Design Therapeutics

Design Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发针对由核苷酸重复序列扩增引起的严重退行性疾病的新型疗法。 该公司的牵头计划专注于治疗Friedreich的共济失调，并且在其他退行性疾病中的药物研发工作也在进行中。