凌意生物基因治疗药物LY-M003注射液获FDA授予的儿科罕见病药物认证

凌意生物的LY-M003注射液获得FDA的儿科罕见病药物认证，用于治疗威尔逊病。该药是以rAAV为载体的基因治疗药物，可恢复肝细胞铜代谢能力，改善全身症状。