Spark Therapeutics

Spark Therapeutics专注于基因疗法的开发，寻求通过开发one-time, life-altering的治疗方法，来延长衰弱性遗传疾病患者的生命和改善其生活治疗。Spark Therapeutics 建立了领先的综合基因治疗平台，我们努力将基因转化为遗传性疾病患者的药物，包括遗传性视网膜疾病 (IRD)、肝脏疾病，包括血友病和溶酶体贮积症，如庞贝和法布里，以及神经退行性疾病疾病。