李佳英 作者：实习生陈川、郑奥、贺朵

新药进展

百济神州泽布替尼胶囊启动IV期临床

9月17日，药物临床试验登记与信息公示平台数据显示百济神州的一项评价泽布替尼治疗中国初治华氏巨球蛋白血症患者的有效性和安全性的4期、单臂、开放性、多中心研究启动。本次试验主要终点指标为大约33个月时完全缓解（CR）或非常好的部分缓解（VGPR）的患者比例；次要终点指标包括大约33个月时研究者评估的主要缓解率（MRR）、主要缓解持续时间（DOMR）、无进展生存期（PFS）等。

信达生物合作伙伴Ollin公布眼科双抗IBI324临床进展

9月18日，信达生物宣布其宣布其合作伙伴 Ollin 公布了IBI324的临床进展。IBI324（OLN324）是一款血管内皮生长因子（VEGF）/ 血管生成素 - 2（Ang2）双特异性抗体，目前正处于临床Ib 期开发阶段，适应症为湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿。这是Ollin的核心管线之一，在抗 VEGF 疗法已证实的核心疗效基础上，OLN324 展现出成为“同类最优”（best-in-class）疾病控制药物的潜力。

康方生物CD47单抗获得FDA孤儿药资格认定

9月16日，康方生物官网宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其自主研发的新一代抗CD47人源化IgG4单克隆抗体莱法利单抗（AK117）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），适应症为急性髓系白血病。莱法利单抗是全球首个进入实体瘤注册性Ⅲ期临床阶段的CD47单抗。

恒瑞降血脂产品二十碳五烯酸乙酯软胶囊获批上市

近日，恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》，批准公司二十碳五烯酸乙酯软胶囊上市，适应症为：在控制饮食的基础上，本品用于降低重度高甘油三酯血症（≥500mg/dL）成年患者的甘油三酯（TG）水平。

恒瑞医药及子公司福建盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意恒瑞自主研发的1类创新药HRS-4729注射液在代谢相关脂肪性肝病/代谢相关脂肪性肝炎患者群体中开展临床试验。目前国内外尚无同类产品获批上市。

和黄医药2025 CSCO年会公布两款创新抗肿瘤药物

在近日举行的2025年中国临床肿瘤学会（CSCO）年会上，和黄医药公布了索凡替尼和咔嗒替尼在多个实体瘤领域的最新临床研究数据。索凡替尼的研究覆盖神经内分泌瘤、胰腺癌、胆道癌、软组织肉瘤及三阴性乳腺癌。数据显示，其联合经动脉栓塞治疗神经内分泌瘤肝转移的客观缓解率（ORR）达44.0%，显著优于单药；在伴肝转移的晚期胰腺癌患者中，联合NASCA方案将ORR提升至52.2%。

咔嗒替尼在局部晚期直肠癌新辅助治疗中联合免疫和放疗，病理完全缓解（pCR）率达28.6%；一线治疗转移性结直肠癌的ORR高达81.4%，中位无进展生存期（PFS）达17.84个月；在晚期食管鳞癌和难治性非透明细胞肾细胞癌中，联合方案的ORR分别达到61.5%和48.6%，疾病控制率（DCR）优异。

科伦药业布比卡因脂质体注射液新增两大适应症

近日，科伦药业宣布，其布比卡因脂质体注射液获国家药品监督管理局批准新增两大适应症：成人腘窝坐骨神经阻滞与成人收肌管阻滞，为骨科下肢手术术后镇痛提供全新解决方案。布比卡因脂质体采用多囊脂质体技术，单次给药即可提供长达72小时持续镇痛。两项Ⅲ期临床研究证实，与盐酸布比卡因相比，新适应症能显著降低术后96小时内累积疼痛评分及阿片类药物消耗量，有效减少相关副作用。

市场动态

药明生物三个生产厂获土耳其药品和医疗器械管理局GMP认证

9月17日，药明生物宣布，其位于无锡的生物药原液一厂（MFG1）、生物药原液二厂（MFG2）和生物药制剂五厂（DP5）获得土耳其药品和医疗器械管理局（TITCK）的GMP认证。

指南推荐

再鼎医药创新机制药物KarXT获《中国精神分裂症防治指南（2025版）》推荐

近日，《中国精神分裂症防治指南（2025版）》正式发布，这是该指南十年来的首次更新。值得关注的是，全球首个M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂KarXT（呫诺美林和曲司氯铵）被首次写入指南，这也是该药物在全球范围内首次被纳入国家级指南。

