登录

成立一年不担心营收,这家企业如何探路基因编辑大动物模型未来?

作者: 王瑾瑶 2022-05-25 15:04
希诺因
http://www.sigenetic.com/
企业数据由 动脉橙 提供支持
动物克隆和基因编辑技术开发商 | 未公开 | 运营中
中国-北京
查看

几年前身价不足万元的实验猴,如今“一天一价”,已经猛涨至十几万;临床前实验中,使用最多的实验用大小鼠,价格动辄上万。价格的上涨,资源的紧张,让实验动物的发展有了更大的想象空间。

 

曾经小众的赛道,如今已经发展成为生命科学领域的支撑行业之一,几大巨头已经崭露头角,其中,南模生物与集萃药康已经上市,百奥赛图也向港交所递交了上市申请表。

 

实验动物行业终于站在了聚光灯下,但是否意味着其在生命科学领域甚至是新药研发领域的话语权,也将逐渐加重?

 

不用实验动物,很多新药研发根本做不下去。”希诺因总经理赵建平告诉动脉新医药。凭借母公司希诺谷在动物克隆与基因编辑方面的技术积累,希诺因这家以基因编辑大动物模型为核心发力点的生物技术企业,正逐步开拓实验动物这个更大的市场。

 

希诺因成立刚刚一年,已经与包括中科院遗传所、首都医科大学、同仁医院在内众多学术机构和新药开发企业达成深度合作,相继研发出APOE犬等多种基因编辑犬模型,希诺因已经不用担心营收问题。


瞄准大动物


大小鼠,在实验动物行业内占据着重要地位。在国内,无论是业内巨头还是新兴企业,布局大小鼠赛道,已经成为必经之路。然而,这一赛道在备受关注的同时,也出现了不可忽视的问题,小鼠筛药的成功率不超过10%,这导致了新药开发成功率的低下

 

业内已形成共识:虽然小鼠是目前应用最为广泛的实验动物,但已无法满足所有疾病相关的研究。

 

以神经退行性疾病为例,最常用的小鼠模型,因与人类大脑结构差异巨大,绝大多数无法模拟神经退行性病人典型神经元细胞死亡的病理特征,同时,目前在小鼠脑疾病中发挥作用的药物,在临床实验中多以失败告终,小鼠已不是最佳疾病模型选择,而与人类更为接近的犬、猴等大动物,在建立重大神经退行性疾病模型时,更加具有优势。

 

针对这一问题,依托于母公司希诺谷的技术积累,深耕基因编辑大动物模型开发的希诺因早已做好准备。

 

2017年7月,国内诞生世界首只基因编辑克隆犬,当时,犬的体细胞克隆技术一直掌握在韩国人手中,就连美国首例克隆犬,也是在韩国科学家的指导下培育成功。希诺谷的这一成果,实现了技术封锁垄断下的突破,不仅在宠物克隆领域打开了市场,同时也让公司在基因编辑模式动物这条路上,越走越远。

 

10年发展历程中,希诺谷实现了众多世界首例成就,已相继培育出多种独有的疾病模型犬。

 

当被问到为何选择犬类作为向大动物模型领域迈进的首个尝试时,赵建平提及了犬类在药物研发中的优势:犬不仅是国际公认的标准实验动物,并且曾经为多个诺贝尔生理或医学奖的获得做出了贡献。犬与人类在营养代谢、生理解剖等方面有很多相似之处。从遗传病学角度来讲,犬有400多种与人类相似的遗传病。

 

基于基因编辑动物模型技术的逐渐成熟,希诺因就此诞生,它不是一家从0做起的企业,但是希望与希诺谷聚焦宠物克隆有所区别,为基因治疗、细胞治疗等创新药领域,提供基于多品种基因编辑模式动物开发与应用的临床前CRO全流程服务。

 

目前公司已设有药理药效、药代毒理、安全性评价等药物分析平台,以及多组学分析、影像电生理、行为学分析平台,力图发力心脑血管、眼科疾病、代谢疾病、神经系统疾病、恶性肿瘤、罕见病等多个领域。


模式动物+临床前CRO的新模式


与国外相比,国内实验动物的发展历史并不长,实验动物品系的建立,大多需要从国外引种进行繁育,目前还没有完全自主培育的大动物模型品系。

 

以实验犬为例,最初,国内企业或者研究机构会选择从美国与日本引进品种,从而实现市场供应或者自身研究使用。在行业内,很多大型研究机构会根据自身需求,进行一种疾病模型动物的研发与培育,但并没有企业将大动物进行成规模的产业化与商业化。

