强生公司已向FDA提交了TAR-200的营销申请，TAR-200是一种治疗高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的药物，对卡介苗（标准一线治疗）无反应。TAR-200具有基于硅胶的药物输送系统，可将吉西他滨化疗直接连续释放到膀胱中。FDA根据其基于2b期SunRISe-1研究结果的实时肿瘤学审查计划接受了该申请，该研究结果显示TAR-200单药治疗的完全缓解率为83.5%。该药物也被FDA授予突破性地位。然而，由于CR率在12个月时降至57%，因此反应的持久性受到质疑。。

从药剂师过渡到医疗技术项目经理是一个重大变化。作为一名药剂师，我看到了传统医疗保健的局限性，特别是在服务不足且医疗服务不一致的地区。这让我探索了数字健康的潜力。现在，我的目标是创建解决方案，以提高患者的预后并解决访问差异。然而，弥合数字鸿沟仍然是实现医疗保健公平的挑战。数字健康创新，如远程医疗和人工智能驱动的工具，正在重塑护理服务，改善获取和赋予患者权力。在尼日利亚，太阳能远程医疗亭已经改变了农村医疗保健，展示了技术分散护理的能力。

甲状腺眼病（TED）治疗Tepezza是安进2023年以260亿美元收购Horizon的关键资产，可能很快就会面临竞争。Sling Therapeutics宣布了来自linsitinib 2b/3期试验的阳性topline数据，声称这是第一个达到这一阶段的口服TED疗法。与150mg剂量组的安慰剂相比，每日两次的IGF-1R小分子抑制剂Linsitinib显示出统计学上显着的眼球突出减少。虽然较低的75mg剂量并没有优于安慰剂，但两种剂量都表现出良好的安全性。Tepezza仍然是FDA批准的唯一一种TED治疗方法，2024年前9个月销售额超过13亿美元，但linsitinib可能会成为一种新的治疗选择，等待3期临床试验结果的确认。

。该协议是在细胞内报告其产品Caplyta的第三阶段结果之后达成的，这可能会大大扩大其市场。Caplyta是FDA批准用于精神分裂症和双相抑郁治疗的药物，并已显示出对重度抑郁症（MDD）的疗效，MDD是一个更大的市场，每年的销售额可能超过30亿美元。强生公司的鼻喷雾剂抗抑郁药Spravato已经在MDD市场占有一席之地。此次收购有望增强强生的投资组合，并成为增长催化剂，为患者、医疗系统和股东提供价值。

葛兰素史克（GSK）已确认以10亿美元收购私人生物技术公司IDRx，另外还有1.5亿美元的潜在付款。该交易是在摩根大通医疗保健会议上宣布的。。葛兰素史克首席商务官表示，IDRX-42补充了他们在胃肠道癌症方面不断增长的投资组合。该药物针对所有驱动GIST肿瘤生长和进展的关键KIT突变，每年影响美国4000至6000人。

礼来公司宣布斥资25亿美元收购蝎子治疗公司（Scorpion Therapeutics）开发的癌症治疗药物STX-478的使用权。STX-478是乳腺癌和其他晚期实体瘤的下一代PI3Kα抑制剂，目前正在进行1/2期试验。如果交易获得批准，Scorpion计划将其非PI3K资产拆分为一家新的独立公司。礼来表示，STX-478可能是新一代PI3K靶向药物，因为它与恶性细胞有选择性结合，可能比目前同类药物产生更少的脱靶副作用。

芯片制造商AMD已向药物发现公司Absci投资2000万美元，并签署了一项协议，允许Absci使用AMD芯片和软件进行药物发现工作。这一举措紧随NVIDIA在人工智能药物发现领域的领先地位。AMD的投资突显了对药物发现中创新人工智能应用的需求日益增长，旨在通过提供优化的人工智能解决方案，更快地为患者创造更好的生物制剂。Absci吸引了与阿斯利康（AstraZeneca）、MSD和Almirall的联盟，并一直致力于发现一种针对未知癌症靶标的新型抗体药物。

诺和诺德（Novo Nordisk）与Valo Health（一家专门从事人工智能驱动药物发现的公司）显著扩大了其研发联盟。最初的协议侧重于寻找心脏代谢疾病的新疗法，其规模几乎翻了一番，在最初的11个项目中增加了9个项目。这一扩张使该交易的总潜在价值约为46亿美元，不包括研发资金。该伙伴关系目前涵盖了肥胖症、2型糖尿病和心血管疾病的新型治疗方法。据说Valo的Opal平台可以预测其他AI药物发现系统中缺失的特征。诺和诺德首席科学官马库斯·辛德勒（MarcusSchindler）对合作取得的进展表示满意，并对扩大对肥胖、2型糖尿病和心血管疾病的关注表示兴奋。

预计美联储将在2025年实施降息，尽管由于持续的通货膨胀，降息幅度低于最初的预测。这些削减以及联邦贸易委员会预期的领导更替，可能会对生物制药行业的资本来源和使用产生重大影响。降低利率可以通过降低借款成本和增加投资资本的动机来鼓励投资。然而，降息幅度及其对该行业的益处仍不确定。由于高利率，生物制药行业在过去三年中面临着挑战，影响了IPO市场等领域。

Aviceda Therapeutics在Omega Funds和TCGX领导的C系列融资回合中筹集了2.075亿美元。这笔资金将用于AVD-104的2/3期SIGLEC试验，AVD-104是一种用于治疗视力剥夺性疾病地理萎缩（GA）的药物。AVD-104是一种聚糖包被的纳米粒子，旨在重置过度活跃的小胶质细胞和巨噬细胞，并抑制补体介导的炎症。该试验将于今年晚些时候产生数据，将AVD-104与另一种GA药物Izervay进行比较。Aviceda认为AVD-104可以提高治疗GA的疗效。

