Ocugen，Inc.宣布完成其OCU410ST（一种针对Stargardt病的一次性基因疗法）1/2期GARDian临床试验的第二组给药。该治疗旨在修饰与该病症相关的基因。该公司首席医疗官对其安全性和耐受性表示乐观，为更高剂量铺平了道路。该试验的进展对于Stargardt患者来说是一个至关重要的进步，因为目前还没有FDA批准的治疗方法。数据和安全监测委员会将在进入下一个队列之前审查安全数据。Stargardt病影响美国和欧洲约10万人，导致进行性视力丧失。