Beam Therapeutics

Beam Therapeutics是首个利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司，利用基因编辑技术开发精准的遗传疗法。Beam将专注于四大领域的发展，它们分别是：基因矫正：修正致病的突变，引入临床上有益的基因变异，或起到抑制作用的变异基因调节：编辑基因的调控元件；基因沉默：引入终止密码子，从而关闭基因的翻译；基因重编码：通过编辑密码子，改变蛋白质的氨基酸序列。 Beam Therapeutics由麻省理工学院教授张锋（Feng Zhang）、哈佛大学教授刘如谦（David Liu）以及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”联合创办，也是首个利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司。 Beam的核心技术来自张锋教授与David Liu教授两人的科研突破，能精准地对DNA或RNA上的单个碱基进行编辑。这项技术有两个关键组成部分，其一是能特异性靶向基因组中任意位点的CRISPR酶，可以通过使用不同的酶，来靶向DNA或RNA。第二个关键是一类能修改碱基的酶。与经典的CRISPR基因编辑技术不同，这种酶主要涉及对碱基的化学修饰，不会切开DNA或RNA，理论上安全性也更高。