9月16日，荷兰生物技术公司VarmX ，宣布与全球血制品龙头企业CSL达成战略合作，以支持其主要资产VMX-C001的开发。VMX-C001是一种新型治疗方法，可帮助需要紧急手术或在服用FXa DOAC（抑制凝血因子Xa的抗凝药物）期间出现严重出血的患者恢复凝血。CSL还与VarmX股东签订了独家期权协议，以收购后者所有已发行和流通的股份。

根据协议条款，CSL将全额资助VarmX的全球Ⅲ期EquilibriX-S试验，CSL还将全额资助和支持VarmX在后期产品开发、制造以及上市前商业和医疗事务活动。CSL将在交易完成后向VarmX股东支付1.17亿美元预付款（约合人民币8.3亿元），以获得收购该公司的独家选择权。CSL将有权在Ⅲ期临床数据后行使期权。根据里程碑实现情况，在行使期权和惯例监管许可后，VarmX 股东将获得另外3.88亿美元的收购和额外付款，直至VMX-C001正式商业化，以及此后将获得高达17亿美元的销售里程碑付款。该合作总计22.05亿美元，约合人民币156亿元。

相较于其他在全球范围内频繁扫货的高调巨头，CSL的知名度可能没有那么高。但在血制品领域，该企业却拥有响当当的名号。CSL的创建历史超过百年，其前身为1916年成立的联邦血清实验室。1994年，该公司实现私有化改名CSL Limited，在澳大利亚证券交易所上市。2004年CSL收购Aventis Behring并与ZLB Bioplasma重组后成立了CSL Behring，自此成为世界第一大血制品生产商。

2024年，CSL位居跨国药企处方药全球销售第18位，是澳交所市值排名第四的公司，且拥有全球最大的血浆收集网络之一CSL Plasma。在中国，CSL自1986年开始为国内患者提供人血清白蛋白，是中国市场该产品的主要供应商之一。目前该公司主要为中国患者提供安博美、安博灵、贝林三款进口人血清白蛋白。

以血液制品为基点，CSL展开布局了血浆分馏、重组蛋白技术、细胞和基因治疗三大战略科学平台，重点开发并生产有助于治疗免疫缺陷、凝血障碍、心血管及代谢性疾病、呼吸疾病以及移植排斥的创新药物。

今年上半年，CSL核心业务板块还有4个：①CSL Behring：提供治疗罕见病、血液病和免疫相关疾病的血液制品和免疫疗法，是中国市场人血清白蛋白的主要供应商之一。②CSL Vifor：于2021年通过收购瑞士Vifor Pharma加入CSL集团，主要专注于缺铁性贫血和肾病领域的创新药物。③CSL Plasma：全球最大的血浆采集公司。④CSL Seqirus：全球第二大流感疫苗供应商。

但在8月，CSL发布财报公布营收的同时，还公布了一个重磅消息。其宣布将分拆旗下疫苗业务CSL Seqirus，并在全球范围内裁撤15%（约3000名）员工。消息公布当天，澳交所与澳洲生物医药圈同时震荡，CSL股价暴跌近17%，市值蒸发了约200亿澳元。曾经被视为CSL在血浆领域之外“第二增长曲线”CSL Seqirus，于2015年合并成立，在合并后短短数年就成长为全球第二大流感疫苗企业，仅次于赛诺菲巴斯德，在全球市场份额接近25%。但在截至6月30日的财报数据中，该部门仅收入22亿美元，占CSL总营收的14%，仅实现了2%的微弱增长。

CSL的CEO Paul McKenzie在财报电话会议上表示疫苗疲软的市场“令人失望”，Seqirus的两大核心产品都受到严重冲击，Fluad销售额下滑14%至9.01亿美元，Flucelvax下降12%至4.74亿美元。在Paul McKenzie看来，“根据疫苗风险回报状况和疾病负担规模，CSL认为美国季节性类别的疲软是极不合理的，今年的疾病负担达到了15年来的最高水平。”

种种原因之下，CSL宣布拆分CSL Seqirus。当时，CSL还同步对外宣布，其正在寻找机会去增强其临床和商业化产品组合。此次与VarmX这笔战略合作，显然就是CSL积极寻找新增长点的重要一步。

VarmX公告显示，2030年，美国、欧洲和日本估计将有3000万患者使用因子Xa（FXa）直接口服抗凝剂（DOAC）治疗慢性适应症，用于预防心房颤动的中风和治疗深静脉血栓形成等慢性适应症。虽然这些疗法有效，但每年有2%～4%的患者面临严重、危及生命的出血，甚至需要紧急手术，每周有超过30000名受影响的患者。

VMX-C001是一种研究性的、重组修饰的凝血因子X蛋白，其通过快速单次给药，可有效绕过FXa抗凝活性，让需要紧急手术或出现严重出血情况的FXa DOACs使用者迅速恢复凝血功能。

此前在荷兰Maastricht凝血分析中心进行的试验中，研究人员在健康供血者血小板不良血浆中添加了VMX-C001、FXa-DOAC、dexanet alfa或4因子PCC，并以TG（凝血活酶生成试验）曲线中的内源性凝血酶电位（ETP）参数为实验终点。结果显示，VMX-C001在FXa-DOACs存在的情况下可恢复凝血酶的生成，并且不会诱导ETP过调；PCC不能恢复凝血酶的生成，而且在缺乏FXa-DOACs的情况下可导致ETP过调；Andexanet alfa可恢复凝血酶的生成，但由于TFPI（组织因子途径抑制物，一种抗凝因子）的中和，同样会导致ETP过调。

此外，VMX-C001还有可能与所有FXa DOAC一起使用，并与肝素等其他常见抗凝剂一起使用，并且可能没有额外的血栓形成风险。

目前，针对服用Xa因子抑制剂的患者的急性大出血这一临床痛点，欧盟和美国尚未有完全批准的治疗药物。瞄准这一市场，2025年9月3日，VMX-C001宣布获得FDA的快速通道认证，宣布其有可能解决需要紧急手术的FXa DOAC患者在恢复凝血方面尚未满足的关键医疗需求。最新消息显示，VMX-C001预计于2029年正式商业化。

参考资料：《一天蒸发900亿元！狂裁3000人，剥离第二大业务，澳洲医药一哥进入“生死”时刻？》