AscellaHealth是一家全球专业制药行业的合作伙伴，发布了最新的《特药与罕见病研发管线摘要》，这是一份季度出版物，提供关于新的、待定的和即将推出的特药及罕见病药物上市、批准、生物类似药以及细胞和基因疗法的全面信息。鉴于不断演变的制药格局和新兴疗法，该出版物旨在为利益相关者提供特药产品管线的及时更新。AscellaHealth的首席药剂官安迪·什乔卡强调了这些见解对于推进复杂和罕见病症治疗选择的重要性。2024年，FDA批准了50种新药，其中超过一半针对罕见或孤儿疾病，凸显了此类出版物的必要性。

Polyrizon Ltd.，一家专注于创新鼻腔水凝胶的生物技术公司，已与一家全球知名的品牌和商标咨询公司达成协议。该公司将为Polyrizon专有的“捕获与包裹™”水凝胶技术开发战略性品牌名称和标识，该技术旨在创建针对过敏原和病毒的保护性生物屏障。这标志着Polyrizon商业化进程中的关键一步。合作内容包括在美国和欧洲市场进行商标筛选和语言评估，以确保品牌可行性和符合全球监管要求。Polyrizon预计将按照其临床和监管里程碑完成品牌开发过程。

诊断技术公司Oncocyte Corp.宣布，首席执行官乔什·里格斯和首席财务官安德烈娅·詹姆斯将出席2025年4月7日至10日举行的第24届Needham年度虚拟医疗保健会议。在会议期间，他们将讨论Oncocyte的创新诊断技术及其在商业化受监管的器官移植排斥监测试剂盒方面取得的进展。有兴趣参与炉边谈话或一对一会议的投资者应联系他们的Needham销售代表。

Nexalin Technology 是深层颅内频率刺激 (DIFS™) 领域的领导者，已在美国加州大学圣地亚哥分校启动了一项临床试验，并与圣地亚哥退伍军人医疗系统合作，招募了首批患者。该研究旨在评估通过 Nexalin 的 HALO™ Clarity 设备传递的 DIFS™ 技术，作为治疗军队和平民轻度创伤性脑损伤 (mTBI) 及创伤后应激障碍 (PTSD) 的潜在疗法。这一里程碑标志着研究进入实际参与阶段，同时彰显了 Nexalin 致力于为服务不足的患者推进治疗选择的决心。

Akoya Biosciences与由癌症大挑战计划（Cancer Grand Challenges initiative）资助的SAMBAI团队宣布，Akoya的PhenoCycler-Fusion系统将作为基础空间蛋白质组学技术，用于建立一个独特的生物样本库和数据存储库以支持癌症公平性研究。该计划旨在了解影响不同人群癌症风险和结果的因素，重点关注40,000名非洲裔个体。该系统将处理成千上万的患者样本，研究乳腺癌、胰腺癌和前列腺癌。

Denali Therapeutics宣布已启动针对Hunter综合征（MPS II）治疗药物tividenofusp alfa的生物制品许可申请（BLA）的滚动提交。该提交已被FDA的CDER接收。Denali与CDER就BLA数据包达成一致，包括使用替代终点以支持加速批准。公司预计将在2025年5月初完成BLA提交，并正在准备于2025年底或2026年初在美国进行潜在的商业上市。

Sensei Biotherapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发下一代癌症疗法，宣布其总裁兼首席执行官约翰·塞莱比（John Celebi）将于4月7日参加Canaccord Genuity在肿瘤学虚拟会议上的小组讨论。Sensei致力于通过其TMAb™平台发现和开发条件活性疗法，以释放T细胞对肿瘤的攻击能力。其主要候选产品是solnerstotug，旨在阻断肿瘤微环境中的VISTA检查点。

奎因制药有限公司宣布了其正在进行的儿童内瑟顿综合征（NS）研究的积极临床数据。在全身应用QRX003六周后，受试者的皮肤几乎完全愈合，证明了每日治疗的有效性和持久性。患者不再需要之前必需的药物，并且由于瘙痒消除，夜间睡眠不再受到干扰。未报告任何不良事件，并已获准对第二名儿童患者进行全身测试。

