4D Molecular Therapeutics

4DMT是一家临床阶段的精密基因药物公司，利用定向进化的力量来释放针对溶酶体贮积病、眼科、神经肌肉疾病和囊性纤维化的罕见和大型市场疾病的基因治疗的全部潜力。 4DMT专有的Therapeutic Vector Evolution平台实现了“疾病优先”的方法来进行产品发现和开发，从而实现了定制AAV载体以针对与潜在疾病相关的特定组织类型的能力。这些专有且经过优化的AAV载体旨在通过常规临床途径、有效的转导、降低的免疫原性和对已有抗体的抗性提供靶向递送——这些特性可以使基因疗法的开发克服常规AAV载体的已知局限性。