葛兰素史克（GSK）的抗体药物偶联物GSK5764227获得了中国汉寿制药（Hansoh Pharma）的许可，已获得FDA的第二个突破性指定，用于治疗晚期复发或难治性骨肉瘤（一种罕见的骨癌）。这种状态可以加速药物开发和潜在治疗的审查，表明与目前的治疗方法相比有显着改善。此前，该药物被指定为复发或难治性广泛期小细胞肺癌的突破。GSK5764227靶向B7-H3，一种在肿瘤组织中过表达的免疫调节蛋白，使其成为一种有前途的治疗靶点。骨肉瘤的命名得到了2期ARTEMIS-002研究数据的支持，显示总有效率为20%。

美国食品和药物管理局（FDA）发布了第一份关于在药物和生物制剂监管备案中使用人工智能（AI）的临时指南。该指南是为了应对自2016年以来药物开发和提交中人工智能使用的快速增加。它突出了人工智能在推进临床研究和加速医疗产品开发、改善患者护理方面的潜力。该指南草案提出了一个基于风险的框架，用于评估人工智能模型的可信度，并在4月7日之前公开征求意见。它侧重于人工智能的“使用背景”（COU），定义如何使用它来解决特定问题。FDA的方法是根据其最近对含有AI成分的药物和生物制剂的审查得出的。

Denali Therapeutics用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的实验药物DNL343在马萨诸塞州总医院的2/3期试验中未能证明有效。该药物是一种eIF2B激动剂，与安慰剂相比，在24周后并没有减缓疾病进展或提高生存率。尽管“安全且耐受性良好”，但它也未能改善肌肉力量和呼吸功能的次要指标。预计2025年将有更多数据，包括长期影响和生物标志物分析。这是Denali去年在神经退行性疾病试验中第二次令人失望的结果

MSD已同意以约5亿欧元的价格从爱尔兰无锡生物制品公司购买疫苗生产设施。该工厂位于劳斯县，涵盖原料药制造、产品制造和质量控制实验室，为全球市场提供疫苗。此次收购将使MSD在爱尔兰的员工人数增加到3000多人，过去三年在爱尔兰的投资将超过30亿欧元。。该交易代表着爱尔兰在制造和研究方面继续吸引重大制药投资。

总部位于加利福尼亚州西湖村的美国生物技术公司NeOnc Technologies已申请在纳斯达克直接上市，以推进其治疗中枢神经系统疾病的药物组合。该公司正在开发一种新型药物输送平台，用于治疗脑癌和扩散到中枢神经系统的癌症。此前，该公司去年撤回了旨在筹集7500万美元资金的首次公开募股计划。直接上市不会筹集新资本，因为股票将由现有股东出售。NeOnc已达成协议，将通过私募融资筹集1000万美元。选择直接上市的公司可以避免IPO限制，同时仍能获得知名度和未来资本。NeOnc正在开发两种产品，包括NEO100。

Regeneron收购了英国视网膜疾病专家Oxular，加强了其在眼科治疗中的地位。收购条款未披露。Oxular针对威胁视力的视网膜疾病开发了新型药物/设备组合，与Regeneron的重点一致。这一举措使Regeneron能够使用Oxular的两项技术：Oxuspheres，用于逐渐释放视网膜药物的聚合物药物递送载体，以及Oxulumis，一种微创药物管理设备。预计这些技术将为Regeneron释放新的视网膜疾病治疗潜力。

Capricor Therapeutics已提交deramiocel的美国上市申请，deramiocel是一种细胞疗法，旨在成为首例批准用于治疗与杜兴氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病的药物。这份文件标志着Capricor针对deramiocel的商业化计划迈出了第一步，同时等待临床数据，以潜在地将其用于治疗与DMD相关的骨骼肌消瘦。美国食品和药物管理局（FDA）提交的申请引发了日本新亚库（Nippon Shinyaku）1000万美元的付款，该公司除拥有日本的治疗权外，还于2022年获得了德拉米塞尔（deramiocel）在美国的权利，并于2024年获得了欧洲的权利。首席执行官琳达·马尔班（LindaMarban）将此次提交描述为该公司的一个重要里程碑。HOPE-2研究最近发布的三年数据显示，与未经治疗的DMD患者相比，接受治疗的患者的心脏功能和上肢表现有所改善。Deramiocel每三个月静脉注射一次，据信可以调节免疫系统并再生肌肉细胞。

Neumora Therapeutics的新型抗抑郁药纳瓦卡普兰未能通过其第一个3期试验KOASTAL-1，缺少主要和次要终点。该药物旨在成为第一种治疗重度抑郁症（MDD）的κ阿片受体阻滞剂，与安慰剂相比，六周后抑郁症状没有达到统计学上的显着减轻。这一结果导致这家初创公司的股价下跌了80%以上。尽管Neumora仍在进行两项类似的3期研究，但这一结果与有希望的2期试验结果形成对比。然而，该公司注意到女性患者的“疗效信号”，建议进一步探索。

Hutchmed已同意将其在上海和记黄埔制药有限公司（Shanghai Hutchison Pharmaceuticals Ltd）45%的股份出售给其合资伙伴和一家私人股本集团，注资约6.08亿美元。此次撤资将使Hutchmed专注于开发癌症和免疫疾病新疗法的核心业务。该公司计划利用这些资金推进其实验疗法，包括其抗体靶向治疗结合物（ATTC）计划，该计划处于早期开发阶段，但是一个关键重点，可能是“下一代”疗法。