AZ,Ionis获得CHMP对ATTR多发性神经病变药物的支持
阿斯利康和Ionis的药物Wainzua治疗与甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)相关的多发性神经病,在收到欧洲药品管理局CHMP的积极意见后,有望获得欧盟批准。每月一次的RNA靶向治疗可能成为欧盟第一种用于ATTR多发性神经病的自我给药药物。Wainzua已经在美国和加拿大等市场被批准为Wainua,其工作原理是停止在ATTR中积累的TTR蛋白的产生,从而破坏心脏和周围神经等组织。CHMP的决定得到了NEURO-TTRansform试验的支持,该试验显示Wainzua将TTR水平降低了82%,并减缓了神经功能障碍的进展。该药物还处于ATTR相关性心肌病的3期临床试验阶段,被视为阿斯利康CVRM部门的未来支柱,具有强大的销售潜力。