇聚 300+全球监管、临床、产业专家讲者，3000+参会者。