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递送突围,量产破局:CSGCT小核酸论坛,定义RNA药物的下一个十年

动脉网 2026-10-20 12:07


如果未来高血脂患者无需每日服药,仅需每年注射两针即可稳定控制血脂,这听起来是否有些不可思议 ?事实上,这一幕正在成为临床现实。背后的核心技术,正是小核酸药物。


小核酸药物被誉为生物医药领域的第三次浪潮,不同于传统药物在蛋白质层面进行“补救式”干预,小核酸药物直接进入细胞内部,靶向致病基因的mRNA,“关闭”或“下调”有害蛋白的产生。这种源头干预的策略,使其在治疗某些慢性疾病时展现出长效、精准的优势。随着技术的不断成熟及规模化生产能力的提升,小核酸药物的适用范畴已从早期的遗传性罕见病,稳步拓展至心血管、代谢、免疫等患者基数庞大的慢性病领域。


01.

商业化进程明显提速,重磅交易接连落地


小核酸产业的商业化价值正在被市场重新定义。近年来,跨国药企通过一系列上亿美元级交易,不断夯实对RNA靶向技术的战略押注。这一趋势在2025年达到新高:诺华与舶望制药(Argo Biopharma)就心血管siRNA管线达成合作,潜在总交易金额高达52亿美元,为中国RNA创新药国际化写下了浓墨重彩的一笔。放眼全球,围绕RNAi平台的授权合作、战略投资与产业布局持续升温,预示着小核酸药物正在进入新的商业化阶段。


但要把这门手艺练到炉火纯青,产业界还得翻过几座大山:

第一,送货难。 现在的“导航系统”(GalNAc)能把药精准送到肝脏,但如果想治疗脑部、肌肉或脂肪的疾病,药怎么送进去?这是最大的卡脖子难题。

第二,造药难。长链核酸的生产既要纯度高,又要成本低。化学合成和酶连工艺怎么配合,才能支撑起吨级的量产需求?

第三,过关难。 怎么符合中美监管的安全评价标准(如ICH S13)?AI设计能不能帮咱们把动辄几年的研发周期压下来?


为了解决这些疑难点,中国细胞与基因治疗(CSGCT)大会特举办“小核酸专题论坛”,CSGCT致力于搭建一座从实验室(Paper)直通病床(Patient)的桥梁,汇聚全球顶尖大脑,解决产业真问题。


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02.

2026 CSGCT 大会 · 小核酸专题论坛

为推动小核酸领域技术创新、产业融合与国际交流,2026 CSGCT 小核酸专题论坛正式成立主席团,由三位长期深耕 RNA 药物研发、CMC 转化及创新药产业化领域的专家共同领衔。

主席团

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梁子才

瑞博生物
董事长兼CEO    

梁子才,瑞典乌普萨拉大学博士,瑞博生物创始人。曾任瑞典卡珞琳斯卡医学院基因组与生物信息学中心基因组技术研究室主任、北京大学分子医学研究所核酸技术研究室主任、中国生化与分子生物学学会RNA专业委员会副主任委员。曾主持中国第一个小核酸领域863重点项目,推动建立了昆山小核酸产业基地,加速了中国小核酸制药研究开发的进程,是中国小核酸制药产业的主要开拓者之一。    

01


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李久远

阿安笛创始人&总经理    

本科毕业于南开大学,博士毕业于中国科学院化学研究所,并获得清华大学MBA学位。李九远拥有20年的新技术开发、创新药CMC和投资孵化经验,先后发表学术论文20余篇,是40余项授权发明专利的主要发明人,多次获得省市级奖励;领导和参与100+多肽、XDC、寡核苷酸创新药CMC项目,对于核酸创新药和疫苗开发、CMC和产业链具有深刻的认知。    

02


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王昊天  

Higend Sciences
创始人&CEO    

王昊天,清华大学/北京协和医学院临床医学博士,10年临床医学经验,8年GCP行业经验。参与多项药物与器械临床试验,擅长创新药临床开发领域相关工作。在转化医学与早期临床开发阶段,曾支持70余项中美IND申报工作,150余项I期/IIa期临床试验项目,50+II/III期研究,4项成功的NDA/BLA。具备医疗初创团队及CRO创业公司参与团队创建与管理工作。曾就职于君联资本,专注于早期科研转化及创新药物风险投资领域的工作。现为Higend创始人&CEO,推动中国Hub and Spoke模式的早期创新药转化、开发工作。    

03


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联合主办:
上海兆维科技发展有限公司

上海兆维科技发展有限公司成立于1998年,是一家专注于核酸原料供应与CDMO服务的生物技术企业。凭借近30年的行业深耕,公司持续为全球核酸药物的研发与产业化提供稳定支撑,已成为全球核酸领域值得信赖的合作伙伴。

公司拥有超2000个目录产品,覆盖亚磷酰胺单体、修饰性核苷、三磷酸、帽子类似物、GaINAc、脂质体及酶等核酸药物全产业链原料,具备年产58吨亚磷酰胺单体、支持超105亿剂mRNA疫苗的原料生产能力,是众多临床及已上市核酸药物管线的核心原料供应商。

