Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。Sarepta独特的技术已经产生了多种基于RNA的治疗方法，其中包括其主要临床候选药物eteplirsen，用于治疗Duchenne肌营养不良症。