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辉大基因MECP2重复综合征基因疗法HG204获得欧洲孤儿药认证

细胞基因治疗前沿 2024-05-06 12:12

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辉大基因的CRISPR/Cas13Y RNA编辑疗法HG204获欧洲孤儿药认证，用于治疗MECP2重复综合征。该认证为辉大在MDS疾病领域的重要进展，有望为患儿带来希望。MDS是一种罕见且致命的儿童神经发育障碍，尚无有效疗法。

摘要由动脉网AI生成，点击反馈

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