在核酸药物CDMO领域,上海兆维科技为客户提供从实验室小试到商业化上市的全流程无缝衔接服务,技术路线覆盖ASO、siRNA、AOC、sgRNA、双靶点,mRNA疫苗以及mRNA基因治疗等。依托垂直整合的供应链体系、化学酶法合成等核心技术平台及吨级以上生产能力,公司已成功交付多个核酸药物CDMO项目,助力客户实现药物快速转化与商业化落地。

04


    

论坛介绍


核心议题:从技术突围到商业落地



  • 全球小核酸产业趋势:从罕见病向慢病大适应症的跨越与挑战;       

  • 小核酸药物渐成现代制药的第三次浪潮;

  • 人工智能重塑小核酸药物发现:靶点预测、序列优化与脱靶风险评估;

  • 肝内递送的极限突破:小核酸在肝脏及代谢性疾病中的转化新进展;

  • 大病大药背景下的CMC挑战:小核酸规模化生产的成本、纯度与合规门槛;

  • 从数据到决策:数字化研发平台如何提升小核酸药物开发的确定性;  

  • 合成工艺革新:固相合成与酶法连接在小核酸商业化生产中的协同路径;

  • 超越肝脏:新型递送模态的技术延伸;

  • 首付款背后:小核酸出海BD实战复盘;

  • 靶点竞速:从存量红海到增量蓝海的选择逻辑;  

  • 从GalNAc到肝外递送:小核酸递送技术的下一战场;    

  • 突破肝外:小核酸递送技术的前沿平台与适应症拓展;  

    ……  


从一年两针的临床突破,到肝外递送的星辰大海;从AI驱动的序列设计,到吨级量产的工艺革新。小核酸药物正在跨越罕见病与慢病大适应症的边界,重新定义现代制药的第三次浪潮。这不仅是技术的跃迁,更是一场从“蛋白质层面补救”到“基因源头沉默”的治疗革命。2026 CSGCT小核酸专题论坛,聚齐产学研医投,以最前沿的科学洞察和最务实的产业落地,邀您一起,把不可能变成临床常规,把未来带到现在。


03.

23场专业论坛

打开全球CGT未来十年的关键窗口


国内CGT领域会议很多,但真正能够汇聚全球行业组织、覆盖产业全链条、连接创新资源与商业机会的国际化大会,依然稀缺。2026 CSGCT中国细胞与基因治疗大会,不仅是一场学术交流会议,更是中国CGT产业链接全球创新力量的重要平台。


今年大会将围绕基础研究、技术创新、临床转化、产业制造、监管科学、商业合作与全球化布局等核心方向展开,打造覆盖CGT全生命周期的高水平交流平台。


两天时间,1场主论坛+1场国际峰会+23场分论坛,汇聚来自全球多个国家和地区的顶尖专家、企业领袖、科研机构代表、临床专家以及投资机构负责人,共同探讨细胞与基因治疗未来十年的发展方向。

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在这里,你可以:


获取最前沿技术与产业趋势。大会覆盖包括但不限于:CAR-T及下一代细胞治疗技术、基因治疗创新技术与递送体系、AI赋能CGT研发与临床转化、细胞治疗产业化与CMC挑战、IIT研究与临床创新模式、CGT全球监管趋势、企业国际化与海外市场布局,帮助参会者快速掌握行业未来方向。


链接产业合作资源。CSGCT不仅关注科学突破,更关注创新成果如何真正走向临床和市场。大会将汇聚:国内外CGT创新企业、顶尖科研机构、三甲医院及临床专家、投资机构及产业资本为技术合作、项目交流、产业投资和国际合作创造更多机会。


与全球CGT领军专家面对面交流。来自美国、日本、韩国、印度、澳大利亚、巴西等国家及国际组织的核心代表,将分享全球CGT最新趋势、监管变化以及产业发展经验。


2026年9月19—20日,CSGCT大会将在北京·中关村会议中心举行。作为面向全球细胞与基因治疗领域的国际交流平台,本届大会将汇聚 300+全球监管、临床、产业专家讲者,3000+参会者。


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CSGCT大会商务合作及大会咨询,请联系:

CSGCT联盟秘书处  李女士

邮箱:join@csgct.com.cn 

电话/微信:18600921680


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关于CSGCT中国细胞与基因治疗联盟

CSGCT联盟和大会的宗旨与定位

  • 促进CGT技术在中国的应用,目的是减少患者病痛,治病救人

  • 成为中国CGT领域科学家、医生、患者组织、监管机构、企业、投资方聚会的平台、合作的连接者

  • 推广中国CGT行业品牌价值,加速全球深度融合,推动创新疗法的可及


CSGCT联盟和大会的愿景

  • 推动创新与转化:聚焦细胞与基因治疗(CGT)领域,打通从基础研究、技术研发到临床试验和产业转化的全链条,加速中国CGT产品、技术、服务融入全球市场

  • 构建协同生态:通过整合国内外科研资源、临床机构、企业与资本,搭建“政一产一学一研一医—资”多维协同平台,推动解决行业共性难题(如融资需求、监管沟通、供应链稳定性、国际化合作等)

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