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再生元公布AAV基因疗法DB-OTO治疗基因性耳聋1/2期试验初步结果

BioSpace 2024-05-08 22:03

在2024年美国基因与细胞治疗学会会议上,Regeneron Pharmaceuticals针对深度遗传性耳聋的研究性基因治疗DB-OTO取得了积极成果。在两名年轻患者中,该疗法改善了听力,其中一名在24周内恢复正常水平。最年轻的患者在11个月时接受治疗,平均改善了84 dB,而第二名患者在四年时接受治疗,最初的听力有所改善。研究人员劳伦斯·卢斯蒂格(Lawrence Lustig)将研究结果描述为“令人印象深刻”,并强调了DB-OTO治疗耳蜗相关耳聋的潜力。

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合作

Regeneron与Mammoth Biosciences、GENESIS Pharma、OncoNano Medicine等近期达成合作关系

赛道

Regeneron布局创新药-免疫细胞治疗、创新药-小核酸药、创新药-基因治疗赛道

报告

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竞品

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