Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，开发新型 RNA 调节候选药物，旨在成为治疗罕见和超罕见过早终止密码子疾病的真核核糖体选择性糖苷 (ERSG)。过早终止密码子是点突变，会破坏信使 RNA 的蛋白质合成。Eloxx 的主要研究候选产品 ELX-02 是一种小分子候选药物，旨在恢复全长功能蛋白的生产。ELX-02正在进行囊性纤维化的2期临床试验。ELX-02是一种尚未获得任何全球监管机构批准的研究药物。Eloxx 的临床前候选药物库包括一个基于通读潜力确定的新型 ERSG 候选药物库。Eloxx 目前正在对肾脏疾病（如常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)）和罕见的眼部遗传疾病（如亚瑟综合征）进行 IND 研究。