 

在这当中,技术是难点,但更难的是时间的等待与验证,“在实验动物行业,做出一个疾病模型只是第一步,保有一定的种群数量,通过时间积累,用数据对一个品系的稳定性与成熟度进行评价与验证,更为关键。”赵建平坦言。

 

如今,经过数年的技术积累,希诺因研发成功的疾病模型已经有17种,涉及犬、猪、猫、兔、大小鼠等多个品系。其中,动脉粥样硬化疾病、自闭症、点突变GCK糖尿病、RPE65先天性黑蒙等基因编辑模型犬均为世界首例。

 

除了在犬的疾病模型中占有独特优势外,选择如此广泛的品系进行繁育,也是希诺因的企业发展战略。“没有哪种模式动物可以用于所有疾病,我们跟很多PI交流过,不同的疾病,应该选择更适合的模式动物。”赵建平详细解释道,例如,猫由于血压相对稳定,更适合做高血压模型,猪心脏的大小和结构与人的接近,适合做心脏相关疾病研究,而犬类在与人类相伴过程中,长期的趋同进化,让其更适合进行神经系统疾病以及肿瘤、代谢的研究。

 

不同品系模式动物的构建和繁育是基础,希诺因更希望在此基础上建立临床前CRO平台,通过“模式动物+临床前CRO”的发展路径,为药品研发提供更加严谨专业的服务。赵建平介绍到,在对动物模型进行构建与研发的过程中,希诺因已经积累了分子鉴定、表型评价等各方面的研究数据,因此,希诺因不仅在大动物模型研发方面搭建了技术壁垒,还能够延伸优势,通过模拟疾病发生发展过程,帮助药企进行新药的临床前研究。

 

目前,希诺因已经搭建了基因编辑模式动物平台、临床前CRO服务平台、动物生产实验服务平台和专项功能实验室四大平台,分别从基因编辑模式动物开发制备、种群繁育、动物实验、创新药早期药效评价、临床前CRO服务层面,进行多维度的赋能。

 

刚刚成立一年的希诺因,已经与包括中科院遗传所、首都医科大学、同仁医院、新芽基因、中吉智药等众多学术机构和创新药企达成深度合作。未来,希诺因将继续与北京301医院、天津大学药学院等机构深度合作,展开新一轮基因编辑大动物模型的开发和药物临床前评价实验。

 

如今,坐落于北京大兴自贸创新服务中心的希诺因,已经拥有两栋楼共6300平的场地,但是赵建平已经开始担心空间不够用了。他提到,开发更多的大动物模型只是起点,在与重点科研单位达成合作的同时,希诺因期待进一步增加对创新药企的服务比例,支持创新药开发与转化,不仅要从北京辐射至长三角、珠三角地区,更要走向国际。

相关赛道 生物制药
注:文中如果涉及企业数据,均由受访者向分析师提供并确认。
声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。转载请联系tg@vcbeat.net。

王瑾瑶

分享
动脉橙
以上数据来自动脉橙产业智库

我们以独创的在线数据库方式,为健康产业人士提供全方位和实时的市场资讯、行业数据和分析师见解。现已覆盖数字健康、医疗器械、生物医药等近500+细分赛道,涉及公司名单、招投标、投融资信息、头部企业动态等各类数据并持续更新。

点击 【申请试用】了解动脉橙产业智库更多内容。
精彩内容推荐

138亿!艾伯维抢滩长效注射剂

成立3年融资10亿,这家公司凭什么和武田、BMS争夺TYK2抑制剂百亿市场

鼎持生物完成数千万B1轮融资

安渡生物王冰:为全球创新药开发搭建桥梁,做新一代CRO中的“特斯拉”

王瑾瑶

共发表文章150篇

最近内容
  • 【首发】篆码生物完成数千万元种子轮融资,推进原创超小型高效基因编辑器研发

    2024-04-16

  • 超25亿!这家减肥药赛道的新企业,完成今年来第二大融资

    2024-04-08

  • B轮融资获超亿元超额认购,这家企业如何突破神经系统疾病困境?

    2024-04-05

上一篇

转化创新浪潮下的科学家们,应该如何寻找创业合伙人?

2022-05-25
下一篇

博鳌乐城牵手波士顿科学,“钇”起发力惠及国内肝癌患者

2022-05-25