Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在医疗需求未得到满足的领域改善遗传性罕见疾病患者的生活。Fulcrum的专有产品引擎 FulcrumSeek TM确定了可以调节基因表达的药物靶点，以治疗已知的基因错误表达的根本原因。该公司已将losmapimod推进至治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的二期临床开发。Fulcrum还将FTX-6058（一种旨在增加胎儿血红蛋白表达以治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血的药物）推进到1期临床开发。