Biosplice Therapeutics

Biosplice Therapeutics 正在开发基于替代前 mRNA 剪接的开创性科学的一流小分子疗法。源于 Wnt 通路调节的基础发现，Biosplice 阐明了将 CLK/DYRK 激酶与选择性剪接的治疗调节联系起来的新生物学。选择性剪接是一种重要的生物学机制，可调节细胞中蛋白质的多样化，进而决定细胞类型和功能。Biosplice 的目标类别控制组织特异性 mRNA 剪接位点的选择，使它们成为细胞“命令和控制”中心内有吸引力的、可成药的目标。 Biosplice 的临床开发药物包括用于治疗骨关节炎的 lorecivivint（处于第 3 阶段）、用于多种癌症的 cirtuvivint 以及从阿尔茨海默病到其他退行性疾病的广泛产品线。