北海康成

北海康成是一家立足中国、专注于罕见疾病的全球领先生物制药公司，致力于研究、开发和商业化变革性疗法。截至到2021年6月21日，我们已经打造了一个由 13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对部分最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，包括三个上市产品、三个处于临床阶段的候选药物、两个处于 IND 启用阶段、两个处于临床前阶段，另外三个基因治疗项目处于先导识别阶段。在罕见病领域，我们有七种生物制剂和小分子产品和候选产品，用于治疗亨特综合症（MPS II）和其他溶酶体贮积症（LSD）、补体介导的疾病、血友病 A、代谢性疾病和罕见的胆汁淤积肝包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁 (BA) 在内的疾病。其中，我们于2020年9月在中国内地获得用于MPS II的Hunterase®(CAN101)的上市批准。我们在新加坡健康志愿者中启动了CAN106的1期临床试验，并于2021年4月就CAN106的1期研究获得国家药监局的IND受理通知书。在罕见的肿瘤学领域，我们正在开发用于治疗多形性胶质母细胞瘤 (GBM) 的 CAN008。截至到2021年6月21日，其他两种两种肿瘤产品CaphosolTM (CAN002)和Nerlynx®(CAN030)亦已分別在中國內地及大中化区获得了上市许可。