重磅！朗信生物遗传性视网膜变性基因治疗产品在国内获批临床

2022年4月19日——朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）旗下上海朗昇生物科技有限公司宣布，公司产品LX101注射液用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。

RPE65基因突变引起的遗传性视网膜变性（Inherited retinal degenerations，IRD），是一种典型的致盲性罕见病。患者婴幼儿期发病，通常经历严重、进行性的视网膜退化和视觉功能恶化，几乎所有患者最终进展为完全失明。以往无有效治疗方法，而基因治疗作为一种突破性技术，为从根本上补充或修复缺陷基因、恢复健康基因的正常生物学功能提供了可能。根据国外相关产品的已有观察数据，基因治疗可以帮助该类IRD患者视力功能改善并长期维持。

朗信生物CEO汪枫桦博士表示：“这是公司成立以来的重要里程碑，感谢朗信生物的全体和合作者们的辛勤付出、感谢来自患者们的信任与支持。自2021年，我们与国家眼部疾病临床研究中心合作开展中国首项针对IRD的基因治疗IIT临床研究以来，LX101便逐步释放其治疗潜力。我们期待着LX101能为更多患者带来治疗上的突破和最大功效，更期待基因治疗在其他眼科疾病、遗传性疾病和慢性病治疗中为恢复患者健康生活提供有效解决方案。”

LX101注射液是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法。产品通过对RPE65基因编码序列优化设计，高效表达人源RPE65蛋白，补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失，眼内给药后可有效治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。

朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治疗产品研发制造的创新生物技术企业。公司成立于2020年，核心团队有来自全球知名大学及实验室的科学家和专业人士、及全球顶尖生物医药公司高级技术专家和管理人员。从创建之初，公司与国内知名医院的临床医学科学家密切合作，关注遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，积累了多个管线产品研发及工业化技术开发基础。

公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的技术转化。目前已建立眼科基因治疗自主研发团队和平台。公司具备目前国际领先的无血清悬浮培养工艺平台，2021年初已建成近5000平米场地用于研发与生产基地。经过一年的快速发展，初步建立涵盖研发、工艺、生产、质量、注册申报、临床开发的全流程平台型创新药企布局。

公司核心成员拥有20余年创新生物药开发经验和10余年基因治疗研发经验。主导、参与国内国际40多项IND申报和3个1类新药产品上市。国际产业化团队曾完成500LAAV生产工艺放大，具备目前国际领先的无血清悬浮培养工艺平台。在对外合作方面，公司以临床需求为导向，与全球多家医院及科研机构合作，围绕遗传性视网膜疾病、肌肉病、神经系统疾病等开展基因治疗的应用转化及临床研究。