Remix Therapeutics

Remix Therapeutics正在开发新颖的小分子疗法，Remix采用一种全新的策略，通过对RNA加工过程进行重编程，来达到治疗疾病的目的。作为转录和翻译的中间步骤，RNA可以被多种方式所调控。Remix正在设计靶向RNA加工过程的药物，以调控mRNA序列产生的过程。该公司设计的口服小分子药物，可以达到选择性降解RNA，通过增强RNA水平提高蛋白表达，诱导外显子跳跃等功能，有治疗多种疾病的潜力，包括癌症、中枢神经系统疾病、罕见病等。