Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals是一家新兴的生物技术公司，致力于为罕见的未治疗疾病开发一流的基因疗法治疗方案。该公司的牵头计划是一种基于慢病毒的基因疗法，用于治疗Fanconi贫血症（FA），这是一种难以治疗的遗传性疾病，可导致骨髓衰竭和潜在的癌症。其他骨髓衍生疾病的临床前研究正在进行，目标是丙酮酸激酶缺乏症（PKD），白细胞粘附缺陷-1（LAD-1）和婴儿恶性骨质疏松症。该公司还正在开发一种基于AAV的基因治疗计划，用于未公开的罕见儿科疾病。