MyKardia是旧金山一家生物技术公司，成立于2012年9月，主要运用新的基于基因组学方法研发治疗肥厚型心脏病和扩张型心脏病的药物。
6000万的患病群
心肌病是一种致命的心脏疾病，每年在全世界有6千万人患病。
肥厚型和扩张型是心肌病的主要表现形式，肥厚型心脏病是最常见的遗传性心脏疾病，在500个人中就有一个病例。扩张型心脏病大概2500人中有一例，在美国有数百万人受这两种疾病的折磨。而肥厚型心脏病是导致年轻人猝死的主要原因，扩张型心脏病在美国受影响的人数也接近80万。
MyKardia就试图通过基因组学法研发药物来减少病痛的发生。
肌节突变药物的研发
MyoKardia的科学家正在研发一种药物来应对一部分肌节（心肌的基本单位）的突变。Third Rock的合伙人查尔斯•霍姆西（Charles Homcy）同时也是公司目前的CEO说，现在科学家对突变的了解已经足够，是时候把基因型和表现型对应起来，也就是把一个人的遗传突变和某种疾病特征对应起来。他还说，MyoKardia正在研发的药物将同时针对病人的基因型和表现型。
一些心脏病学家表示，他们会欢迎更有针对性的方法来治疗心肌病。“已有一些突变被发现，但是我们既不知道这些突变如何起作用，也不知道如何治疗他们，”纽约蒙特法沃医疗中心（Montefiore Medical Center）的首席儿科心脏病学家达芙妮•徐（Daphne Hsu）说。“现在我们能做的只是治疗症状而已。如果遗传学能想出更好的疗法，那就太好了。”
在研发技术上，MyoKardia只是这众多试图让基因组检测成为常规临床活动的公司之一，而急剧下降的基因测序费用让这些成为可能。
基因疗法应用的企业
Ambry Genetics
2011年，加州亚里索维耶荷的Ambry Genetics成为了第一个提供针对人类基因组中所有2万个基因蛋白编码区域进行检测的诊断实验室之一。用户一般来说是医生，他们可以检查4000个和某种特定疾病相联系的基因，也可以订购病人全部基因组的图谱。
Foundation Medicine
Foundation 公司于两年前在波士顿成立，它可提供制药公司需要的技术：根据个体肿瘤的特定基因，提供有效概率最大的药物。诺华和赛尔基因都和Foundation公司建立了合作关系，把Foundation的技术应用在癌症新药物的试验中。乔布斯是第一位尝试使用该公司技术的知名人士。
Illumina
位于圣迭戈的Illumina已市场化了一批基因组工具。公司于2012年9月宣布正在研发识别导致疾病的基因技术。公司正在铺开5个产品，评估和检测自闭症、癌症、心肌病、遗传儿科病和罕见遗传病相联系的基因。Illumina只把他们卖给想要自己研发测序监测的实验室，不过公司表示有意开发名为TruSight的生产线，供临床诊断使用。
专业领袖
到目前为止，MyoKardia团队共36人，四名创始合伙人情况如下：
Leslie Leinwand，是科罗拉多大学biofrontiers学院的分子、细胞和发育生物学教授和首席科学官；
Christine Seidman，医学博士，哈佛医学院和波士顿布里格姆妇女医院的遗传与医学教授，霍华德休斯医学研究所的研究者；
Jonathan G. Seidman，也是哈佛医学院的基础遗传学教授；
James A. Spudich，斯坦福大学的心血管疾病教授；
融资
MyoKardia公司目前为止经历1轮融资。在成立之初，由 Third Rock 风险基金融资3800万美元，主要用于开发治疗心肌肌节蛋白突变引发疾病的个性化小分子药物。
就在9月17日，获得法国生物医药巨头赛诺菲公司2亿美元的资金投入，此次合作协议的范围涉及了MyoKardia公司的三个研究项目，其中包括了两个关于肥厚型心脏病药物研发项目和一个扩张型心脏病药物研发项目。双方计划到2018年完成这一协议研发。
在这一合作中，MyKardia公司将主要负责早期人类功效数据处理的工作。此次赛诺菲的投资无疑是雪中送炭，为MyoKardia公司提供了强有力的资金支持。而赛诺菲公司的高层也对这一合作寄予了厚望。如果MyoKardia公司的研究能获得突破，则有望打破世界医药巨头对这一领域的垄断。
渝公网安备 50011202502165号