新版指南明确指出，KarXT作为全新机制的抗精神病药物，其药理作用与现有药物不同，通过激活中枢神经系统M1和M4受体发挥作用。研究显示，该药物对阳性症状、阴性症状和认知症状均有效，且不具有多巴胺受体阻断活性。在安全性方面，KarXT常见不良反应为一过性消化道症状，较少引起体重增加、锥体外系反应等传统抗精神病药物的典型副作用。

云顶新耀耐赋康®获KDIGO国际指南一线推荐

近日，《2025 KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南》正式发布，云顶新耀的耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）被指南明确推荐为一线对因治疗药物，用于所有有肾功能进行性衰退风险的IgA肾病患者。这是该药物继获中国指南推荐后，再次获得国际权威指南的认可。

交易动向

诺华与Monte Rosa Therapeutics达成57亿美元合作

9月15日，诺华与分子胶明星公司Monte Rosa Therapeutics宣布达成一项价值高达57亿美元的许可协议，开发治疗免疫介导疾病的新型降解剂。Monte Rosa是致力于开发高选择性分子胶降解剂（MGD），以治疗肿瘤、自身免疫性疾病和炎症性疾病等领域的严重疾病的上市公司。其自研平台QuEEN 利用AI来发现和开发新的分子胶降解剂，诺华进一步进行临床开发和商业化。这是诺华在在不到一年的时间内与Monte Rosa第二次合作。根据协议，Monte Rosa 将获得1.2亿美元的预付款，并可能获得额外的里程碑付款和特许权使用费。

罗氏公司将以35亿美元收购肝药开发商

9月18日，罗氏宣布计划以最高 35 亿美元的估值收购生物科技公司89bio。目标公司的主要药物 pegozafermin 是全球首创的一款FGF21类似物，用于治疗肝脏和心脏代谢疾病，尤其是代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。通过此次收购，罗氏将同步将 89bio 旗下处于 3 期临床试验阶段的 MASH 治疗候选药物纳入自身研发管线，进一步完善在在心血管、肾脏和代谢疾病（CVRM）领域的产品矩阵。

新药进展

辉瑞公布COVID-19 疫苗相关的心肌炎全球分析数据

9月15日，辉瑞公布了其全COVID-19 疫苗相关的心肌炎全球分析数据。结果显示，辉瑞-BioNTech 联合研发的 mRNA 疫苗 Comirnaty 在早期临床试验中显示出对 SARS-CoV-2 感染的极高有效性；心肌炎是接种 Comirnaty 疫苗后已知的风险；在接种mRNA疫苗基础系列第二剂疫苗后14天内，年轻男性患心肌炎的风险最高，加强疫苗接种后心肌炎的发病率低于基础系列第二剂疫苗接种后。

礼来口服GLP-1RA orforglipron显示出具有临床意义的体重减轻和心血管代谢改善

9月16日，礼来公布了3期临床研究ATTAIN-1的详细结果。该研究在肥胖或至少伴有一种体重相关合并症的超重但无糖尿病的成人中，评估了在研药物口服GLP-1受体激动剂orforglipron的安全性和有效性。在第72周时， orforglipron的三个剂量组（6mg、12mg和36mg）均达到主要终点，与安慰剂组相比，实现了显著的体重减轻。此外，所有三个剂量在多项关键次要终点上较安慰剂组均取得了临床意义的结果，包括体重降幅（≥10%、≥15%和≥20%）以及腰围降幅。1该研究结果已在2025年欧洲糖尿病研究协会（EASD）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

礼来口服GLP-1RA orforglipron在头对头研究中优于口服司美格鲁肽

9月17日，礼来公布了ACHIEVE-3研究的积极顶线结果，该研究是一项开放标签、随机的3期临床研究，在1,698名经二甲双胍治疗血糖控制不佳的2型糖尿病成人参与者中，评估了orforglipron对比口服司美格鲁肽（按照已获批说明书用药）的安全性和有效性。该研究为期52周，在四个活性治疗组中对比了orforglipron（12mg和36mg）与口服司美格鲁肽（7mg和14mg）在血糖控制和体重减轻方面的结果。在52周时，orforglipron所有剂量组均达到了主要终点和所有关键次要终点，在糖化血红蛋白（A1C）和体重改善方面均优于口服司美格鲁肽。

拜耳突破性低剂量MRI对比剂Gadoquatrane在华上市申请获受理

近日，拜耳公司宣布其新型MRI对比剂Gadoquatrane的上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。该对比剂弛豫率高达11.8 L/mol/s（1.5T），可将钆剂量降低60%，仅需0.04mmol Gd/kg体重，是目前申请中弛豫率最高、剂量最低的大环状钆对比剂。Gadoquatrane适用于成人和所有年龄段儿童（包括新生儿）的中枢神经系统及全身各部位的病变检测。其全球III期QUANTI研究涵盖中国患者数据，显示广泛适应症下的良好有效性与安全性。