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抗体寡核苷酸结合物研发商Avidity Biosciences宣布Delpacibart Etedesiran获FDA突破性疗法认定，用于治疗1型强直性肌营养不良

BioSpace 2024-05-08 18:22

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Avidity Biosciences宣布，FDA授予delpacibart Etedesrian（AOC 1001）突破性治疗称号，用于治疗1型强直性营养不良（DM1），这是一种罕见的神经肌肉疾病，尚无批准的治疗方法。Del desiran是一种研究性治疗方法，针对DM1的根本原因。Avidity在本季度启动了一项全球3期HARBOR™研究，重点是快速推进DM1患者的del desiran。Avidity首席执行官莎拉·博伊斯（SarahBoyce）对FDA的任命表示高兴，并强调了将这种治疗方法带给DM1患者的紧迫性。

摘要由动脉网AI生成，点击反馈

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