Capsida Biotherapeutics

Capsida Biotherapeutics Inc.是一家生物技术公司，致力于为中枢神经系统（CNS）和非CNS适应症的衰弱和威胁生命的遗传疾病创建一种新型的靶向基因疗法。 当前的基因治疗方法已在几种罕见疾病中显示出惊人的疗效，但由于靶向不精确而受到阻碍。无法选择性地转导特定的细胞和组织有效地驱动了更高剂量的给药和由此产生的安全责任。我们正在使用我们专有的腺相关病毒（AAV）工程平台来解决这些问题，该平台可生成针对疾病器官中特定组织和细胞进行优化的衣壳，同时限制与目标疾病无关的组织和细胞的转导。 通过我们的下一代AAV平台，结合货物开发和最先进的制造技术，我们可以应对以前难以解决的单基因和散发性CNS和非CNS疾病。