BlueBird Bio

BlueBird Bio专注于基因治疗疗法的研发，寻求对严重遗传疾病的突破性治疗。该公司的平台通过将健康基因植入患者提取的骨髓干细胞中，并将这些纠正后的干细胞移植回患者体内，来治疗遗传疾病，目标是让那些面临潜在致命疾病、治疗选择有限的人能够得到治疗。公司自主研发的干细胞加工、GMP制造、基因治疗载体技术也适用于其他遗传性疾病的治疗。