优时比KYGEVVI获FDA批准,为首个也是唯一用于治疗患有胸苷激酶2缺乏症的成人和儿童的药物
2025年11月3日,全球生物制药公司优时比(UCB)宣布,KYGEVVI®获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗12岁及以下出现症状的胸苷激酶2缺乏症(TK2d)成人和儿童患者。这标志着首个也是唯一获批的TK2d治疗方法问世。TK2d是一种超罕见、危及生命的遗传性线粒体疾病,会导致进行性和严重的肌肉无力。迄今为止,除支持性护理外尚无其他获批疗法。该病常为致命性疾病,尤其是早期出现症状的患者,面临极高的早逝风险,通常在三年内死亡。据估计,TK2d的全球患病率为每1,000,000人中有1.64例。优时比首席医学官多纳泰罗·克罗切塔(Donatello Crocetta)强调了这一批准对TK2d群体的重要性,并向参与此历程的患者、家属、倡导者、医疗保健提供者和临床试验团队表达了感谢。