针对阿尔茨海默病，渤健 tau蛋白靶向 ASO疗法推进注册性临床研究

渤健宣布靶向tau蛋白的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法diranersen（IONIS-MAPT Rx /BIIB080）II期CELIA研究顶层结果。该研究为全球性随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，纳入416名早期AD患者，评估三种鞘内给药剂量疗效等。结果显示，所有剂量组均减缓临床衰退，尤以最低剂量组明显，还显著降低脑脊液tau水平和tau病理，但未达主要终点（第76周时CDR-SB较基线变化的剂量反应）。安全性上，各剂量组不良事件发生率相当，最高剂量组严重不良事件发生率较高。次要和探索性终点包括其他临床、生物标志物和影像学指标。