极光脊柱公司（Aurora Spine Corporation）是一家专注于脊柱手术医疗器械设计与制造的企业，近日宣布在《神经脊柱》期刊上发表了一项新的临床研究。该研究对比了极光脊柱的SiLO TFX™微创骶髂关节固定系统与传统的后外侧经骨技术的生物力学性能。SiLO TFX™是一种用于骶髂关节融合的微创解决方案，旨在应对骶髂关节损伤等问题。研究表明，相较于后外侧经骨技术，SiLO TFX采用的后路嵌入技术能够减少骨体积的去除，并为骨融合提供更大的表面积。

在RewinD-LB临床研究的延长期阶段，与对照组相比，neflamapimod在减缓路易体痴呆（DLB）的进展方面显示出具有临床意义的效果，这一效果通过CDR-SB和CGIC评估得出。此外，neflamapimod还被关联到跌倒发生率的降低以及认知波动和工作记忆的改善。这些结果将在2025年AD/PD会议上展示，证明了neflamapimod作为DLB治疗的概念验证。

Antag Therapeutics 已启动 AT-7687 的 1a 期临床试验，这是一种新型的 GIPR 拮抗剂，旨在满足肥胖症治疗中未被满足的需求。这项双盲、安慰剂对照试验将评估 AT-7687 在健康受试者和肥胖患者中的安全性、耐受性、药代动力学及代谢效应。AT-7687 得到了强有力的遗传学和临床证据支持，目标是在不引起胃肠道副作用（肥胖管理中的常见障碍）的情况下促进减重。该试验的启动标志着 Antag 在开发创新性肥胖症疗法方面迈出了重要一步。

Aura Biosciences是一家专注于实体瘤精准治疗的临床阶段生物技术公司，已任命Teresa Bitetti为其董事会成员。Bitetti目前担任武田全球肿瘤业务部总裁，拥有丰富的运营和商业经验。她表示非常高兴加入Aura，并在满足高度未满足医疗需求的领域合作开发创新疗法。在加入武田之前，Bitetti曾在百时美施贵宝担任领导职务。

格林威治生命科学公司宣布了其三期临床试验FLAMINGO-01的免疫反应数据更新，该试验评估了用于预防乳腺癌复发的免疫疗法GLSI-100。数据显示，GLSI-100在HLA-A*02和非HLA-A*02患者组中均随着时间推移产生了免疫反应，并且随着疫苗接种次数增加，在注射部位或GP2迟发型超敏皮肤测试中的反应增强。此外，在两组患者中均观察到治疗前对GP2的基础免疫反应，表明GP2可能作为一种天然抗原参与了之前的曲妥珠单抗或其他治疗中的患者免疫反应。这些发现与二期b阶段试验结果一致。

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已推荐批准XOANACYL，这是一种用于治疗慢性肾病（CKD）伴有缺铁、慢性肾衰竭和高磷血症患者的口服疗法。XOANACYL由Akebia Therapeutics授权，具有双重作用机制，可提供有效的三价铁来源并控制磷的吸收。欧盟委员会的最终决定预计将在2025年6月作出，而AVEROA正在寻求战略合作伙伴，以将XOANACYL引入欧洲市场。该药物的上市许可申请已在2024年3月提交，并得到了三项关键临床研究的支持。

ENA呼吸系统公司宣布在《欧洲呼吸杂志》开放研究上发表了INNA-051（一种新型TLR2/6激动剂）的I期研究结果。研究表明，INNA-051在健康老年人（66-80岁）中耐受性良好，并在给药后八小时内有效触发了抗病毒宿主防御途径。老年小鼠的临床前数据还显示流感病毒向肺部的扩散减少，表明INNA-051有潜力减轻老年人群中病毒性呼吸道感染的影响。