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基因疗法药物研发商Modalis Therapeutics公布支持开发变革性表观基因组编辑疗法MDL-101的数据

businesswire 2024-05-07 12:05

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Modalis Therapeutics是使用CRISPR-GNDM®治疗罕见遗传疾病的领导者，它共享了bioRxiv的临床前数据，显示了LAMA2-CMD模型中持久，有效和安全的表观基因组编辑。LAMA2-CMD是一种严重的肌营养不良症，由于其较大的基因大小，对基因治疗提出了挑战。Modalis的CRISPR-GNDM®技术专门调节疾病相关基因而不会导致DNA断裂，有可能为LAMA2-CMD患者提供一流的治疗。

摘要由动脉网AI生成，点击反馈

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