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随着类器官领域的飞速进展,类器官由于在基因、结构、功能上的高度还原和相似性,已被列入国家“十四五”重点专项申报指南中。同时被美国FDA所认可,将有可能替代动物模型来验证人体对潜在疗法的反应。
睿健医药搭建的类器官研发一体化平台(iReOrgan)符合现有发展趋势,也将带来里程碑的筛选模式变革。目前,睿健医药的类器官研发一体化平台具备多种类器官体系的构建能力,且已实现规模化培养,为精准药物的高通量筛选提供了有利的支撑。
7月29日(星期一)19:30,动脉严选新品鉴第80期,邀请到睿健医药CEO魏君、睿健医药研发总监颜若蓉,带来睿健医药的产品推介。
睿健医药研发团队在化学诱导、发育生物学、多能性调控领域有着长期的积累,建立了具有自主知识产权的类器官研发一体化平台,完成了全球首个针对帕金森的化学诱导药物的研发及评价,并进入临床阶段。该平台填补了创新药安全性、有效性评价体系上的不足和空白,保障了药品在临床阶段的有效性和安全性。
睿健团队在该平台上
已实现了多维度的创新成果
● 全球首创的化学诱导工艺
睿健医药基于“AI+化学诱导”建立了类器官研发一体化平台(iReOrgan)。该平台产生的类器官模型不仅能够提供疾病的表征,而且还能反映疾病的时空变化过程,是目前市场上稀缺的类器官品种。
● 全新类器官高通量筛选体系的建设
现有的iReOrgan平台已实现规模化培养,研发出包括全脑类器官、中脑类器官、心脏类器官等一系列复杂类器官及其衍生疾病模型,能够在构建模型的同时完成候选药物的高通量筛选和验证,具体特征包括:
● 高度还原体内结构
打破传统技术,无需依赖几何、支架、基质胶等组织工程技术,通过化合物对关键基因的调控,自主形成了还原体内发育的组织结构及功能。其中,睿健类脑体系(全脑)具有精细的皮层结构,与天然脑组织类似的细胞种群;睿健类心脏体系是具有腔室的体外心脏类器官模型,还原了体内心脏发育中最为关键的心室形成过程。
● 多种细胞类型
iReOrgan平台上获得的类脑体系(全脑)可实现多种脑部细胞的同时产生,形成类似人体大脑的神经元与胶质细胞的共生结构;获得的类心脏体系包含了心室肌细胞、心房肌细胞、血管内皮细胞、平滑肌细胞等多种细胞类型。
● 具有成熟的功能
iReOrgan平台上获得的类脑体系(全脑)具有稳定的电生理活性;类脑体系(中脑)具有递质分泌功能;类心脏体系诱导完成后可持续自主搏动。该平台产生的一系列类器官模型为药物的神经毒性及心脏毒性的筛选及安全评价提供了支持。


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