如果未来高血脂患者无需每日服药,仅需每年注射两针即可稳定控制血脂,这听起来是否有些不可思议 ?事实上,这一幕正在成为临床现实。背后的核心技术,正是小核酸药物。
小核酸药物被誉为生物医药领域的第三次浪潮,不同于传统药物在蛋白质层面进行“补救式”干预,小核酸药物直接进入细胞内部,靶向致病基因的mRNA,“关闭”或“下调”有害蛋白的产生。这种源头干预的策略,使其在治疗某些慢性疾病时展现出长效、精准的优势。随着技术的不断成熟及规模化生产能力的提升,小核酸药物的适用范畴已从早期的遗传性罕见病,稳步拓展至心血管、代谢、免疫等患者基数庞大的慢性病领域。
01.
商业化进程明显提速,重磅交易接连落地
但要把这门手艺练到炉火纯青,产业界还得翻过几座大山:
第一,送货难。 现在的“导航系统”(GalNAc)能把药精准送到肝脏,但如果想治疗脑部、肌肉或脂肪的疾病,药怎么送进去?这是最大的卡脖子难题。
第二,造药难。长链核酸的生产既要纯度高,又要成本低。化学合成和酶连工艺怎么配合,才能支撑起吨级的量产需求?
第三,过关难。 怎么符合中美监管的安全评价标准(如ICH S13)?AI设计能不能帮咱们把动辄几年的研发周期压下来?
为了解决这些疑难点,中国细胞与基因治疗(CSGCT)大会特举办“小核酸专题论坛”,CSGCT致力于搭建一座从实验室(Paper)直通病床(Patient)的桥梁,汇聚全球顶尖大脑,解决产业真问题。

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02.
2026 CSGCT 大会 · 小核酸专题论坛
为推动小核酸领域技术创新、产业融合与国际交流,2026 CSGCT 小核酸专题论坛正式成立主席团,由三位长期深耕 RNA 药物研发、CMC 转化及创新药产业化领域的专家共同领衔。
主席团
论坛介绍
核心议题:从技术突围到商业落地
全球小核酸产业趋势:从罕见病向慢病大适应症的跨越与挑战;
小核酸药物渐成现代制药的第三次浪潮;
人工智能重塑小核酸药物发现:靶点预测、序列优化与脱靶风险评估;
肝内递送的极限突破:小核酸在肝脏及代谢性疾病中的转化新进展;
大病大药背景下的CMC挑战:小核酸规模化生产的成本、纯度与合规门槛;
从数据到决策:数字化研发平台如何提升小核酸药物开发的确定性;
合成工艺革新:固相合成与酶法连接在小核酸商业化生产中的协同路径;
超越肝脏:新型递送模态的技术延伸;
首付款背后:小核酸出海BD实战复盘;
靶点竞速:从存量红海到增量蓝海的选择逻辑;
从GalNAc到肝外递送:小核酸递送技术的下一战场;
突破肝外:小核酸递送技术的前沿平台与适应症拓展;
……
从一年两针的临床突破,到肝外递送的星辰大海;从AI驱动的序列设计,到吨级量产的工艺革新。小核酸药物正在跨越罕见病与慢病大适应症的边界,重新定义现代制药的第三次浪潮。这不仅是技术的跃迁,更是一场从“蛋白质层面补救”到“基因源头沉默”的治疗革命。2026 CSGCT小核酸专题论坛,聚齐产学研医投,以最前沿的科学洞察和最务实的产业落地,邀您一起,把不可能变成临床常规,把未来带到现在。
03.
23场专业论坛
打开全球CGT未来十年的关键窗口
国内CGT领域会议很多,但真正能够汇聚全球行业组织、覆盖产业全链条、连接创新资源与商业机会的国际化大会,依然稀缺。2026 CSGCT中国细胞与基因治疗大会,不仅是一场学术交流会议,更是中国CGT产业链接全球创新力量的重要平台。
今年大会将围绕基础研究、技术创新、临床转化、产业制造、监管科学、商业合作与全球化布局等核心方向展开,打造覆盖CGT全生命周期的高水平交流平台。
两天时间,1场主论坛+1场国际峰会+23场分论坛,汇聚来自全球多个国家和地区的顶尖专家、企业领袖、科研机构代表、临床专家以及投资机构负责人,共同探讨细胞与基因治疗未来十年的发展方向。

在这里,你可以:
获取最前沿技术与产业趋势。大会覆盖包括但不限于:CAR-T及下一代细胞治疗技术、基因治疗创新技术与递送体系、AI赋能CGT研发与临床转化、细胞治疗产业化与CMC挑战、IIT研究与临床创新模式、CGT全球监管趋势、企业国际化与海外市场布局,帮助参会者快速掌握行业未来方向。
链接产业合作资源。CSGCT不仅关注科学突破,更关注创新成果如何真正走向临床和市场。大会将汇聚:国内外CGT创新企业、顶尖科研机构、三甲医院及临床专家、投资机构及产业资本为技术合作、项目交流、产业投资和国际合作创造更多机会。
与全球CGT领军专家面对面交流。来自美国、日本、韩国、印度、澳大利亚、巴西等国家及国际组织的核心代表,将分享全球CGT最新趋势、监管变化以及产业发展经验。
2026年9月19—20日,CSGCT大会将在北京·中关村会议中心举行。作为面向全球细胞与基因治疗领域的国际交流平台,本届大会将汇聚 300+全球监管、临床、产业专家讲者,3000+参会者。

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CSGCT大会商务合作及大会咨询,请联系:
CSGCT联盟秘书处 李女士
邮箱:join@csgct.com.cn
电话/微信:18600921680
关于CSGCT中国细胞与基因治疗联盟
CSGCT联盟和大会的宗旨与定位
促进CGT技术在中国的应用,目的是减少患者病痛,治病救人
成为中国CGT领域科学家、医生、患者组织、监管机构、企业、投资方聚会的平台、合作的连接者
推广中国CGT行业品牌价值,加速全球深度融合,推动创新疗法的可及
CSGCT联盟和大会的愿景
推动创新与转化:聚焦细胞与基因治疗(CGT)领域,打通从基础研究、技术研发到临床试验和产业转化的全链条,加速中国CGT产品、技术、服务融入全球市场
构建协同生态:通过整合国内外科研资源、临床机构、企业与资本,搭建“政一产一学一研一医—资”多维协同平台,推动解决行业共性难题(如融资需求、监管沟通、供应链稳定性、国际化合作等)






















